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MAGNITUDE : Une étude de phase 3 sur NTLA-2001 chez des participants atteints d'amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie (ATTR-CM)

23 mars 2026 mis à jour par: Intellia Therapeutics

MAGNITUDE : Une étude de phase 3, multinationale, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du NTLA-2001 chez les participants atteints d'amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie (ATTR-CM)

Évaluer l'efficacité et l'innocuité d'une dose unique de NTLA-2001 par rapport au placebo chez les participants atteints d'ATTR-CM.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude multinationale, multicentrique, en double aveugle, contrôlée par placebo portant sur environ 765 participants, qui seront randomisés pour recevoir une seule perfusion de NTLA-2001 ou de placebo.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

1200

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Recrutement
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin
      • Essen, Allemagne
        • Recrutement
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Heidelberg, Allemagne
        • Recrutement
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Würzburg, Allemagne
        • Recrutement
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
  • Argentine
      • Buenos Aires, Argentine
        • Recrutement
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentine
        • Recrutement
        • Fundacion Favalro
      • Buenos Aires, Argentine
        • Recrutement
        • ICBA
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentine
        • Recrutement
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aire, Argentine
        • Recrutement
        • Fundacion Favaloro
      • Rosario, Argentine
        • Recrutement
        • Hospital Privado de Rosario
  • Australie
      • Adelaide, Australie
        • Recrutement
        • Royal Adelaide Hospital
      • Melbourne, Australie
        • Recrutement
        • The Alfred Hospital
      • Woolloongabba, Australie
        • Recrutement
        • Princess Alexandra Hospital
    • Australian Capital Territory
      • Garran, Australian Capital Territory, Australie
        • Recrutement
        • The Canberra Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australie
        • Recrutement
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Cairns, Queensland, Australie
        • Retiré
        • Cairns Hospital
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australie
        • Recrutement
        • Eastern Health - Box Hill Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australie
        • Recrutement
        • Fiona Stanley Hospital
  • Belgique
      • Bruges, Belgique
        • Recrutement
        • AZ Sint-Jan Brugge
      • Brussels, Belgique
        • Recrutement
        • Universite Libre de Bruxelles (ULB) - Hopital Erasme
      • Edegem, Belgique
        • Recrutement
        • Antwerp University Hospital
      • Leuven, Belgique
        • Recrutement
        • UZ Leuven
      • Liège, Belgique
        • Recrutement
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
  • Brésil
      • Belo Horizonte, Brésil
        • Recrutement
        • Centro de Pesquisa NUPEC - Instituto Orizonti em Belo Horizonte
      • Niterói, Brésil
        • Recrutement
        • Complexo Hospitalar de Niterói (CHN-DASA)
      • Ribeirão Preto, Brésil
        • Recrutement
        • HCFMRP - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto
      • Ribeirão Preto, Brésil
        • Recrutement
        • CAPED - Centro Avancado de Pesquisa
      • Salvador, Brésil
        • Recrutement
        • Cardiopulmonar da Bahia S. A. (Hospital Cardio Pulmonar)
      • São Paulo, Brésil
        • Recrutement
        • Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
      • São Paulo, Brésil
        • Recrutement
        • Hospital israelita Albert Einstein
      • São Paulo, Brésil
        • Recrutement
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica S.A.
      • São Paulo, Brésil
        • Recrutement
        • Instituto do Coracao (InCor) do Hospital das Clinicas da FMUSP
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Recrutement
        • Alberta Health Services - University of Calgary
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Recrutement
        • Vancouver Coastal Health Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Recrutement
        • University Health Network - Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Recrutement
        • McGill University Health Centre
  • Corée du Sud
      • Gwangju, Corée du Sud
        • Retiré
        • Chonnam National University Hospital
      • Seoul, Corée du Sud
        • Retiré
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Corée du Sud
        • Retiré
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Corée du Sud
        • Retiré
        • Seoul National University Hospital
  • Danemark
      • Aarhus, Danemark
        • Recrutement
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Danemark
        • Recrutement
        • Rigshospitalet
  • Espagne
      • A Coruña, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital Universitario de A Coruña
      • Barcelona, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Majadahonda, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Puerta De Hierro
      • Málaga, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
      • Palma de Mallorca, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Son Llàtzer
  • France
      • Créteil, France
        • Recrutement
        • AP-HP Hopital Henri Mondor
      • Marseille, France
        • Recrutement
        • AP-HM - Hopital de la Timone
      • Paris, France
        • Recrutement
        • AP-HP Hopital Bichat - Claude Bernard
      • Rennes, France
        • Recrutement
        • CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
      • Toulouse, France
        • Recrutement
        • CHU de Toulouse - Hopital Rangueil
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie
        • Recrutement
        • Semmelweis Egyetem Belgyógyászati és Hematológiai Klinika
  • Israël
      • Haifa, Israël
        • Recrutement
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israël
        • Recrutement
        • Hadassah University Hospital, Ein Karem
      • Tel Litwinsky, Israël
        • Recrutement
        • Sheba medical center
  • Italie
      • Bologna, Italie
        • Recrutement
        • IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna - Policlinico di Sant'Orsola
      • Cona, Italie
        • Recrutement
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara-Arcispedale Sant'Anna
      • Florence, Italie
        • Recrutement
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
      • Genova, Italie
        • Recrutement
        • Ospedale Policlinico San Martino IRCCS
      • Pavia, Italie
        • Recrutement
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pisa, Italie
        • Recrutement
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica
      • Trieste, Italie
        • Recrutement
        • Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina (ASU GI) - Ospedale di Cattinara
  • Japon
      • Kumamoto, Japon
        • Recrutement
        • Kumamoto University Hospital
      • Osaka, Japon
        • Recrutement
        • National Cerebral and Cardiovascular Center
      • Tokyo, Japon
        • Recrutement
        • The University of Tokyo Hospital
      • Toyama, Japon
        • Recrutement
        • Toyama University Hospital
  • L'Autriche
      • Innsbruck, L'Autriche
        • Recrutement
        • Medizinische Universitaet Innsbruck
      • Sankt Pölten, L'Autriche
        • Recrutement
        • Universitaesklinikum St. Poelten
  • Le Portugal
      • Lisbon, Le Portugal
        • Recrutement
        • Centro Hospitalar Universitário de Lisboa Norte
      • Porto, Le Portugal
        • Recrutement
        • Centro Hospitalar Universitario do Porto
  • Mexique
      • Mexico City, Mexique
        • Recrutement
        • Instituto Nacional de Ciencias Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
  • Norvège
      • Oslo, Norvège
        • Recrutement
        • Oslo University Hospital - Rikshospitalet
  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande
        • Recrutement
        • New Zealand Clinical Research
      • Christchurch, Nouvelle-Zélande
        • Recrutement
        • New Zealand Clinical Research
  • Pays-Bas
      • Groningen, Pays-Bas
        • Recrutement
        • University Medical Center
      • Rotterdam, Pays-Bas
        • Recrutement
        • Erasmus MC
      • Utrecht, Pays-Bas
        • Recrutement
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • Actif, ne recrute pas
        • Synexus Midlands Clinical Research Centre
      • Cardiff, Royaume-Uni
        • Actif, ne recrute pas
        • Synexus Wales Clinical Research Centre
      • Glasgow, Royaume-Uni
        • Actif, ne recrute pas
        • Synexus Scotland Clinical Research Centre
      • Hexham, Royaume-Uni
        • Actif, ne recrute pas
        • Synexus Hexham Clinical Research Centre
      • Liverpool, Royaume-Uni
        • Actif, ne recrute pas
        • Synexus Merseyside Clinical Research Centre
      • London, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Richmond Pharmacology
      • Manchester, Royaume-Uni
        • Actif, ne recrute pas
        • Synexus Manchester Clinical Research Centre
  • Singapour
      • Singapore, Singapour
        • Recrutement
        • National University Hospital
      • Singapore, Singapour
        • Recrutement
        • National Heart Centre
  • Suède
      • Stockholm, Suède
        • Recrutement
        • Karolinska University Hospital
      • Umeå, Suède
        • Recrutement
        • University Hospital of Umeå
  • Taïwan
      • New Taipei City, Taïwan
        • Recrutement
        • Far Eastern Memorial Hospital
      • Taipei, Taïwan
        • Recrutement
        • National Taiwan University Hospital
      • Taipei, Taïwan
        • Recrutement
        • Taipai Veterans General Hospital
  • Tchéquie
      • Brno, Tchéquie
        • Recrutement
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
  • États-Unis
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, États-Unis, 85724
        • Recrutement
        • University of Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90048
        • Recrutement
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90073
        • Recrutement
        • Western Greater Los Angeles VA Medical Center
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94305
        • Recrutement
        • Stanford University
      • San Diego, California, États-Unis, 92103
        • Recrutement
        • University of California, San Diego (UCSD) - Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80045
        • Recrutement
        • University of Colorado Denver
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06510
        • Recrutement
        • Yale University School Of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Recrutement
        • MedStar Washington Hospital Center - MedStar Heart and Vascular Institute
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
        • Recrutement
        • Mayo Clinic - Jacksonville
      • Weston, Florida, États-Unis, 33331
        • Recrutement
        • Cleveland Clinic of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Recrutement
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Recrutement
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Recrutement
        • Indiana University Health
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536
        • Recrutement
        • University of Kentucky Gill Heart Institute
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Recrutement
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Recrutement
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
        • Recrutement
        • Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Recrutement
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Retiré
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Recrutement
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64111
        • Recrutement
        • St. Luke's Hospital
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Recrutement
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • Recrutement
        • New York University (NYU) School of Medicine - Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Recrutement
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Recrutement
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43214
        • Recrutement
        • Ohio Health Research Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Recrutement
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • Penn Presbyterian Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15212
        • Recrutement
        • Allegheny General Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15219
        • Recrutement
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Recrutement
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • Recrutement
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75201
        • Recrutement
        • Baylor Scott & White Research Institute
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Houston Methodist Hospital
      • Plano, Texas, États-Unis, 75093
        • Recrutement
        • Baylor Scott and White - The Heart Hospital Baylor Plano
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, États-Unis, 22042
        • Recrutement
        • INOVA Fairfax Hospital
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Recrutement
        • Virginia Commonwealth University - Department of Internal Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic documenté d’amylose ATTR avec cardiomyopathie
  • Antécédents médicaux d'insuffisance cardiaque (IC)
  • Les symptômes de l'IC sont gérés de manière optimale et cliniquement stables dans les 28 jours précédant l'administration de l'intervention de l'étude.
  • Dépistage du NT-proBNP, un marqueur sanguin de gravité de l'IC, supérieur ou égal à 1 000 pg/mL (ou supérieur ou égal à 2 000 pg/mL si le participant a connu une fibrillation auriculaire)

Critère d'exclusion:

  • IC de classe IV de la New York Heart Association (NYHA)
  • Polyneuropathie Score d'incapacité de IV (confiné au fauteuil roulant ou au lit)
  • A l'hépatite B, l'hépatite C ou une infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
  • Antécédents de tumeur maligne active dans les 3 ans précédant le dépistage
  • Traitement par silencieux d'ARN (patisiran, inotersen et/ou eplontersen) dans les 12 mois précédant l'administration. Toute utilisation antérieure du vutrisiran n'est pas autorisée
  • Initiation du tafamidis dans les 6 mois précédant l'administration de l'étude
  • Débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) <30 mL/min/1,73 m^2
  • Insuffisance hépatique
  • Pression artérielle incontrôlée
  • Incapacité ou refus de prendre une supplémentation en vitamine A pendant la durée de l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: NTLA-2001
Perfusion intraveineuse (IV) unique de NTLA-2001
Biologique: NTLA-2001
NTLA-2001 (55 mg) par perfusion IV
Comparateur placebo: Placebo
Perfusion IV unique de solution saline normale
Médicament: Placebo
Solution saline normale (NaCl à 0,9 %) par perfusion IV

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Critère composite de mortalité cardiovasculaire (CV) et d'événements CV
Délai: La durée maximale de l'étude dépend des taux d'événements et est estimée à au moins 18 mois et jusqu'à environ 5 ans
La durée maximale de l'étude dépend des taux d'événements et est estimée à au moins 18 mois et jusqu'à environ 5 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Modification de la valeur initiale jusqu'au mois 18 du TTR sérique
Délai: Référence, mois 18
Référence, mois 18
Changement entre la ligne de base et le mois 18 du score KCCQ-OS
Délai: Référence, mois 18
Référence, mois 18

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Intellia Therapeutics

Collaborateurs

Regeneron Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 décembre 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 avril 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 novembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 novembre 2023

Première publication (Réel)

13 novembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ITL-2001-CL-301

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

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