Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

MAGNITUDE: Az NTLA-2001 3. fázisú vizsgálata transzthyretin amiloidózisban és kardiomiopátiában (ATTR-CM) szenvedő betegeknél

2024. április 12. frissítette: Intellia Therapeutics

MAGNITUDE: 3. fázisú, multinacionális, többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat az NTLA-2001 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére olyan résztvevőknél, akiknél kardiomiopátiás transztiretin amiloidózisban (ATTR-CM) szenvednek.

Az NTLA-2001 egyszeri dózisának hatékonyságának és biztonságosságának értékelése a placebóval összehasonlítva ATTR-CM-ben szenvedő résztvevőknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy multinacionális, többközpontú, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat körülbelül 765 résztvevővel, akiket véletlenszerű besorolással kapnak egyetlen infúzióban NTLA-2001-ből vagy placebóból.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

765

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Garran, Ausztrália
        • Toborzás
        • The Canberra Hospital
      • Perth, Ausztrália
        • Toborzás
        • Fiona Stanley Hospital
      • Westmead, Ausztrália
        • Toborzás
        • Westmead Hospital
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
        • Toborzás
        • Richmond Pharmacology
  • Egyesült Államok
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Toborzás
        • MedStar Washington Hospital Center - MedStar Heart and Vascular Institute
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40536
        • Toborzás
        • University of Kentucky Gill Heart Institute
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Toborzás
        • Columbia University Medical Center
  • Új Zéland
      • Auckland, Új Zéland
        • Toborzás
        • New Zealand Clinical Research
      • Christchurch, Új Zéland
        • Toborzás
        • New Zealand Clinical Research

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az ATTR amiloidózis dokumentált diagnózisa kardiomiopátiával
  • Szívelégtelenség (HF) kórtörténete
  • A szívelégtelenség tünetei optimálisan kezelhetők és klinikailag stabilak a vizsgálati beavatkozás beadását megelőző 28 napon belül
  • NT-proBNP szűrése, amely a szívelégtelenség súlyosságának vérmarkere, legalább 1000 pg/ml (vagy 2000 pg/mL-nél nagyobb vagy egyenlő, ha a résztvevőnél ismert pitvarfibrilláció)

Kizárási kritériumok:

  • New York Heart Association (NYHA) IV. osztályú HF
  • Polineuropathia IV fogyatékossági pontszám (kerekesszékre vagy ágyra korlátozva)
  • Hepatitis B, hepatitis C vagy humán immunhiány vírus (HIV) fertőzése van
  • Aktív rosszindulatú daganat a kórtörténetében a szűrést megelőző 3 éven belül
  • RNS hangtompító terápia (patisiran, inotersen és/vagy eplotersen) az adagolást megelőző 12 hónapon belül. A vutrisiran előzetes alkalmazása nem megengedett
  • A tafamidis kezelésének megkezdése a vizsgálati adagolást megelőző 6 hónapon belül
  • Becsült glomeruláris filtrációs sebesség (eGFR) <30 ml/perc/1,73 m^2
  • Májelégtelenség
  • Kontrollálatlan vérnyomás
  • Nem tud vagy nem akar A-vitamin-kiegészítést szedni a vizsgálat időtartama alatt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: NTLA-2001
Az NTLA-2001 egyszeri intravénás (IV) infúziója
Biológiai: NTLA-2001
NTLA-2001 (55 mg) IV infúzióban
Placebo Comparator: Placebo
Normál sóoldat egyszeri IV infúziója
Drog: Placebo
Normál sóoldat (0,9% NaCl) IV infúzióval

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A kardiovaszkuláris (CV) mortalitás és a CV események összetett eredménye
Időkeret: A tanulmány maximális időtartama az események gyakoriságától függ, és a becslések szerint legalább 18 hónap és legfeljebb 48 hónap
A tanulmány maximális időtartama az események gyakoriságától függ, és a becslések szerint legalább 18 hónap és legfeljebb 48 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A kiindulási érték változása a 18. hónapra a szérum TTR-ben
Időkeret: Alapállapot, 18. hónap
Alapállapot, 18. hónap
Változás az alapvonalról a 18. hónapra a KCCQ-OS pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 18. hónap
Alapállapot, 18. hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Intellia Therapeutics

Együttműködők

Regeneron Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. december 13.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. november 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 8.

Első közzététel (Tényleges)

2023. november 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. április 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 12.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ITL-2001-CL-301

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Transtiretin amiloidózis (ATTR) kardiomiopátiával

Klinikai vizsgálatok a NTLA-2001

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Oman

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel