비알코올성 지방간 질환 및 고옥살산뇨증이 있는 참가자의 BMN 255에 대한 연구
비알코올성 지방간 질환이 있는 참가자에서 BMN 255 경구 투여의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 1b상, 무작위, 이중 맹검, 후원자 공개, 위약 대조, 2기간 교차 연구( NAFLD) 및 고옥살산뇨증
이 연구의 목적은 BMN 255의 안전성을 테스트하고 BMN 255가 귀하와 NAFLD와 관련된 고옥살산뇨증에 미치는 영향을 알아보고 이러한 효과를 위약과 비교하는 것입니다.
연구의 주요 안전성 목표는 NAFLD 및 고옥살산뇨증이 있는 성인 참가자의 BMN 255 일일 경구 투여량의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
연구의 주요 효능 목표는 NAFLD 및 고옥살산뇨증이 있는 성인 참가자에게 BMN 255를 매일 경구 투여한 후 24시간 소변 옥살산염 수준(BSA에 대해 보정된 24시간 소변 수집)을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35249
- University of Alabama - Department of Urology
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California
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Chula Vista, California, 미국, 91911
- ProSciento, Inc.
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Florida
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Chula Vista, Florida, 미국, 91911
- ProSciento, Inc.
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Georgia
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Lawrenceville, Georgia, 미국, 30044
- Georgia Clinical Research, LLC
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45227
- Medpace Clinical Pharmacology Unit
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Columbus, Ohio, 미국, 43213
- Centricity Research
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77054
- Prolato Clinical Research Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 선별검사 중 Fibroscan(일과성탄성촬영) 또는 자기공명영상 유래 양성자 밀도 지방 분율(MRI-PDFF)로 측정한 간 지방 함량이 8.0% 이상인 NAFLD 병력.
- 스크리닝 중 2개의 독립적 평가에서 24시간 소변 옥살산염 배설 ≥ 45mg/24시간/1.73m2로 정의된 고옥살산뇨증. 1일차 투여 전 24시간 소변 옥살산염 측정은 기준선으로 사용되지만 연구에 포함될 필요는 없습니다.
- 신장 결석 병력(병력을 기준으로 선별검사 전 최소 1개의 결석) 시스틴뇨증이나 시스틴 신장 결석, 인산칼슘 결석, 스트루바이트 결석 또는 요산염 결석의 개인 또는 가족력이 알려진 참가자는 포함되어서는 안 됩니다.
- 연구 기간 동안 남성과 여성의 피임 사용
- 참가자는 서명된 사전 동의를 제공할 수 있어야 합니다.
제외 기준:
- 원발성 고옥살산뇨증(유형 1, 2 또는 3)과 일치하는 임상 병력(가족력 포함) 또는 유전 분석.
- 염증성 장 질환(크론병, 궤양성 대장염, 복강병/글루텐 민감성 장병증을 포함하되 이에 국한되지 않음)의 병력 또는 현재 증거 또는 모든 원인(예: 췌장 부전)으로 인한 만성 지방 흡수 장애(지방변)의 증거.
- 조사자가 결정한 기타 알레르기, 피부, 간, 신장, 혈액, 폐, 심혈관, 위장, 신경, 호흡기, 내분비 또는 정신 장애의 중요한 병력 또는 임상 징후. 제2형 당뇨병이 있는 참가자는 등록이 허용되지만 아래 나열된 병용 치료 요구 사항을 충족해야 합니다.
고혈압, 이상지질혈증 및/또는 중성지방을 낮추기 위해 허용된 경구 약물 및 경구용 항고혈당제(AHA)를 제외하고 1기 체크인 전 14일 이내에 처방약/제품을 사용하거나 사용할 의도가 있는 경우 , 그러나 이에 국한되지는 않지만 연구자가 승인한 경우 메트포르민, 설포닐우레아 및 디펩티딜 펩티다제 IV(DPP-IV) 억제제. 인슐린 주사, 글루카곤 유사 펩타이드-1 작용제, 피오글리타존 또는 비타민 E ≥ 800mg이 필요한 참가자는 연구에 포함되어서는 안 됩니다.
참고: 지질 변형 요법을 받는 참가자와 조절된 고혈압 및/또는 당뇨병이 있는 참가자는 스크리닝 전 12주 동안 안정적인 치료 요법(약물, 투여 강도, 투여 간격)을 받아야 하며 해당 요법에 변경이 예상되어서는 안 됩니다. 본 연구의 전체 기간(즉, 스크리닝부터 최종 후속 방문까지).
- 임상 평가(예: 신체 검사), 병력 간 생검 또는 기타 이전 영상 연구 또는 스크리닝 시 FibroScan® 검사 중 간 경직 값 ≥ 14kPa를 기반으로 확인된 진단 또는 NASH 또는 간경변증의 증거.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: BMN 255 연구용 약물 부문
치료 기간 1 또는 2에서 BMN 255를 1일 100mg씩 7일간 경구 투여
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경구 캡슐
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위약 비교기: 위약 비교 약물 부문
치료기간 1 또는 2에 위약을 1일 100mg씩 7일간 경구투여
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구강 캡슐
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1차 안전성 종료점은 NAFLD 및 고옥살산뇨증이 있는 성인 참가자의 부작용 발생률입니다.
기간: 치료 기간 1 및 2부터 기간 2 이후 15일 추적 관찰. 각 치료 기간은 7일이며 7~9일의 휴약 기간으로 구분됩니다.
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- 급성 간 또는 신장 손상을 포함하되 이에 국한되지 않음
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치료 기간 1 및 2부터 기간 2 이후 15일 추적 관찰. 각 치료 기간은 7일이며 7~9일의 휴약 기간으로 구분됩니다.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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NAFLD 및 고옥살산뇨증이 있는 성인 참가자에서 BMN 255의 일일 경구 투여량 혈장 약동학을 특성화합니다.
기간: 치료 기간 1 및 2의 1일차, 7일차, 각 치료 기간은 7일이며 7~9일의 휴약 기간과 15일차로 구분됩니다.
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혈장 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC)
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치료 기간 1 및 2의 1일차, 7일차, 각 치료 기간은 7일이며 7~9일의 휴약 기간과 15일차로 구분됩니다.
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NAFLD 및 고옥살산뇨증이 있는 성인 참가자에서 BMN 255의 일일 경구 투여량 혈장 약동학을 특성화합니다.
기간: 치료 기간 1 및 2의 1일차, 7일차, 각 치료 기간은 7일이며 7~9일의 휴약 기간과 15일차로 구분됩니다.
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최대 관찰 농도(Cmax)
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치료 기간 1 및 2의 1일차, 7일차, 각 치료 기간은 7일이며 7~9일의 휴약 기간과 15일차로 구분됩니다.
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 255-102
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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