BMN 255 在非酒精性脂肪肝病和高草酸尿症参与者中的研究
2024年6月10日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
一项 1b 期、随机、双盲、申办者开放、安慰剂对照、2 期交叉研究，旨在评估非酒精性脂肪肝病受试者口服 BMN 255 的安全性、耐受性、药代动力学和药效学（ NAFLD）和高草酸尿症
本研究的目的是测试 BMN 255 的安全性，了解 BMN 255 对您以及与 NAFLD 相关的高草酸尿症的影响，并将这些影响与安慰剂进行比较。
该研究的主要安全性目标是评估患有 NAFLD 和高草酸尿症的成年参与者每日口服剂量 BMN 255 的安全性和耐受性。
该研究的主要功效目标是评估患有 NAFLD 和高草酸尿症的成年参与者每日口服 BMN 255 后的 24 小时尿草酸盐水平（针对 BSA 校正的 24 小时尿液收集）。
研究概览
研究类型
介入性
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35249
- University of Alabama - Department of Urology
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California
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Chula Vista、California、美国、91911
- ProSciento, Inc.
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Florida
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Chula Vista、Florida、美国、91911
- ProSciento, Inc.
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-
Georgia
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Lawrenceville、Georgia、美国、30044
- Georgia Clinical Research, LLC
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45227
- Medpace Clinical Pharmacology Unit
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Columbus、Ohio、美国、43213
- Centricity Research
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-
Texas
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Houston、Texas、美国、77054
- Prolato Clinical Research Center
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 筛查期间通过 Fibroscan（瞬时弹性成像）或磁共振成像衍生的质子密度脂肪分数 (MRI-PDFF) 确定，有 NAFLD 病史且肝脏脂肪含量≥ 8.0%。
- 高草酸尿症，定义为筛选期间 2 次独立评估中 24 小时尿液草酸盐排泄量≥ 45 毫克/24 小时/1.73 平方米。 第 1 天的给药前 24 小时尿草酸盐测量值将用于基线，但不需要纳入研究
- 肾结石病史（根据病史筛查前至少有 1 颗结石）；已知有胱氨酸尿症或胱氨酸肾结石、磷酸钙结石、鸟粪石结石或尿酸盐结石个人或家族史的参与者不应包括在内。
- 在整个研究期间男性和女性使用避孕药具的情况
- 参与者必须能够签署知情同意书
排除标准：
- 临床病史（包括家族史）或遗传分析符合原发性高草酸尿症（1、2 或 3 型）。
- 炎症性肠病的病史或当前证据（包括但不限于：克罗恩病、溃疡性结肠炎、乳糜泻/麸质敏感性肠病）或任何原因（例如胰腺功能不全）导致的慢性脂肪吸收不良（脂肪泻）的证据。
- 研究者确定的任何其他过敏、皮肤病、肝、肾、血液、肺、心血管、胃肠道、神经、呼吸、内分泌或精神疾病的显着病史或临床表现。 患有 II 型糖尿病的参与者将被允许报名，但必须满足下列伴随治疗要求。
在第 1 阶段入住前 14 天内使用或打算使用任何处方药/产品，但用于治疗控制高血压、血脂异常和/或降低甘油三酯的允许口服药物以及口服抗高血糖药 (AHA) 除外，包括但不限于二甲双胍、磺酰脲类和二肽基肽酶 IV (DPP-IV) 抑制剂（如果经研究者批准）。 需要注射胰岛素、胰高血糖素样肽-1 激动剂、吡格列酮或维生素 E ≥ 800 mg 的参与者不应纳入研究。
注意：接受调脂治疗的参与者以及高血压和/或糖尿病得到控制的参与者必须在筛选前 12 周内采用稳定的治疗方案（药物、剂量强度、剂量间隔），并且不应预期该方案会发生变化。本研究的整个持续时间（即从筛选到最终随访）。
- 根据临床评估（例如体格检查）、既往肝活检或其他既往影像学研究，或筛选时 FibroScan® 检查期间肝脏硬度值 ≥ 14 kPa，确诊或 NASH 或肝硬化证据。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：BMN 255 研究药物组
在治疗期 1 或 2 中口服 BMN 255，剂量为每天 100 毫克，持续 7 天
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口服胶囊
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安慰剂比较：安慰剂 比较药物组
在治疗期 1 或 2 中口服安慰剂，剂量为每天 100 毫克，持续 7 天
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口服胶囊
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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主要安全终点是患有 NAFLD 和高草酸尿症的成年参与者的不良事件发生率
大体时间：治疗期 1 和 2 到第 2 期后的 15 天随访。每个治疗期间隔 7 天，中间有 7-9 天的清除期。
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- 包括但不限于急性肝或肾损伤
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治疗期 1 和 2 到第 2 期后的 15 天随访。每个治疗期间隔 7 天，中间有 7-9 天的清除期。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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旨在表征患有 NAFLD 和高草酸尿症的成年参与者中 BMN 255 的每日口服剂量血浆药代动力学。
大体时间：治疗期 1 和 2 的第 1 天、第 7 天，每个治疗期间隔 7 天，中间有 7-9 天的冲洗期和第 15 天
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血浆浓度-时间曲线下面积 (AUC)
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治疗期 1 和 2 的第 1 天、第 7 天，每个治疗期间隔 7 天，中间有 7-9 天的冲洗期和第 15 天
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旨在表征患有 NAFLD 和高草酸尿症的成年参与者中 BMN 255 的每日口服剂量血浆药代动力学。
大体时间：治疗期 1 和 2 的第 1 天、第 7 天，每个治疗期间隔 7 天，中间有 7-9 天的冲洗期和第 15 天
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最大观察浓度 (Cmax)
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治疗期 1 和 2 的第 1 天、第 7 天，每个治疗期间隔 7 天，中间有 7-9 天的冲洗期和第 15 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Director, MD、BioMarin Pharmaceutical
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年9月26日
初级完成 (实际的)
2024年3月25日
研究完成 (实际的)
2024年3月25日
研究注册日期
首次提交
2023年10月18日
首先提交符合 QC 标准的
2023年11月16日
首次发布 (实际的)
2023年11月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年6月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年6月10日
最后验证
2024年6月1日
更多信息
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