Studie BMN 255 u účastníků s nealkoholickým ztučněním jater a hyperoxalurií
10. června 2024 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical
Fáze 1b, randomizovaná, dvojitě zaslepená, otevřená sponzorem, placebem kontrolovaná, 2dobá zkřížená studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky perorálního podávání BMN 255 u účastníků s nealkoholickým ztučněním jater ( NAFLD) A hyperoxalurie
Účelem této studie je otestovat bezpečnost BMN 255 a dozvědět se o účinku BMN 255 na vás a vaši hyperoxalurii spojenou s NAFLD a porovnat tyto účinky s placebem.
Primárním bezpečnostním cílem studie je posoudit bezpečnost a snášenlivost denních perorálních dávek BMN 255 u dospělých účastníků s NAFLD a hyperoxalurií.
Primárním cílem studie účinnosti je vyhodnotit 24hodinové hladiny oxalátu v moči (24hodinový sběr moči korigovaný na BSA) po denních perorálních dávkách BMN 255 u dospělých účastníků s NAFLD a hyperoxalurií.
Přehled studie
Postavení
Staženo
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35249
- University of Alabama - Department of Urology
-
-
California
-
Chula Vista, California, Spojené státy, 91911
- ProSciento, Inc.
-
-
Florida
-
Chula Vista, Florida, Spojené státy, 91911
- ProSciento, Inc.
-
-
Georgia
-
Lawrenceville, Georgia, Spojené státy, 30044
- Georgia Clinical Research, LLC
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45227
- Medpace Clinical Pharmacology Unit
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43213
- Centricity Research
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77054
- Prolato Clinical Research Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Anamnéza NAFLD s obsahem tuku v játrech ≥ 8,0 %, jak bylo stanoveno pomocí Fibroscan (přechodná elastografie) nebo tukové frakce protonové hustoty odvozené z magnetické rezonance (MRI-PDFF) během screeningu.
- Hyperoxalurie, jak je definována 24hodinovým vylučováním oxalátu močí ≥ 45 mg/24 hodin/1,73 m2 při 2 nezávislých hodnoceních během screeningu. 24hodinové měření oxalátu v moči před podáním dávky v den 1 bude použito jako výchozí hodnota, ale nebude vyžadováno pro zařazení do studie
- Anamnéza ledvinových kamenů (alespoň 1 kámen před screeningem na základě anamnézy); účastníci se známou osobní nebo rodinnou anamnézou cystinurie nebo cystinových ledvinových kamenů, kalciumfosfátových kamenů, struvitových kamenů nebo urátových kamenů by neměli být zahrnuti.
- Používání antikoncepce muži a ženami po celou dobu studie
- Účastníci musí být schopni dát podepsaný informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Klinická anamnéza (včetně rodinné anamnézy) nebo genetické analýzy v souladu s primární hyperoxalurií (typ 1, 2 nebo 3).
- Anamnéza nebo současné známky zánětlivého onemocnění střev (včetně, ale bez omezení na: Crohnovu chorobu, ulcerózní kolitidu, celiakii / gluten-senzitivní enteropatii) nebo známky chronické tukové malabsorpce (steatorrhea) z jakékoli příčiny (např. pankreatická insuficience).
- Významná anamnéza nebo klinická manifestace jakékoli jiné alergické, dermatologické, jaterní, renální, hematologické, plicní, kardiovaskulární, gastrointestinální, neurologické, respirační, endokrinní nebo psychiatrické poruchy, jak určí zkoušející. Účastníci s diabetem typu II se budou moci zapsat, ale musí splnit požadavky na doprovodnou terapii uvedené níže.
Používat nebo mít v úmyslu používat jakékoli léky/produkty na předpis během 14 dnů před odbavením v 1. období, jiné než povolené perorální léky k léčbě kontrolované hypertenze, dyslipidémie a/nebo ke snížení triglyceridů a perorální antihyperglykemické látky (AHA), včetně , ale bez omezení na ně, metformin, sulfonylmočoviny a inhibitory dipeptidylpeptidázy IV (DPP-IV), pokud to schválí zkoušející. Účastníci, kteří vyžadují injekce inzulínu, agonisté glukagonu podobného peptidu-1, pioglitazon nebo vitamin E ≥ 800 mg, by neměli být zahrnuti do studie.
Poznámka: Účastníci léčení lipidy modifikujícími terapiemi a účastníci s kontrolovanou hypertenzí a/nebo diabetem musí mít stabilní léčebný režim (lék, síla dávky, interval mezi dávkami) po dobu 12 týdnů před screeningem a nelze očekávat žádnou změnu tohoto režimu. po celou dobu trvání této studie (tj. od screeningu po závěrečnou následnou návštěvu).
- Potvrzená diagnóza nebo NASH nebo průkaz jaterní cirhózy na základě klinického hodnocení (např. fyzikální vyšetření), historické jaterní biopsie nebo jiné předchozí zobrazovací studie nebo hodnota tuhosti jater ≥ 14 kPa během vyšetření FibroScan® při screeningu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: BMN 255 Vyšetřovací lék arm
Perorální podávání BMN 255 v dávce 100 mg denně po dobu 7 dnů v léčebném období 1 nebo 2
|
Perorální kapsle
|
|
Komparátor placeba: Placebo Komparativní léková větev
Perorální podávání placeba v dávce 100 mg denně po dobu 7 dnů v léčebném období 1 nebo 2
|
Perorální kapsle
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Primárním cílovým parametrem bezpečnosti je výskyt nežádoucích účinků u dospělých účastníků s NAFLD a hyperoxalurie
Časové okno: Období léčby 1 a 2 až po 15denní sledování po období 2. Každé období léčby je 7 dní oddělených 7-9 denním vymývacím obdobím.
|
- Včetně, ale bez omezení na akutní poškození jater nebo ledvin
|
Období léčby 1 a 2 až po 15denní sledování po období 2. Každé období léčby je 7 dní oddělených 7-9 denním vymývacím obdobím.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Charakterizovat farmakokinetiku denní perorální dávky BMN 255 v plazmě u dospělých účastníků s NAFLD a hyperoxalurií.
Časové okno: Den 1, den 7 léčebných období 1 a 2, každé léčebné období je 7 dní oddělených 7-9 denním vymývacím obdobím a dnem 15
|
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace-čas (AUC)
|
Den 1, den 7 léčebných období 1 a 2, každé léčebné období je 7 dní oddělených 7-9 denním vymývacím obdobím a dnem 15
|
|
Charakterizovat farmakokinetiku denní perorální dávky BMN 255 v plazmě u dospělých účastníků s NAFLD a hyperoxalurií.
Časové okno: Den 1, den 7 léčebných období 1 a 2, každé léčebné období je 7 dní oddělených 7-9 denním vymývacím obdobím a dnem 15
|
Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax)
|
Den 1, den 7 léčebných období 1 a 2, každé léčebné období je 7 dní oddělených 7-9 denním vymývacím obdobím a dnem 15
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
26. září 2023
Primární dokončení (Aktuální)
25. března 2024
Dokončení studie (Aktuální)
25. března 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. října 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. listopadu 2023
První zveřejněno (Aktuální)
18. listopadu 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
11. června 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. června 2024
Naposledy ověřeno
1. června 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci trávicího systému
- Onemocnění ledvin
- Urologická onemocnění
- Patologické stavy, anatomické
- Urolitiáza
- Močové kameny
- Calculi
- Ženské urogenitální onemocnění
- Ženské urogenitální onemocnění a těhotenské komplikace
- Urogenitální onemocnění
- Mužská urogenitální onemocnění
- Onemocnění jater
- Mastná játra
- Nealkoholické ztučnění jater
- Ledvinový kámen
- Nefrolitiáza
Další identifikační čísla studie
- 255-102
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .