Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av BMN 255 hos deltakere med ikke-alkoholisk fettleversykdom og hyperoksaluri

10. juni 2024 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical

En fase 1b, randomisert, dobbeltblind, sponsoråpen, placebokontrollert, 2-perioders crossover-studie for å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til en oral administrering av BMN 255 hos deltakere med ikke-alkoholisk fettleversykdom ( NAFLD) og hyperoksaluri

Hensikten med denne studien er å teste sikkerheten til BMN 255 og å lære om effekten BMN 255 har på deg og din hyperoksaluri forbundet med NAFLD, og ​​sammenligne disse effektene med placebo.

Det primære sikkerhetsmålet med studien er å vurdere sikkerheten og toleransen til daglige orale doser av BMN 255 hos voksne deltakere med NAFLD og hyperoksaluri.

Det primære effektivitetsmålet for studien er å vurdere 24-timers urinoksalatnivåer (24-timers urinsamling korrigert for BSA) etter daglige orale doser av BMN 255 hos voksne deltakere med NAFLD og hyperoksaluri.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35249
        • University of Alabama - Department of Urology
    • California
      • Chula Vista, California, Forente stater, 91911
        • ProSciento, Inc.
    • Florida
      • Chula Vista, Florida, Forente stater, 91911
        • ProSciento, Inc.
    • Georgia
      • Lawrenceville, Georgia, Forente stater, 30044
        • Georgia Clinical Research, LLC
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45227
        • Medpace Clinical Pharmacology Unit
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43213
        • Centricity Research
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77054
        • Prolato Clinical Research Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Historie med NAFLD med et leverfettinnhold ≥ 8,0 %, bestemt ved Fibroscan (transient elastografi) eller magnetisk resonansavbildning-avledet protondensitetsfettfraksjon (MRI-PDFF) under screening.
  2. Hyperoksaluri, som definert ved 24-timers urinoksalatutskillelse ≥ 45 mg/24 timer/1,73 m2 ved 2 uavhengige vurderinger under screening. Pre-dose 24-timers urinoksalatmål på dag 1 vil bli brukt som baseline, men vil ikke være nødvendig for inkludering i studien
  3. Anamnese med nyrestein (minst 1 stein før screening basert på medisinsk historie); deltakere med en kjent personlig eller familiehistorie med cystinuri eller cystinnyrestein, kalsiumfosfatstein, struvittstein eller uratstein bør ikke inkluderes.
  4. Prevensjonsbruk av menn og kvinner bruker gjennom hele studieperioden
  5. Deltakere må være i stand til å gi signert informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Klinisk historie (inkludert familiehistorie) eller genetiske analyser i samsvar med primær hyperoksaluri (type 1, 2 eller 3).
  2. Historie eller nåværende bevis på inflammatorisk tarmsykdom (inkludert, men ikke begrenset til: Crohns sykdom, ulcerøs kolitt, cøliaki/glutensensitiv enteropati) eller tegn på kronisk fettmalabsorpsjon (steatoré) på grunn av en hvilken som helst årsak (f.eks. bukspyttkjertelinsuffisiens).
  3. Betydelig historie eller klinisk manifestasjon av andre allergiske, dermatologiske, lever-, nyre-, hematologiske, pulmonale, kardiovaskulære, gastrointestinale, nevrologiske, respiratoriske, endokrine eller psykiatriske lidelser, som bestemt av etterforskeren. Deltakere med type II-diabetes vil få lov til å registrere seg, men må oppfylle kravene til samtidig behandling som er oppført nedenfor.

  4. Bruk eller har til hensikt å bruke reseptbelagte medisiner/produkter innen 14 dager før innsjekking i periode 1, annet enn tillatte orale medisiner for å behandle kontrollert hypertensjon, dyslipidemi og/eller senke triglyserider, og orale antihyperglykemiske midler (AHA), inkludert , men ikke begrenset til, metformin-, sulfonylurea- og dipeptidylpeptidase IV (DPP-IV)-hemmere, hvis godkjent av etterforskeren. Deltakere som trenger insulininjeksjoner, glukagonlignende peptid-1-agonister, pioglitazon eller vitamin E ≥ 800 mg bør ikke inkluderes i studien.

    Merk: Deltakere som mottar lipidmodifiserende terapier og deltakere med kontrollert hypertensjon og/eller diabetes må ha vært på et stabilt behandlingsregime (medisinering, dosestyrke, doseintervall) i 12 uker før screening, og ingen endring i dette regimet bør forventes for hele varigheten av denne studien (dvs. fra screening til siste oppfølgingsbesøk).

  5. Bekreftet diagnose eller NASH eller tegn på levercirrhose, basert på klinisk vurdering (f.eks. fysisk undersøkelse), historisk leverbiopsi eller annen tidligere avbildningsstudie, eller en leverstivhetsverdi ≥ 14 kPa under FibroScan®-undersøkelsen ved screening.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: BMN 255 Undersøkende narkotikaarm
Oral administrering av BMN 255 i en dose på 100 mg per dag i 7 dager i behandlingsperiode 1 eller 2
Legemiddel: BMN 255
Oral kapsel
Placebo komparator: Placebo Sammenlignende legemiddelarm
Oral administrering av placebo i en dose på 100 mg per dag i 7 dager i behandlingsperiode 1 eller 2
Legemiddel: Placebo
Oral kapsel

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Det primære sikkerhetsendepunktet er forekomsten av bivirkninger hos voksne deltakere med NAFLD og hyperoksaluri
Tidsramme: Behandlingsperiode 1 og 2 til 15 dagers oppfølging etter periode 2. Hver behandlingsperiode er 7 dager adskilt av en 7-9 dagers utvaskingsperiode.
- Inkludert, men ikke begrenset til, akutt lever- eller nyreskade
Behandlingsperiode 1 og 2 til 15 dagers oppfølging etter periode 2. Hver behandlingsperiode er 7 dager adskilt av en 7-9 dagers utvaskingsperiode.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Å karakterisere den daglige orale dose-plasma-farmakokinetikken til BMN 255 hos voksne deltakere med NAFLD og hyperoksaluri.
Tidsramme: Dag 1, dag 7 i behandlingsperiode 1 og 2, hver behandlingsperiode er 7 dager atskilt av en 7-9 dagers utvaskingsperiode og dag 15
Areal under plasmakonsentrasjon-tid-kurven (AUC)
Dag 1, dag 7 i behandlingsperiode 1 og 2, hver behandlingsperiode er 7 dager atskilt av en 7-9 dagers utvaskingsperiode og dag 15
Å karakterisere den daglige orale dose-plasma-farmakokinetikken til BMN 255 hos voksne deltakere med NAFLD og hyperoksaluri.
Tidsramme: Dag 1, dag 7 i behandlingsperiode 1 og 2, hver behandlingsperiode er 7 dager atskilt av en 7-9 dagers utvaskingsperiode og dag 15
Maksimal observert konsentrasjon (Cmax)
Dag 1, dag 7 i behandlingsperiode 1 og 2, hver behandlingsperiode er 7 dager atskilt av en 7-9 dagers utvaskingsperiode og dag 15

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

26. september 2023

Primær fullføring (Faktiske)

25. mars 2024

Studiet fullført (Faktiske)

25. mars 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. oktober 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. november 2023

Først lagt ut (Faktiske)

18. november 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. juni 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. juni 2024

Sist bekreftet

1. juni 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 255-102

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere