Une étude du BMN 255 chez des participants atteints de stéatose hépatique non alcoolique et d'hyperoxalurie

Critère d'intégration:

1. Antécédents de NAFLD avec une teneur en graisse hépatique ≥ 8,0 %, telle que déterminée par Fibroscan (élastographie transitoire) ou fraction de graisse à densité protonique dérivée de l'imagerie par résonance magnétique (IRM-PDFF) pendant le dépistage.
2. Hyperoxalurie, telle que définie par une excrétion urinaire d'oxalate sur 24 heures ≥ 45 mg/24 heures/1,73 m2 lors de 2 évaluations indépendantes lors du dépistage. La mesure d'oxalate urinaire pré-dose sur 24 heures au jour 1 sera utilisée comme référence mais ne sera pas requise pour l'inclusion dans l'étude.
3. Antécédents de calculs rénaux (au moins 1 calcul avant le dépistage basé sur les antécédents médicaux) ; les participants ayant des antécédents personnels ou familiaux connus de cystinurie ou de calculs rénaux à cystine, de calculs de phosphate de calcium, de calculs de struvite ou de calculs d'urate ne doivent pas être inclus.
4. Utilisation de contraceptifs par les hommes et les femmes tout au long de la période d'étude
5. Les participants doivent être capables de donner un consentement éclairé signé

Critère d'exclusion:

1. Antécédents cliniques (y compris familiaux) ou analyses génétiques compatibles avec une hyperoxalurie primaire (type 1, 2 ou 3).
2. Antécédents ou signes actuels de maladie inflammatoire de l'intestin (y compris, mais sans s'y limiter : la maladie de Crohn, la colite ulcéreuse, la maladie coeliaque/entéropathie sensible au gluten) ou des signes de malabsorption chronique des graisses (stéatorrhée) quelle qu'en soit la cause (par exemple, insuffisance pancréatique).
3. Antécédents importants ou manifestation clinique de tout autre trouble allergique, dermatologique, hépatique, rénal, hématologique, pulmonaire, cardiovasculaire, gastro-intestinal, neurologique, respiratoire, endocrinien ou trouble psychiatrique, tel que déterminé par l'investigateur. Les participants atteints de diabète de type II seront autorisés à s'inscrire mais doivent répondre aux exigences de traitement concomitant énumérées ci-dessous.

4. Utiliser ou avoir l'intention d'utiliser des médicaments/produits sur ordonnance dans les 14 jours précédant l'enregistrement de la période 1, autres que les médicaments oraux autorisés pour traiter l'hypertension contrôlée, la dyslipidémie et/ou pour réduire les triglycérides, et les agents antihyperglycémiants oraux (AHA), y compris , mais sans s'y limiter, la metformine, les sulfonylurées et les inhibiteurs de la dipeptidyl peptidase IV (DPP-IV), si approuvés par l'investigateur. Les participants qui ont besoin d'injections d'insuline, d'agonistes du peptide-1 de type glucagon, de pioglitazone ou de vitamine E ≥ 800 mg ne doivent pas être inclus dans l'étude.

   Remarque : Les participants recevant des thérapies modifiant les lipides et les participants souffrant d'hypertension et/ou de diabète contrôlés doivent avoir suivi un régime thérapeutique stable (médicament, dosage, intervalle de dose) pendant 12 semaines avant le dépistage et aucun changement dans ce régime ne doit être prévu pendant toute la durée de cette étude (c'est-à-dire depuis le dépistage jusqu'à la visite de suivi finale).

5. Diagnostic confirmé de NASH ou preuve de cirrhose hépatique, basé sur une évaluation clinique (par exemple, examen physique), une biopsie hépatique historique ou une autre étude d'imagerie antérieure, ou une valeur de rigidité hépatique ≥ 14 kPa lors de l'examen FibroScan® lors du dépistage.