Badanie BMN 255 u uczestników z niealkoholową stłuszczeniową chorobą wątroby i hiperoksalurią

Kryteria przyjęcia:

1. Historia NAFLD z zawartością tłuszczu w wątrobie ≥ 8,0%, określoną podczas badania przesiewowego za pomocą Fibroscan (elastografia przejściowa) lub frakcji tłuszczu o gęstości protonowej (MRI-PDFF) pochodzącej z obrazowania rezonansu magnetycznego.
2. Hiperoksaluria definiowana na podstawie 24-godzinnego wydalania szczawianów w moczu ≥ 45 mg/24 godziny/1,73 m2 w 2 niezależnych ocenach podczas badań przesiewowych. Pomiar szczawianu w moczu z 24-godzinnego badania przed podaniem dawki w dniu 1. zostanie wykorzystany jako wartość wyjściowa, ale nie będzie wymagany do włączenia do badania
3. Historia kamieni nerkowych (co najmniej 1 kamień przed badaniem przesiewowym na podstawie wywiadu); nie należy uwzględniać uczestników, u których w wywiadzie osobistym lub rodzinnym występowała cystynuria lub cystynowe kamienie nerkowe, kamienie fosforanowo-wapniowe, kamienie struwitowe lub kamienie moczanowe.
4. Stosowanie środków antykoncepcyjnych przez mężczyzn i kobiety przez cały okres badania
5. Uczestnicy muszą być w stanie wyrazić podpisaną świadomą zgodę

Kryteria wyłączenia:

1. Wywiad kliniczny (w tym wywiad rodzinny) lub analizy genetyczne wskazujące na pierwotną hiperoksalurię (typ 1, 2 lub 3).
2. Historia lub aktualne dowody na nieswoiste zapalenie jelit (w tym między innymi: chorobę Leśniowskiego-Crohna, wrzodziejące zapalenie jelita grubego, celiakię / enteropatię związaną z nadwrażliwością na gluten) lub dowody przewlekłego zespołu złego wchłaniania tłuszczów (steatorrhea) z dowolnej przyczyny (np. niewydolność trzustki).
3. Istotna historia lub objawy kliniczne wszelkich innych zaburzeń alergicznych, dermatologicznych, wątrobowych, nerek, hematologicznych, płucnych, sercowo-naczyniowych, żołądkowo-jelitowych, neurologicznych, oddechowych, endokrynologicznych lub psychiatrycznych, zgodnie z ustaleniami badacza. Uczestnicy chorzy na cukrzycę typu II będą mogli się zapisać, ale muszą spełniać wymienione poniżej wymagania dotyczące leczenia towarzyszącego.

4. Używał lub zamierzał używać jakichkolwiek leków/produktów na receptę w ciągu 14 dni przed odprawą w Okresie 1, innych niż dozwolone leki doustne stosowane w leczeniu kontrolowanego nadciśnienia, dyslipidemii i/lub obniżających poziom trójglicerydów oraz doustne leki przeciwhiperglikemiczne (AHA), w tym między innymi metforminę, pochodne sulfonylomocznika i inhibitory peptydazy dipeptydylowej IV (DPP-IV), jeśli zostało to zatwierdzone przez badacza. Do badania nie należy włączać uczestników wymagających zastrzyków insuliny, agonistów glukagonopodobnego peptydu-1, pioglitazonu lub witaminy E w dawce ≥ 800 mg.

   Uwaga: Uczestnicy otrzymujący terapie modyfikujące stężenie lipidów oraz uczestnicy z kontrolowanym nadciśnieniem tętniczym i/lub cukrzycą muszą stosować stały schemat leczenia (leki, moc dawki, odstęp między dawkami) przez 12 tygodni przed badaniem przesiewowym i nie należy spodziewać się żadnych zmian w tym schemacie w okresie przez cały czas trwania tego badania (tj. od badania przesiewowego do ostatniej wizyty kontrolnej).

5. Potwierdzona diagnoza lub NASH lub dowody marskości wątroby na podstawie oceny klinicznej (np. badania fizykalnego), historycznej biopsji wątroby lub innych wcześniejszych badań obrazowych lub wartości sztywności wątroby ≥ 14 kPa podczas badania FibroScan® podczas badań przesiewowych.