Tutkimus BMN 255:stä osallistujilla, joilla on alkoholiton rasvamaksasairaus ja hyperoksaluria
Vaihe 1b, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, sponsori-avoin, lumekontrolloitu, 2-jaksoinen risteytystutkimus BMN 255:n suun kautta antamisen turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa arvioimiseksi osallistujille, joilla on alkoholiton rasvamaksahäiriö NAFLD) ja hyperoksaluria
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on testata BMN 255:n turvallisuutta ja saada tietoa BMN 255:n vaikutuksesta sinuun ja NAFLD:hen liittyvään hyperoksaluriaasi sekä verrata näitä vaikutuksia lumelääkkeeseen.
Tutkimuksen ensisijaisena turvallisuustavoitteena on arvioida BMN 255:n päivittäisten suun kautta otettavien annosten turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuisilla potilailla, joilla on NAFLD ja hyperoksaluria.
Tutkimuksen ensisijainen tehokkuustavoite on arvioida 24 tunnin virtsan oksalaattitasoja (24 tunnin virtsankeräys korjattu BSA:n suhteen) 255 BMN:n päivittäisten oraalisten annosten jälkeen aikuisilla osallistujilla, joilla on NAFLD ja hyperoksaluria.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35249
- University of Alabama - Department of Urology
-
-
California
-
Chula Vista, California, Yhdysvallat, 91911
- ProSciento, Inc.
-
-
Florida
-
Chula Vista, Florida, Yhdysvallat, 91911
- ProSciento, Inc.
-
-
Georgia
-
Lawrenceville, Georgia, Yhdysvallat, 30044
- Georgia Clinical Research, LLC
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45227
- Medpace Clinical Pharmacology Unit
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43213
- Centricity Research
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77054
- Prolato Clinical Research Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aiempi NAFLD, jonka maksan rasvapitoisuus on ≥ 8,0 % määritettynä Fibroscanilla (transientaalinen elastografia) tai magneettikuvauksesta saadulla protonitiheysrasvafraktiolla (MRI-PDFF) seulonnan aikana.
- Hyperoksaluria, joka määritellään 24 tunnin virtsan oksalaattierityksenä ≥ 45 mg/24 tuntia/1,73 m2 kahdessa riippumattomassa arvioinnissa seulonnan aikana. Annosta edeltävää 24 tunnin virtsan oksalaattimittausta päivänä 1 käytetään lähtötilanteena, mutta sitä ei vaadita tutkimukseen sisällyttämiseksi
- Aiemmat munuaiskivet (vähintään 1 kivi ennen seulontaa sairaushistorian perusteella); Osallistujia, joilla on tiedossa oma tai suvussa kystinuria tai kystiinimunuaiskiviä, kalsiumfosfaattikiviä, struviittikiviä tai uraattikiviä, ei pitäisi ottaa mukaan.
- Miehet ja naiset käyttävät ehkäisyä koko tutkimusjakson ajan
- Osallistujien on kyettävä antamaan allekirjoitettu tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Kliininen historia (mukaan lukien sukuhistoria) tai geneettiset analyysit, jotka vastaavat primaarista hyperoksaluriaa (tyyppi 1, 2 tai 3).
- Aiemmat tai nykyiset todisteet tulehduksellisesta suolistosairaudesta (mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta: Crohnin tauti, haavainen paksusuolitulehdus, keliakia / gluteeniherkkä enteropatia) tai todisteet kroonisesta rasvan imeytymishäiriöstä (steatorrhea) mistä tahansa syystä (esim. haiman vajaatoiminnasta).
- Minkä tahansa muun allergisen, dermatologisen, maksan, munuaisten, hematologisen, keuhkojen, kardiovaskulaarisen, maha-suolikanavan, neurologisen, hengityselinten, endokriinisen tai psykiatrisen häiriön merkittävä historia tai kliininen ilmentymä tutkijan määrittämänä. Tyypin II diabetesta sairastavat osallistujat voivat ilmoittautua mukaan, mutta heidän on täytettävä alla luetellut samanaikaisen hoidon vaatimukset.
Käytä tai aiot käyttää reseptilääkkeitä/tuotteita 14 päivän sisällä ennen kauden 1 sisäänkirjautumista, lukuun ottamatta sallittuja suun kautta otettavia lääkkeitä hallitun verenpainetaudin, dyslipidemian ja/tai triglyseridien alentamiseksi ja suun kautta otettavia verensokeria alentavia aineita (AHA), mukaan lukien mutta ei rajoittuen metformiiniin, sulfonyyliureoihin ja dipeptidyylipeptidaasi IV:n (DPP-IV) estäjiin, jos tutkija on sen hyväksynyt. Tutkimukseen ei pitäisi ottaa mukaan osallistujia, jotka tarvitsevat insuliini-injektiota, glukagonin kaltaisia peptidi-1-agonisteja, pioglitatsonia tai E-vitamiinia ≥ 800 mg.
Huomautus: Osallistujien, jotka saavat lipidejä modifioivaa hoitoa, ja osallistujien, joilla on hallinnassa oleva verenpainetauti ja/tai diabetes, on täytynyt olla stabiililla hoito-ohjelmalla (lääkitys, annosvahvuus, annosväli) 12 viikkoa ennen seulontaa, eikä tässä hoito-ohjelmassa ole odotettavissa muutoksia koko tämän tutkimuksen ajan (eli seulonnasta viimeiseen seurantakäyntiin).
- Vahvistettu diagnoosi tai NASH tai näyttö maksakirroosista, joka perustuu kliiniseen arviointiin (esim. fyysinen tutkimus), historialliseen maksabiopsiaan tai muuhun aikaisempaan kuvantamistutkimukseen, tai maksan jäykkyysarvo ≥ 14 kPa FibroScan®-tutkimuksen aikana seulonnassa.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: BMN 255 Tutkimuslääkeosasto
BMN 255:n anto suun kautta annoksena 100 mg päivässä 7 päivän ajan hoitojaksolla 1 tai 2
|
Oraalinen kapseli
|
|
Placebo Comparator: Placebo Vertaileva lääkehaara
Plaseboa suun kautta annoksena 100 mg päivässä 7 päivän ajan hoitojaksolla 1 tai 2
|
Oraalinen kapseli
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ensisijainen turvallisuuden päätetapahtuma on haittatapahtumien ilmaantuvuus aikuisilla potilailla, joilla on NAFLD ja hyperoksaluria
Aikaikkuna: Hoitojaksot 1 ja 2 15 päivän seurantajakson 2 jälkeen. Kukin hoitojakso on 7 päivää, ja niiden välillä on 7-9 päivän pesujakso.
|
- Sisältää, mutta ei rajoittuen, akuutin maksa- tai munuaisvaurion
|
Hoitojaksot 1 ja 2 15 päivän seurantajakson 2 jälkeen. Kukin hoitojakso on 7 päivää, ja niiden välillä on 7-9 päivän pesujakso.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Luonnehditaan BMN 255:n päivittäisen oraalisen annoksen plasman farmakokinetiikka aikuisilla osallistujilla, joilla on NAFLD ja hyperoksaluria.
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 7 hoitojaksoissa 1 ja 2, kukin hoitojakso on 7 päivää, joita erottaa 7-9 päivän pesujakso ja päivä 15
|
Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUC)
|
Päivä 1, päivä 7 hoitojaksoissa 1 ja 2, kukin hoitojakso on 7 päivää, joita erottaa 7-9 päivän pesujakso ja päivä 15
|
|
Luonnehditaan BMN 255:n päivittäisen oraalisen annoksen plasman farmakokinetiikka aikuisilla osallistujilla, joilla on NAFLD ja hyperoksaluria.
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 7 hoitojaksoissa 1 ja 2, kukin hoitojakso on 7 päivää, joita erottaa 7-9 päivän pesujakso ja päivä 15
|
Suurin havaittu pitoisuus (Cmax)
|
Päivä 1, päivä 7 hoitojaksoissa 1 ja 2, kukin hoitojakso on 7 päivää, joita erottaa 7-9 päivän pesujakso ja päivä 15
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Munuaissairaudet
- Urologiset sairaudet
- Patologiset tilat, anatomiset
- Virtsakivitauti
- Virtsakivi
- Calculi
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Urogenitaaliset sairaudet
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Maksasairaudet
- Rasvamaksa
- Alkoholiton rasvamaksasairaus
- Munuaiskivi
- Munuaiskivitauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- 255-102
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .