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뒤시엔 근이영양증의 SGT-003 유전자 치료에 관한 연구(INSPIRE DUCHENNE) (ARTEMIS)

2026년 7월 7일 업데이트: Solid Biosciences Inc.

Duchenne 근이영양증을 앓고 있는 보행 가능한 남성을 대상으로 SGT-003 단일 정맥 투여의 안전성, 내약성 및 효능을 조사하기 위한 1/2상, 다기관, 공개 라벨 연구(INSPIRE DUCHENNE)

이는 Duchenne 근이영양증 환자를 대상으로 SGT-003 단일 IV 주입의 안전성, 내약성 및 효능을 조사하기 위한 다기관, 공개 라벨, 비무작위 연구입니다. 본 연구에는 순차적으로 투여되는 2개의 코호트가 있을 것입니다. 코호트 1에는 4세부터 6세 미만의 참가자가 포함됩니다. 코호트 2는 코호트 1 참가자의 하위 집합을 투여하고 모니터링한 후에만 시작됩니다. 코호트 2에는 6~8세 미만의 참가자가 포함됩니다. 모든 참가자는 SGT-003을 받게 되며 장기 추적 조사를 위해 총 5년 동안 연구에 등록하게 됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

60

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
        • 모병
        • Arkansas Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • 연락하다:
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • 모병
        • University of California, Los Angeles Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Perry Shieh, MD, PhD
        • 연락하다:
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • 모병
        • University of California, Davis
        • 수석 연구원:
          • Craig McDonald, MD
        • 연락하다:
          • Neuromuscular Research Lab
          • 전화번호: 916-734-5057
          • 이메일: NMRL@ucdavis.edu
      • San Diego, California, 미국, 92037
        • 모병
        • University of California
        • 수석 연구원:
          • Chamindra Laverty, MD
        • 연락하다:
    • Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611-2605
        • 모병
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • 연락하다:
        • 연락하다:
          • Nancy Kuntz, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43215
        • 모병
        • Nationwide Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Kevin Flanigan, MD
        • 연락하다:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • 모병
        • Oregon Health and Sciences University
        • 수석 연구원:
          • Erika Finanger, MD
        • 연락하다:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 모병
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 수석 연구원:
          • John Brandsema, MD
        • 연락하다:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, 미국, 23510
        • 모병
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • 수석 연구원:
          • Crystal Proud, MD
        • 연락하다:
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • 모병
        • Seattle Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Alicia Henriquez, MD
  • 영국
      • London, 영국, WC1N 3JH
        • 모병
        • Great Ormond Street Hospital
        • 수석 연구원:
          • Francesco Muntoni, MD
        • 연락하다:
  • 이탈리아
      • Rome, 이탈리아, 00168
        • 모병
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Eugenio Mercuri, MD, PhD
  • 캐나다
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 0A4
        • 모병
        • The Hospital for Sick Children
        • 수석 연구원:
          • Hernan Gonorazky, MD
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 코호트 1: 4세 ~ 6세 미만
  • 코호트 2: 6세 ~ 8세 미만(포함)
  • 보행기는 "보조 장치를 사용하지 않고 걸을 수 있는 것"으로 정의됩니다.
  • AAV 항체에는 음성입니다.
  • 연구에 참여하기 전 ≥12주 동안 매일 최소 0.5mg/kg/일 경구 프레드니손 또는 0.75mg/kg/일 디플라자코트의 안정적인 용량을 투여합니다.
  • 집단 1: <18kg 체중
  • 집단 2: <30kg 체중

제외 기준:

  • Eteplirsen, golodirsen, casimersen 및 viltolarsen과 같은 승인되었거나 연구 중인 디스트로핀 변형 약물을 사용한 현재 또는 이전 치료.
  • 승인되었거나 연구 중인 유전자 전달 약물을 이용한 현재 또는 이전 치료.
  • 스크리닝 전 3개월 이내 또는 마지막 투여 이후 반감기 5개월 이내 중 더 긴 기간 내에 다른 시험용 약물에 노출됨.
  • 유전자 보고서에 기록되고 후원자 유전자 검사에 의해 확인된 바와 같이 DMD 유전자의 엑손 1~11 또는 42~45(포함)의 결실 돌연변이와 관련된 DMD의 임상 진단을 확립했습니다.

다른 포함 또는 제외 기준이 적용됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 1 : SGT-003
4 세에서 7 세 사이의 모든 외래 참가자는 1 일에 SGT-003의 단일 IV 주입을 받게됩니다.
유전적: SGT-003
인간 마이크로디스트로핀 유전자(h-μD5)를 포함하는 아데노 관련 바이러스 혈청형 SLB101
실험적: 코호트 2 : SGT-003
7 세에서 12 세 사이의 모든 외래 참가자는 1 일에 SGT-003의 단일 IV 주입을 받게됩니다.
유전적: SGT-003
인간 마이크로디스트로핀 유전자(h-μD5)를 포함하는 아데노 관련 바이러스 혈청형 SLB101
실험적: 코호트 3 : SGT-003
0 세에서 4 세 사이의 모든 참가자는 1 일에 SGT-003의 단일 IV 주입을 받게됩니다.
유전적: SGT-003
인간 마이크로디스트로핀 유전자(h-μD5)를 포함하는 아데노 관련 바이러스 혈청형 SLB101
실험적: 코호트 4 : SGT-003
12 세에서 18 세 사이의 모든 외래 참가자는 1 일에 SGT-003의 단일 IV 주입을 받게됩니다.
유전적: SGT-003
인간 마이크로디스트로핀 유전자(h-μD5)를 포함하는 아데노 관련 바이러스 혈청형 SLB101
실험적: 코호트 5 : SGT-003
10 세에서 18 세 사이의 모든 비 실패 참가자는 1 일에 SGT-003의 단일 IV 주입을 받게됩니다.
유전적: SGT-003
인간 마이크로디스트로핀 유전자(h-μD5)를 포함하는 아데노 관련 바이러스 혈청형 SLB101

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료로 인한 부작용(AE) 발생률
기간: 360일
360일
기초 대비 미세디스트로핀 단백질 수준 변화
기간: 90일
근육 생검에서의 마이크로디스트로핀 발현 평가
90일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
면역 형광에 의한 미세 디스트로핀 조직 분포의 기준선에서 변화 (IF)
기간: 90 일, 360 일
90 일, 360 일
4 단계 등반 속도에서 기준선에서 변경됩니다
기간: 360 일, 540 일
360 일, 540 일
North Star 외래 평가 (NSAA) 총 점수에서 기준선에서 변경
기간: 360 일, 540 일
각 항목이 0에서 2로 점수를 매긴 17 개 항목 척도를 사용한 근육 기능의 평가 및 더 높은 점수는 더 나은 결과를 의미합니다. NSAA 총 점수는 0에서 34 사이의 17 개 항목의 합으로 정의되며 점수가 높을수록 결과가 더 좋습니다.
360 일, 540 일
6 분의 보행 테스트 (6MWT) 거리에서 기준선에서 변경
기간: 360 일, 540 일
360 일, 540 일
실험실 매개 변수에서 임상 적으로 유의 한 이상을 가진 참가자 수
기간: 360 일 및 540 일까지
360 일 및 540 일까지
활력 징후에서 임상 적으로 유의 한 이상을 가진 참가자 수
기간: 360 일 및 540 일까지
360 일 및 540 일까지
신체 검사에서 임상 적으로 유의 한 이상을 가진 참가자 수
기간: 360 일 및 540 일까지
360 일 및 540 일까지
심전도 (ECG) 또는 심 초음파 (ECHO)에서 임상 적으로 유의 한 이상을 가진 참가자 수
기간: 360 일 및 540 일까지
360 일 및 540 일까지
기준선 대비 마이크로디스트로핀 단백질 수준 변화
기간: 360일
근육 생검에서의 마이크로디스트로핀 발현 평가
360일
기준치 대비 기립 속도 변화
기간: 360일, 540일

수평 자세에서 일어나는 데 걸리는 시간(TTR)(초)은 North Star 보행 평가(NSAA)의 항목 12의 일부로 기록됩니다.

각 항목이 0에서 2점으로 채점되고 더 높은 점수가 더 나은 결과를 의미하는 17항목 척도를 사용한 근기능 평가. NSAA 총점은 0에서 34까지 범위의 모든 17항목의 합계로 정의되며, 더 높은 점수가 더 나은 결과를 의미합니다.
360일, 540일
기준선 대비 걸음 속도 95백분위수(SV95C) 변화
기간: Day 360, Day 540
웨어러블 활동 모니터링 장치로 측정된 최고 이동성 성능 평가
Day 360, Day 540
기준선 대비 10미터 걷기/달리기 속도의 변화
기간: 360일, 540일
10MWR(s)는 NSAA 항목 17의 일부로 측정됩니다. 근기능 평가는 17개 항목 척도를 사용하며 각 항목은 0에서 2까지 점수가 매겨지며, 점수가 높을수록 더 좋은 결과를 의미합니다. NSAA 총점은 모든 17개 항목의 합으로 정의되며, 0에서 34까지 범위를 가지며, 점수가 높을수록 더 좋은 결과를 의미합니다.
360일, 540일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Solid Biosciences Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Solid Bio Clinical Trials, Solid Biosciences

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 5월 6일

기본 완료 (추정된)

2027년 5월 6일

연구 완료 (추정된)

2031년 5월 6일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 11월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 11월 14일

처음 게시됨 (실제)

2023년 11월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 7월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 7월 7일

마지막으로 확인됨

2026년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SGT-003-101
  • 2024-514501-57-00 (씨티스)
  • 1010251 (기타 식별자: UK IRAS ID)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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