Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie genové terapie SGT-003 u Duchennovy svalové dystrofie (INSPIRE DUCHENNE) (ARTEMIS)

6. května 2026 aktualizováno: Solid Biosciences Inc.

Fáze 1/2, multicentrická, otevřená studie ke zkoumání bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti jednorázové intravenózní dávky SGT-003 u ambulantních mužů s Duchennovou svalovou dystrofií (INSPIRE DUCHENNE)

Toto je multicentrická, otevřená, nerandomizovaná studie ke zkoumání bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti jedné IV infuze SGT-003 u účastníků s Duchennovou svalovou dystrofií. V této studii budou 2 kohorty, dávkované postupně. Kohorta 1 bude zahrnovat účastníky ve věku 4 až <6 let včetně. Kohorta 2 bude otevřena pouze po podání dávky a monitorování podskupiny účastníků v kohortě 1. Kohorta 2 bude zahrnovat účastníky ve věku 6 až <8 let včetně. Všichni účastníci obdrží SGT-003 a budou zapsáni do studie na celkem 5 let pro dlouhodobé sledování.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

60

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Itálie
      • Rome, Itálie, 00168
        • Nábor
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli Irccs
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Eugenio Mercuri, MD, PhD
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 0A4
        • Nábor
        • The Hospital for Sick Children
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hernan Gonorazky, MD
        • Kontakt:
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Nábor
        • Great Ormond Street Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Francesco Muntoni, MD
        • Kontakt:
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Nábor
        • Arkansas Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Nábor
        • University of California, Los Angeles Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Perry Shieh, MD, PhD
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Nábor
        • University of California, Davis
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Craig McDonald, MD
        • Kontakt:
          • Neuromuscular Research Lab
          • Telefonní číslo: 916-734-5057
          • E-mail: NMRL@ucdavis.edu
      • San Diego, California, Spojené státy, 92037
        • Nábor
        • University of California
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Chamindra Laverty, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Nábor
        • Rare Disease Research
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Renata Shih, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611-2605
        • Nábor
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Nancy Kuntz, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University in St. Louis
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Craig Zaidman, MD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43215
        • Nábor
        • Nationwide Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kevin Flanigan, MD
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Nábor
        • Oregon Health and Sciences University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Erika Finanger, MD
        • Kontakt:
          • Beata Dyar
          • Telefonní číslo: 503-494-8216
          • E-mail: dyar@ohsu.edu
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • John Brandsema, MD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23510
        • Nábor
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Crystal Proud, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Nábor
        • Seattle Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alicia Henriquez, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Skupina 1: 4 až <6 let včetně
  • Skupina 2: 6 až <8 let včetně
  • Ambulantní, jak je definováno jako „schopnost chodit bez použití pomocného zařízení“.
  • Negativní na AAV protilátky.
  • Na stabilní dávce alespoň 0,5 mg/kg/den orálního denního prednisonu nebo 0,75 mg/kg/den deflazacortu po dobu >12 týdnů před vstupem do studie.
  • Skupina 1: <18 kg tělesné hmotnosti
  • Skupina 2: <30 kg tělesné hmotnosti

Kritéria vyloučení:

  • Současná nebo předchozí léčba schválenými nebo zkoušenými léky modifikujícími dystrofin, jako jsou eteplirsen, golodirsen, casimersen a viltolarsen.
  • Současná nebo předchozí léčba schváleným nebo zkoušeným lékem na přenos genů.
  • Expozice jinému hodnocenému léku během 3 měsíců před screeningem nebo 5 poločasů od posledního podání, podle toho, co je delší.
  • Stanovená klinická diagnóza DMD, která je spojena s jakoukoli deleční mutací v exonech 1 až 11 nebo 42 až 45, včetně, v genu DMD, jak je dokumentováno genetickou zprávou a potvrzeno genetickým testováním sponzora.

Platí další kritéria pro zařazení nebo vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1: SGT-003
Všichni ambulantní účastníci od 4 do 7 let obdrží jedinou IV infuzi SGT-003 v den 1.
Genetický: SGT-003
Adeno-asociovaný virus sérotypu SLB101 obsahující lidský gen pro mikrodystrofin (h-µD5)
Experimentální: Kohorta 2: SGT-003
Všichni ambulantní účastníci od 7 do 12 let obdrží jedinou IV infuzi SGT-003 v den 1.
Genetický: SGT-003
Adeno-asociovaný virus sérotypu SLB101 obsahující lidský gen pro mikrodystrofin (h-µD5)
Experimentální: Kohorta 3: SGT-003
Všichni účastníci od 0 do 4 let obdrží jedinou IV infuzi SGT-003 v den 1.
Genetický: SGT-003
Adeno-asociovaný virus sérotypu SLB101 obsahující lidský gen pro mikrodystrofin (h-µD5)
Experimentální: Kohorta 4: Sgt-003
Všichni ambulantní účastníci od 12 do 18 let obdrží jedinou IV infuzi SGT-003 v den 1.
Genetický: SGT-003
Adeno-asociovaný virus sérotypu SLB101 obsahující lidský gen pro mikrodystrofin (h-µD5)
Experimentální: Kohorta 5: SGT-003
Všichni ne ambulační účastníci od 10 do 18 let obdrží v den 1 infuzi SGT-003 jedinou IV infuzi SGT-003.
Genetický: SGT-003
Adeno-asociovaný virus sérotypu SLB101 obsahující lidský gen pro mikrodystrofin (h-µD5)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (AE)
Časové okno: Den 360
Den 360
Změna od výchozí hodnoty v hladinách proteinu mikrodystrofinu
Časové okno: Den 90
Vyhodnocení exprese mikrodystrofinu ve svalových biopsiích
Den 90

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty distribuce tkání mikrodystrofinu imunofluorescencí (IF)
Časové okno: Den 90, den 360
Den 90, den 360
Změňte se z výchozí hodnoty ve rychlosti stoupání 4 star
Časové okno: Den 360, den 540
Den 360, den 540
Změna z výchozí hodnoty v North Star Ambulation Assessment (NSAA) Celkové skóre
Časové okno: Den 360, den 540
Posouzení svalové funkce pomocí 17-bodové stupnice s každou položkou skóroval od 0 do 2 a vyšší skóre, což znamená lepší výsledek. Celkové skóre NSAA je definováno jako součet všech 17 položek v rozmezí od 0 do 34, přičemž vyšší skóre znamená lepší výsledek.
Den 360, den 540
Změňte se z výchozí hodnoty ve vzdálenosti 6 minut chůze (6MWT)
Časové okno: Den 360, den 540
Den 360, den 540
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami v laboratorních parametrech
Časové okno: Přes den 360 a den 540
Přes den 360 a den 540
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami ve vitálních funkcích
Časové okno: Přes den 360 a den 540
Přes den 360 a den 540
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami při fyzických vyšetření
Časové okno: Přes den 360 a den 540
Přes den 360 a den 540
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami v elektrokardiogramu (EKG) nebo echokardiografii (Echo)
Časové okno: Přes den 360 a den 540
Přes den 360 a den 540
Změna od výchozí hodnoty v hladinách proteinu mikrodystrofinu
Časové okno: Den 360
Vyhodnocení exprese mikrodystrofinu ve svalových biopsiích
Den 360
Změna oproti výchozí hodnotě v rychlosti zvedání
Časové okno: Den 360, Den 540

Čas potřebný k vstání z lehu (TTR) (s) bude zaznamenán jako součást položky 12 North Star Ambulatory Assessment (NSAA).

Hodnocení svalové funkce pomocí 17bodové škály, kde každá položka je hodnocena od 0 do 2 a vyšší skóre znamená lepší výsledek. Celkové skóre NSAA je definováno jako součet všech 17 položek, v rozsahu od 0 do 34, přičemž vyšší skóre znamená lepší výsledek.
Den 360, Den 540
Změna od výchozí hodnoty v 95. percentilu rychlosti kroku (SV95C)
Časové okno: Den 360, Den 540
Hodnocení špičkového ambulantního výkonu zaznamenaného pomocí nositelného monitorovacího zařízení aktivity.
Den 360, Den 540
Změna od výchozí hodnoty v rychlosti chůze/běhu na 10 metrů
Časové okno: Den 360, Den 540
10MWR (s) bude zaznamenána jako součást položky 17 NSAA. Hodnocení svalové funkce pomocí 17bodové škály, kde každá položka je hodnocena od 0 do 2 a vyšší skóre znamená lepší výsledek. Celkové skóre NSAA je definováno jako součet všech 17 položek, v rozmezí od 0 do 34, přičemž vyšší skóre znamená lepší výsledek.
Den 360, Den 540

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Solid Biosciences Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Solid Bio Clinical Trials, Solid Biosciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. května 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

6. května 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

6. května 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

18. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SGT-003-101
  • 2024-514501-57-00 (Ctis)
  • 1010251 (Jiný identifikátor: UK IRAS ID)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na SGT-003

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uganda

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit