SGT-003 基因治疗杜氏肌营养不良症的研究 (INSPIRE DUCHENNE) (ARTEMIS)
2026年7月7日 更新者:Solid Biosciences Inc.
一项 1/2 期、多中心、开放标签研究,旨在调查单次静脉注射 SGT-003 对患有杜氏肌营养不良症的流动男性的安全性、耐受性和有效性 (INSPIRE DUCHENNE)
这是一项多中心、开放标签、非随机研究,旨在调查杜氏肌营养不良症患者单次静脉注射 SGT-003 的安全性、耐受性和有效性。
本研究将分为 2 个队列,按顺序给药。
第 1 组将包括 4 岁至 6 岁以下(含)的参与者。
仅在对队列 1 中的一部分参与者进行给药和监测后,才会开放队列 2。队列 2 将包括 6 岁至 8 岁以下的参与者(含)。
所有参与者都将收到 SGT-003,并将参加为期 5 年的研究以进行长期随访。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
60
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名:Solid Bio Clinical Trials
- 电话号码:617-337-4680
- 邮箱:clinicaltrials@solidbio.com
学习地点
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 0A4
- 招聘中
- The Hospital for Sick Children
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首席研究员:
- Hernan Gonorazky, MD
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接触:
- Ana Stosic
- 电话号码:416-648-6831
- 邮箱:Ana.Stosic@SickKids.ca
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Rome、意大利、00168
- 招聘中
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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接触:
- Lorenzo Stivala
- 电话号码:+39 063-015-6330
- 邮箱:lorenzo.stivala@policlinicogemelli.it
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首席研究员:
- Eugenio Mercuri, MD, PhD
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、美国、72202
- 招聘中
- Arkansas Children's Hospital
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首席研究员:
- Aravindhan Veerapandiyan, MD
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接触:
- Amber Kellogg
- 电话号码:501-364-3389
- 邮箱:aveerapandiyan@uams.edu
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California
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Los Angeles、California、美国、90095
- 招聘中
- University of California, Los Angeles Medical Center
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首席研究员:
- Perry Shieh, MD, PhD
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接触:
- Ummi Qasim
- 电话号码:310-825-3264
- 邮箱:UQasim@mednet.ucla.edu
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Sacramento、California、美国、95817
- 招聘中
- University of California, Davis
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首席研究员:
- Craig McDonald, MD
-
接触:
- Neuromuscular Research Lab
- 电话号码:916-734-5057
- 邮箱:NMRL@ucdavis.edu
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San Diego、California、美国、92037
- 招聘中
- University of California
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首席研究员:
- Chamindra Laverty, MD
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接触:
- Gabriella Penner
- 电话号码:858-382-3061
- 邮箱:gpenner@health.ucsd.edu
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Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30329
- 招聘中
- Rare Disease Research
-
接触:
- 电话号码:678-883-6897
- 邮箱:subjectrecruiting@rarediseaseresearch.com
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首席研究员:
- Renata Shih, MD
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611-2605
- 招聘中
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
接触:
- Alka Maheshwari
- 电话号码:312-227-3813
- 邮箱:amaheshwari@luriechildrens.org
-
接触:
- Nancy Kuntz, MD
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-
Missouri
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St Louis、Missouri、美国、63110
- 招聘中
- Washington University in St. Louis
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首席研究员:
- Craig Zaidman, MD
-
接触:
- Natalie Goedeker
- 电话号码:314-362-4919
- 邮箱:NeuromusclePediatricResearch@wustl.edu
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43215
- 招聘中
- Nationwide Children's Hospital
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首席研究员:
- Kevin Flanigan, MD
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接触:
- Destany McCain
- 电话号码:614-722-6961
- 邮箱:dbs001@nationwidechildrens.org
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- 招聘中
- Oregon Health and Sciences University
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首席研究员:
- Erika Finanger, MD
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接触:
- Beata Dyar
- 电话号码:503-494-8216
- 邮箱:dyar@ohsu.edu
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- 招聘中
- Children's Hospital of Philadelphia
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首席研究员:
- John Brandsema, MD
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接触:
- Brandt Parlanti
- 电话号码:215-850-7769
- 邮箱:parlantib@chop.edu
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Virginia
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Norfolk、Virginia、美国、23510
- 招聘中
- Children's Hospital of The King's Daughters
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首席研究员:
- Crystal Proud, MD
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接触:
- E.Ann Walker
- 电话号码:757-668-6543
- 邮箱:Proud.Research@CHKD.org
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- 招聘中
- Seattle Children's Hospital
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接触:
- Janaki O'Brien
- 电话号码:206-987-1642
- 邮箱:Janaki.OBrien@seattlechildrens.org
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首席研究员:
- Alicia Henriquez, MD
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London、英国、WC1N 3JH
- 招聘中
- Great Ormond Street Hospital
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首席研究员:
- Francesco Muntoni, MD
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接触:
- Lucinda Furtado
- 电话号码:+44 (0)20 7762 6932
- 邮箱:Lucinda.furtado@gosh.nhs.uk
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准:
- 第 1 组:4 岁至 6 岁以下(含)
- 第 2 组:6 岁至 8 岁以下(含)
- 步行定义为“能够在不使用辅助设备的情况下行走”。
- AAV 抗体呈阴性。
- 在进入研究之前,每天口服至少 0.5 mg/kg/天的泼尼松或 0.75 mg/kg/天的地夫可特稳定剂量至少 12 周。
- 第 1 组:体重 <18 公斤
- 第 2 组:体重 <30 公斤
排除标准:
- 当前或既往使用已批准或研究中的肌营养不良蛋白修饰药物(例如 eteplirsen、golodirsen、casimersen 和 viltolarsen)进行治疗。
- 当前或之前使用已批准或研究中的基因转移药物进行治疗。
- 筛选前 3 个月内或自上次给药后 5 个半衰期(以较长者为准)接触过另一种研究药物。
- 已确定的 DMD 临床诊断与 DMD 基因中外显子 1 至 11 或 42 至 45(含)的任何缺失突变相关,如基因报告记录并经申办者基因检测证实。
其他纳入或排除标准适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:非随机化
- 介入模型:并行分配
- 屏蔽:无(打开标签)
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的:队列1:SGT-003
从4岁到7岁的所有门诊参与者将在第1天获得单一的IV输注SGT-003。
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含有人微肌营养不良蛋白基因 (h-μD5) 的腺相关病毒血清型 SLB101
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实验性的:队列2:SGT-003
从7岁到12岁的所有卧床参与者将在第1天获得单一的IV输注SGT-003。
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含有人微肌营养不良蛋白基因 (h-μD5) 的腺相关病毒血清型 SLB101
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实验性的:队列3:SGT-003
从0岁到4岁的所有参与者将在第1天获得单一IV输注SGT-003。
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含有人微肌营养不良蛋白基因 (h-μD5) 的腺相关病毒血清型 SLB101
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实验性的:队列4:SGT-003
从12岁到18岁的所有门诊参与者将在第1天获得SGT-003的单一IV输注。
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含有人微肌营养不良蛋白基因 (h-μD5) 的腺相关病毒血清型 SLB101
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实验性的:队列5:SGT-003
从10岁到18岁开始的所有非注重参与者将在第1天获得单一的IV输注SGT-003。
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含有人微肌营养不良蛋白基因 (h-μD5) 的腺相关病毒血清型 SLB101
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗中出现的不良事件 (AE) 的发生率
大体时间:第360天
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第360天
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基線微肌養蛋白水平變化
大体时间:第90天
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肌肉活检中的微肌营养不良蛋白表达评估
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第90天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过免疫荧光(如果)从微肺炎组织分布的基线变化
大体时间:第90天,第360天
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第90天,第360天
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从4层攀登速度的基线变化
大体时间:第360天,第540天
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第360天,第540天
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在北极星门诊评估(NSAA)总分中的基线变化
大体时间:第360天,第540天
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使用17个项目量表对肌肉功能进行评估,每个项目得分从0到2,而得分更高,这意味着更好的结果。
NSAA总分定义为所有17个项目的总和,范围从0到34,得分更高,意味着更好的结果。
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第360天,第540天
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从基线在6分钟步行测试(6MWT)距离上更改
大体时间:第360天,第540天
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第360天,第540天
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实验室参数的临床明显异常的参与者人数
大体时间:在第360天和第540天
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在第360天和第540天
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生命体征临床明显异常的参与者数量
大体时间:在第360天和第540天
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在第360天和第540天
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身体检查中临床意义异常的参与者人数
大体时间:在第360天和第540天
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在第360天和第540天
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心电图(ECG)或超声心动图(ECHO)的临床明显异常的参与者数量
大体时间:在第360天和第540天
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在第360天和第540天
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基线微肌营养不良蛋白水平的变化
大体时间:第360天
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肌肉活检中微肌营养不良蛋白表达评估
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第360天
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与基线相比的起身速度变化
大体时间:第 360 天,第 540 天
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仰卧起身时间(TTR)(秒)将作为北星行走评估(NSAA)第12项内容进行记录。 采用17项量表评估肌肉功能,每项评分0至2分,分数越高表示结果越好。 NSAA总分定义为所有17项得分之和,范围从0至34分,分数越高表示结果越好。 |
第 360 天,第 540 天
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步态速度第95百分位数(SV95C)相对于基线的变化
大体时间:第360天,第540天
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通过可穿戴活动监测设备捕获的峰值动态性能评估。
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第360天,第540天
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相对于基线的10米行走/跑步速度变化
大体时间:第360天,第540天
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10MWR(秒)将作为NSAA第17项的一部分进行记录。
使用17项量表评估肌肉功能,每项评分为0至2分,分数越高表示结果越好。
NSAA总分定义为所有17项得分的总和,范围从0到34分,分数越高表示结果越好。
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第360天,第540天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任:Solid Bio Clinical Trials、Solid Biosciences
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年5月6日
初级完成 (估计的)
2027年5月6日
研究完成 (估计的)
2031年5月6日
研究注册日期
首次提交
2023年11月14日
首先提交符合 QC 标准的
2023年11月14日
首次发布 (实际的)
2023年11月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月7日
最后验证
2026年7月1日
更多信息
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