Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus SGT-003-geeniterapiasta Duchennen lihasdystrofiassa (INSPIRE DUCHENNE) (ARTEMIS)

tiistai 7. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Solid Biosciences Inc.

Vaihe 1/2, monikeskustutkimus, jossa tutkitaan SGT-003:n yksittäisen suonensisäisen annoksen turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa ambulanttimiehillä, joilla on Duchennen lihasdystrofia (INSPIRE DUCHENNE)

Tämä on monikeskus, avoin, ei-satunnaistettu tutkimus, jossa tutkitaan SGT-003:n yhden IV-infuusion turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa osallistujille, joilla on Duchennen lihasdystrofia. Tässä tutkimuksessa on 2 kohorttia, jotka annostellaan peräkkäin. Kohortti 1 sisältää osallistujia 4-<6-vuotiaat mukaan lukien. Kohortti 2 avataan vasta sen jälkeen, kun osaryhmää kohortissa 1 on annosteltu ja tarkkailtu. Kohortti 2 sisältää 6–<8-vuotiaita osallistujia. Kaikki osallistujat saavat SGT-003:n, ja heidät otetaan mukaan tutkimukseen yhteensä 5 vuodeksi pitkäaikaista seurantaa varten.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

60

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Rome, Italia, 00168
        • Rekrytointi
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Eugenio Mercuri, MD, PhD
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 0A4
        • Rekrytointi
        • The Hospital for Sick Children
        • Päätutkija:
          • Hernan Gonorazky, MD
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Rekrytointi
        • Great Ormond Street Hospital
        • Päätutkija:
          • Francesco Muntoni, MD
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Rekrytointi
        • Arkansas Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Rekrytointi
        • University of California, Los Angeles Medical Center
        • Päätutkija:
          • Perry Shieh, MD, PhD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • Rekrytointi
        • University of California, Davis
        • Päätutkija:
          • Craig McDonald, MD
        • Ottaa yhteyttä:
          • Neuromuscular Research Lab
          • Puhelinnumero: 916-734-5057
          • Sähköposti: NMRL@ucdavis.edu
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92037
        • Rekrytointi
        • University of California
        • Päätutkija:
          • Chamindra Laverty, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611-2605
        • Rekrytointi
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
          • Nancy Kuntz, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • Washington University in St. Louis
        • Päätutkija:
          • Craig Zaidman, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43215
        • Rekrytointi
        • Nationwide Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Kevin Flanigan, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Rekrytointi
        • Oregon Health and Sciences University
        • Päätutkija:
          • Erika Finanger, MD
        • Ottaa yhteyttä:
          • Beata Dyar
          • Puhelinnumero: 503-494-8216
          • Sähköposti: dyar@ohsu.edu
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Päätutkija:
          • John Brandsema, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23510
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Päätutkija:
          • Crystal Proud, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Rekrytointi
        • Seattle Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Alicia Henriquez, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kohortti 1: 4–<6-vuotiaat, mukaan lukien
  • Kohortti 2: 6–<8-vuotiaat, mukaan lukien
  • Ambulatorinen, joka määritellään "kykeväksi kävellä ilman apuvälineen käyttöä".
  • Negatiivinen AAV-vasta-aineille.
  • Vakaalla annoksella, joka on vähintään 0,5 mg/kg/vrk suun kautta otettavaa päivittäistä prednisonia tai 0,75 mg/kg/vrk deflazacortia ≥ 12 viikon ajan ennen tutkimukseen osallistumista.
  • Kohortti 1: <18 kg ruumiinpaino
  • Kohortti 2: <30 kg ruumiinpaino

Poissulkemiskriteerit:

  • Nykyinen tai aiempi hoito hyväksytyillä tai tutkituilla dystrofiinia modifioivilla lääkkeillä, kuten eteplirsen, golodirsen, casimersen ja viltolarsen.
  • Nykyinen tai aiempi hoito hyväksytyllä tai tutkittavalla geeninsiirtolääkkeellä.
  • Altistuminen toiselle tutkimuslääkkeelle 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai 5 puoliintumisaikaa edellisestä annosta sen mukaan, kumpi on pidempi.
  • Vakiintunut kliininen DMD-diagnoosi, joka liittyy mihin tahansa deleetiomutaatioon eksoneissa 1-11 tai 42-45, mukaan lukien, DMD-geenissä, kuten on dokumentoitu geneettisellä raportilla ja vahvistettu sponsorin geneettisellä testauksella.

Muut sisällyttämis- tai poissulkemiskriteerit ovat voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1: SGT-003
Kaikki 4–7-vuotiaat ambulatoriset osallistujat saavat yhden SGT-003: n infuusion 1 päivänä 1.
Geneettinen: SGT-003
Adeno-assosioituneen viruksen serotyyppi SLB101, joka sisältää ihmisen mikrodystrofiinigeenin (h-µD5)
Kokeellinen: Kohortti 2: SGT-003
Kaikki ambulatoriset osallistujat 7–12-vuotiaista saavat yhden IV-infuusion SGT-003: sta päivänä 1.
Geneettinen: SGT-003
Adeno-assosioituneen viruksen serotyyppi SLB101, joka sisältää ihmisen mikrodystrofiinigeenin (h-µD5)
Kokeellinen: Kohortti 3: SGT-003
Kaikki osallistujat 0–4-vuotiaista saavat yhden IV-infuusion SGT-003: sta päivänä 1.
Geneettinen: SGT-003
Adeno-assosioituneen viruksen serotyyppi SLB101, joka sisältää ihmisen mikrodystrofiinigeenin (h-µD5)
Kokeellinen: Kohortti 4: SGT-003
Kaikki ambulatoriset osallistujat 12–18-vuotiaista saavat yhden IV-infuusion SGT-003: sta 1. päivänä.
Geneettinen: SGT-003
Adeno-assosioituneen viruksen serotyyppi SLB101, joka sisältää ihmisen mikrodystrofiinigeenin (h-µD5)
Kokeellinen: Kohortti 5: SGT-003
Kaikki ei-ambulatoriset osallistujat 10–18-vuotiaista saavat yhden IV-infuusion SGT-003: sta päivänä 1.
Geneettinen: SGT-003
Adeno-assosioituneen viruksen serotyyppi SLB101, joka sisältää ihmisen mikrodystrofiinigeenin (h-µD5)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Päivä 360
Päivä 360
Perustasosta tapahtunut muutos mikrodyystrofiiniproteiinipitoisuuksissa
Aikaikkuna: Päivä 90
Mikrodystrofiinin ilmentymisen arviointi lihasnäytteissä
Päivä 90

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos mikrodystrofiinikudoksen jakautumisen lähtötasosta immunofluoresenssilla (IF)
Aikaikkuna: Päivä 90, päivä 360
Päivä 90, päivä 360
Vaihda lähtötasosta 4-portaaseen kiipeilynopeudella
Aikaikkuna: Päivä 360, päivä 540
Päivä 360, päivä 540
Muutos lähtötasosta North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Aikaikkuna: Päivä 360, päivä 540
Lihastoiminnan arviointi käyttämällä 17-osaa asteikolla jokaisen kohteen pisteet 0-2 ja korkeampi pisteet tarkoittaen parempaa lopputulosta. NSAA: n kokonaispistemäärä määritellään kaikkien 17 kohteen summana, joka vaihtelee välillä 0 - 34, ja korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa lopputulosta.
Päivä 360, päivä 540
Vaihda lähtötilanteesta 6 minuutin kävelymatkan etäisyydellä (6MWT)
Aikaikkuna: Päivä 360, päivä 540
Päivä 360, päivä 540
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia laboratorioparametreissa
Aikaikkuna: Päivän 360 ja päivän 540 kautta
Päivän 360 ja päivän 540 kautta
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia elintärkeissä merkkeissä
Aikaikkuna: Päivän 360 ja päivän 540 kautta
Päivän 360 ja päivän 540 kautta
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia fyysisissä tutkimuksissa
Aikaikkuna: Päivän 360 ja päivän 540 kautta
Päivän 360 ja päivän 540 kautta
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia elektrokardiogrammissa (EKG) tai ehokardiografia (ECHO)
Aikaikkuna: Päivän 360 ja päivän 540 kautta
Päivän 360 ja päivän 540 kautta
Muutos perustasosta mikrodyystrofiiniproteiinipitoisuuksissa
Aikaikkuna: Päivä 360
Mikrodystrofiini-ilmentymän arviointi lihasnäytteissä
Päivä 360
Muutos lähtöarvosta nousunopeudessa
Aikaikkuna: Päivä 360, Päivä 540

Selkäasennosta nousemiseen kuluva aika (TTR) (s) tallennetaan osana North Star -klinisen arvioinnin (NSAA) kohtaa 12.

Lihastoiminnan arviointi 17-kohdallisella asteikolla, jossa jokainen kohde arvostellaan 0–2 pisteen välillä ja korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa tulosta. NSAA:n kokonaispistemäärä määritellään kaikkien 17 kohdan summana, joka vaihtelee välillä 0–34, ja korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa tulosta.
Päivä 360, Päivä 540
Muutos lähtötasosta askelnopeuden 95. prosenttipisteessä (SV95C)
Aikaikkuna: Päivä 360, Päivä 540
Kannettavalla aktiivisuusmonitorointilaitteella tallennetun huippuliikkuvuuden suorituskyvyn arviointi.
Päivä 360, Päivä 540
Muutos lähtöarvosta 10 metrin kävelyn/juoksun nopeudessa
Aikaikkuna: Päivä 360, Päivä 540
10MWR (s) tallennetaan osana NSAA:n kohtaa 17. Lihastoiminnan arviointi käyttäen 17-kohtaista asteikkoa, jossa kukin kohta pisteytetään 0-2 ja korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa tulosta. NSAA:n kokonaispistemäärä määritellään kaikkien 17 kohdan summana, vaihdellen 0-34, ja korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa tulosta.
Päivä 360, Päivä 540

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Solid Biosciences Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Solid Bio Clinical Trials, Solid Biosciences

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 6. toukokuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 6. toukokuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 6. toukokuuta 2031

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 14. marraskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 14. marraskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Lauantai 18. marraskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 8. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SGT-003-101
  • 2024-514501-57-00 (Ctis)
  • 1010251 (Muu tunniste: UK IRAS ID)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa