Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus SGT-003-geeniterapiasta Duchennen lihasdystrofiassa (INSPIRE DUCHENNE)

keskiviikko 27. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Solid Biosciences Inc.

Vaihe 1/2, monikeskustutkimus, jossa tutkitaan SGT-003:n yksittäisen suonensisäisen annoksen turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa ambulanttimiehillä, joilla on Duchennen lihasdystrofia (INSPIRE DUCHENNE)

Tämä on monikeskus, avoin, ei-satunnaistettu tutkimus, jossa tutkitaan SGT-003:n yhden IV-infuusion turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa osallistujille, joilla on Duchennen lihasdystrofia. Tässä tutkimuksessa on 2 kohorttia, jotka annostellaan peräkkäin. Kohortti 1 sisältää osallistujia 4-<6-vuotiaat mukaan lukien. Kohortti 2 avataan vasta sen jälkeen, kun osaryhmää kohortissa 1 on annosteltu ja tarkkailtu. Kohortti 2 sisältää 6–<8-vuotiaita osallistujia. Kaikki osallistujat saavat SGT-003:n, ja heidät otetaan mukaan tutkimukseen yhteensä 5 vuodeksi pitkäaikaista seurantaa varten.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

6

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Rekrytointi
        • University Of California, Los Angeles Medical Center
        • Päätutkija:
          • Perry Shieh, MD, PhD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43215

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kohortti 1: 4–<6-vuotiaat, mukaan lukien
  • Kohortti 2: 6–<8-vuotiaat, mukaan lukien
  • Ambulatorinen, joka määritellään "kykeväksi kävellä ilman apuvälineen käyttöä".
  • Negatiivinen AAV-vasta-aineille.
  • Vakaalla annoksella, joka on vähintään 0,5 mg/kg/vrk suun kautta otettavaa päivittäistä prednisonia tai 0,75 mg/kg/vrk deflazacortia ≥ 12 viikon ajan ennen tutkimukseen osallistumista.
  • Kohortti 1: <18 kg ruumiinpaino
  • Kohortti 2: <30 kg ruumiinpaino

Poissulkemiskriteerit:

  • Nykyinen tai aiempi hoito hyväksytyillä tai tutkituilla dystrofiinia modifioivilla lääkkeillä, kuten eteplirsen, golodirsen, casimersen ja viltolarsen.
  • Nykyinen tai aiempi hoito hyväksytyllä tai tutkittavalla geeninsiirtolääkkeellä.
  • Altistuminen toiselle tutkimuslääkkeelle 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai 5 puoliintumisaikaa edellisestä annosta sen mukaan, kumpi on pidempi.
  • Vakiintunut kliininen DMD-diagnoosi, joka liittyy mihin tahansa deleetiomutaatioon eksoneissa 1-11 tai 42-45, mukaan lukien, DMD-geenissä, kuten on dokumentoitu geneettisellä raportilla ja vahvistettu sponsorin geneettisellä testauksella.

Muut sisällyttämis- tai poissulkemiskriteerit ovat voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1: SGT-003
Kaikki osallistujat saavat yhden IV SGT-003-infuusion päivänä 1.
Geneettinen: SGT-003
Adeno-assosioituneen viruksen serotyyppi SLB101, joka sisältää ihmisen mikrodystrofiinigeenin (h-µD5)
Kokeellinen: Kohortti 2: SGT-003
Kaikki osallistujat saavat yhden IV SGT-003-infuusion päivänä 1.
Geneettinen: SGT-003
Adeno-assosioituneen viruksen serotyyppi SLB101, joka sisältää ihmisen mikrodystrofiinigeenin (h-µD5)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Päivä 360
Päivä 360

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta mikrodystrofiiniproteiinitasoissa
Aikaikkuna: Päivä 90, päivä 360
Mikrodystrofiinin ilmentymisen arviointi lihasbiopsioissa
Päivä 90, päivä 360
Muutos lähtötasosta North Star Ambulatory Assessment (NSAA) -kokonaispisteissä
Aikaikkuna: Päivä 360
Lihasten toiminnan arviointi 17 pisteen asteikolla
Päivä 360
Muutos perusviivasta askelnopeudessa 95. senttiili (SV95C)
Aikaikkuna: Päivä 360
Arvio ambulatorisesta huippusuorituskyvystä puettavan aktiivisuuden seurantalaitteen avulla
Päivä 360

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Solid Biosciences Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Solid Bio Clinical Trials, Solid Biosciences

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Perjantai 5. huhtikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 15. tammikuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 15. tammikuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 14. marraskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 14. marraskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Lauantai 18. marraskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 29. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 27. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SGT-003-101

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Kliiniset tutkimukset SGT-003

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Finland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa