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Uno studio sulla terapia genica SGT-003 nella distrofia muscolare di Duchenne (INSPIRE DUCHENNE) (ARTEMIS)

6 maggio 2026 aggiornato da: Solid Biosciences Inc.

Uno studio di fase 1/2, multicentrico, in aperto per indagare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di una singola dose endovenosa di SGT-003 in uomini ambulanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (INSPIRE DUCHENNE)

Questo è uno studio multicentrico, in aperto, non randomizzato per studiare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di una singola infusione endovenosa di SGT-003 nei partecipanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne. Ci saranno 2 coorti in questo studio, dosate in sequenza. La coorte 1 includerà partecipanti dai 4 ai <6 anni compresi. La coorte 2 verrà aperta solo dopo aver somministrato e monitorato un sottogruppo di partecipanti alla coorte 1. La coorte 2 includerà partecipanti di età compresa tra 6 e <8 anni compresi. Tutti i partecipanti riceveranno SGT-003 e saranno arruolati nello studio per 5 anni totali per il follow-up a lungo termine.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

60

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 0A4
        • Reclutamento
        • The Hospital for Sick Children
        • Investigatore principale:
          • Hernan Gonorazky, MD
        • Contatto:
  • Italia
      • Rome, Italia, 00168
        • Reclutamento
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Eugenio Mercuri, MD, PhD
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Reclutamento
        • Great Ormond Street Hospital
        • Investigatore principale:
          • Francesco Muntoni, MD
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Reclutamento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Contatto:
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Reclutamento
        • University of California, Los Angeles Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Perry Shieh, MD, PhD
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Reclutamento
        • University of California, Davis
        • Investigatore principale:
          • Craig McDonald, MD
        • Contatto:
          • Neuromuscular Research Lab
          • Numero di telefono: 916-734-5057
          • Email: NMRL@ucdavis.edu
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92037
        • Reclutamento
        • University of California
        • Investigatore principale:
          • Chamindra Laverty, MD
        • Contatto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Reclutamento
        • Rare Disease Research
        • Investigatore principale:
          • Renata Shih, MD
        • Contatto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611-2605
        • Reclutamento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Nancy Kuntz, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Washington University in St. Louis
        • Investigatore principale:
          • Craig Zaidman, MD
        • Contatto:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43215
        • Reclutamento
        • Nationwide Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Kevin Flanigan, MD
        • Contatto:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health and Sciences University
        • Investigatore principale:
          • Erika Finanger, MD
        • Contatto:
          • Beata Dyar
          • Numero di telefono: 503-494-8216
          • Email: dyar@ohsu.edu
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigatore principale:
          • John Brandsema, MD
        • Contatto:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23510
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Investigatore principale:
          • Crystal Proud, MD
        • Contatto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Reclutamento
        • Seattle Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alicia Henriquez, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Coorte 1: da 4 a <6 anni compresi
  • Coorte 2: da 6 a <8 anni compresi
  • Ambulatoriale definito come "essere in grado di camminare senza l'uso di un ausilio".
  • Negativo agli anticorpi AAV.
  • Con una dose stabile di almeno 0,5 mg/kg/giorno di prednisone orale giornaliero o 0,75 mg/kg/giorno di deflazacort per ≥12 settimane prima dell'ingresso nello studio.
  • Coorte 1: <18 kg di peso corporeo
  • Coorte 2: <30 kg di peso corporeo

Criteri di esclusione:

  • Trattamento attuale o precedente con farmaci approvati o sperimentali che modificano la distrofina come eteplirsen, golodirsen, casimersen e viltolarsen.
  • Trattamento attuale o precedente con un farmaco per il trasferimento genico approvato o sperimentale.
  • Esposizione a un altro farmaco sperimentale entro 3 mesi prima dello screening o 5 emivite dall'ultima somministrazione, a seconda di quale sia il periodo più lungo.
  • Diagnosi clinica accertata di DMD associata a qualsiasi mutazione di delezione negli esoni da 1 a 11 o da 42 a 45 inclusi, nel gene DMD, come documentato da un rapporto genetico e confermato dai test genetici dello Sponsor.

Si applicano altri criteri di inclusione o esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1: SGT-003
Tutti i partecipanti ambulatoriali dai 4 anni a <7 anni riceveranno una singola infusione IV di SGT-003 il giorno 1.
Genetico: SGT-003
Virus adeno-associato sierotipo SLB101 contenente il gene della microdistrofina umana (h-μD5)
Sperimentale: Coorte 2: SGT-003
Tutti i partecipanti ambulatoriali dai 7 ai 12 anni riceveranno una singola infusione IV di SGT-003 il giorno 1.
Genetico: SGT-003
Virus adeno-associato sierotipo SLB101 contenente il gene della microdistrofina umana (h-μD5)
Sperimentale: Coorte 3: SGT-003
Tutti i partecipanti da 0 a <4 anni riceveranno una singola infusione IV di SGT-003 il giorno 1.
Genetico: SGT-003
Virus adeno-associato sierotipo SLB101 contenente il gene della microdistrofina umana (h-μD5)
Sperimentale: Coorte 4: SGT-003
Tutti i partecipanti ambulatoriali dai 12 ai 18 anni riceveranno una singola infusione IV di SGT-003 il giorno 1.
Genetico: SGT-003
Virus adeno-associato sierotipo SLB101 contenente il gene della microdistrofina umana (h-μD5)
Sperimentale: Coorte 5: SGT-003
Tutti i partecipanti non ambulatoriali da 10 anni a <18 anni riceveranno una singola infusione IV di SGT-003 il giorno 1.
Genetico: SGT-003
Virus adeno-associato sierotipo SLB101 contenente il gene della microdistrofina umana (h-μD5)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza degli eventi avversi (EA) emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Giorno 360
Giorno 360
Variazione rispetto al basale nei livelli proteici di Microdistrofina
Lasso di tempo: Giorno 90
Valutazione dell'espressione della microdistrofina nelle biopsie muscolari
Giorno 90

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dalla linea di base della distribuzione del tessuto di microdinstrofina mediante immunofluorescenza (IF)
Lasso di tempo: Giorno 90, giorno 360
Giorno 90, giorno 360
Cambia dalla linea di base in velocità di salita a 4 scale
Lasso di tempo: Giorno 360, giorno 540
Giorno 360, giorno 540
Modifica dal punteggio totale di base della valutazione ambulatoriale della stella nord (NSAA)
Lasso di tempo: Giorno 360, giorno 540
Valutazione della funzione muscolare utilizzando una scala di 17 elementi con ciascun elemento valutato da 0 a 2 e un punteggio più alto che significa un risultato migliore. Il punteggio totale NSAA è definito come la somma di tutti i 17 articoli, che vanno da 0 a 34, con un punteggio più alto che significa un risultato migliore.
Giorno 360, giorno 540
Modifica dalla linea di base in una distanza di 6 minuti di test di camminata (6MWT)
Lasso di tempo: Giorno 360, giorno 540
Giorno 360, giorno 540
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative nei parametri di laboratorio
Lasso di tempo: Durante il giorno 360 e il giorno 540
Durante il giorno 360 e il giorno 540
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative nei segni vitali
Lasso di tempo: Durante il giorno 360 e il giorno 540
Durante il giorno 360 e il giorno 540
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative negli esami fisici
Lasso di tempo: Durante il giorno 360 e il giorno 540
Durante il giorno 360 e il giorno 540
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative nell'elettrocardiogramma (ECG) o nell'ecocardiografia (ECHO)
Lasso di tempo: Durante il giorno 360 e il giorno 540
Durante il giorno 360 e il giorno 540
Variazione rispetto al basale nei livelli proteici della microdistrofina
Lasso di tempo: Giorno 360
Valutazione dell'espressione della microdistrofina nelle biopsie muscolari
Giorno 360
Variazione rispetto al Basale nella Velocità di Tempo per l'Alzata
Lasso di tempo: Giorno 360, Giorno 540

Il Tempo per alzarsi dalla posizione supina (TTR) (s) sarà registrato come parte dell'item 12 della Valutazione Ambulatoria North Star (NSAA).

Valutazione della funzione muscolare utilizzando una scala a 17 item, con ogni item valutato da 0 a 2 e un punteggio più alto che indica un esito migliore. Il punteggio totale NSAA è definito come la somma di tutti i 17 item, compreso tra 0 e 34, con un punteggio più alto che indica un esito migliore.
Giorno 360, Giorno 540
Variazione rispetto al basale della velocità di passo al 95° percentile (SV95C)
Lasso di tempo: Giorno 360, Giorno 540
Valutazione della massima prestazione ambulatoriale rilevata dal dispositivo di monitoraggio dell'attività indossabile.
Giorno 360, Giorno 540
Variazione rispetto al basale della velocità nella camminata/corsa di 10 metri
Lasso di tempo: Giorno 360, Giorno 540
Il 10MWR (s) verrà registrato come parte dell'elemento 17 del NSAA. Valutazione della funzione muscolare utilizzando una scala di 17 elementi con ogni elemento valutato da 0 a 2 e un punteggio più alto che indica un esito migliore. Il punteggio totale del NSAA è definito come la somma di tutti i 17 elementi, compresa tra 0 e 34, con un punteggio più alto che indica un esito migliore.
Giorno 360, Giorno 540

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Solid Biosciences Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Solid Bio Clinical Trials, Solid Biosciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 maggio 2024

Completamento primario (Stimato)

6 maggio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

6 maggio 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 novembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 novembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

18 novembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SGT-003-101
  • 2024-514501-57-00 (Ctis)
  • 1010251 (Altro identificatore: UK IRAS ID)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Duchenne

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