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Un estudio de la terapia génica SGT-003 en la distrofia muscular de Duchenne (INSPIRE DUCHENNE) (ARTEMIS)

7 de julio de 2026 actualizado por: Solid Biosciences Inc.

Un estudio de fase 1/2, multicéntrico y abierto para investigar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de una dosis intravenosa única de SGT-003 en hombres ambulantes con distrofia muscular de Duchenne (INSPIRE DUCHENNE)

Este es un estudio multicéntrico, abierto y no aleatorizado para investigar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de una única infusión intravenosa de SGT-003 en participantes con distrofia muscular de Duchenne. Habrá 2 cohortes en este estudio, dosificadas de forma secuencial. La cohorte 1 incluirá participantes de 4 a <6 años de edad, inclusive. La cohorte 2 solo se abrirá después de dosificar y monitorear a un subconjunto de participantes en la cohorte 1. La cohorte 2 incluirá participantes de 6 a <8 años de edad, inclusive. Todos los participantes recibirán SGT-003 y estarán inscritos en el estudio durante un total de 5 años para un seguimiento a largo plazo.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

60

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 0A4
        • Reclutamiento
        • The Hospital for Sick Children
        • Investigador principal:
          • Hernan Gonorazky, MD
        • Contacto:
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Reclutamiento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Contacto:
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Reclutamiento
        • University of California, Los Angeles Medical Center
        • Investigador principal:
          • Perry Shieh, MD, PhD
        • Contacto:
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Reclutamiento
        • University of California, Davis
        • Investigador principal:
          • Craig McDonald, MD
        • Contacto:
          • Neuromuscular Research Lab
          • Número de teléfono: 916-734-5057
          • Correo electrónico: NMRL@ucdavis.edu
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92037
        • Reclutamiento
        • University of California
        • Investigador principal:
          • Chamindra Laverty, MD
        • Contacto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611-2605
        • Reclutamiento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Nancy Kuntz, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Reclutamiento
        • Washington University in St. Louis
        • Investigador principal:
          • Craig Zaidman, MD
        • Contacto:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43215
        • Reclutamiento
        • Nationwide Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Kevin Flanigan, MD
        • Contacto:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Reclutamiento
        • Oregon Health and Sciences University
        • Investigador principal:
          • Erika Finanger, MD
        • Contacto:
          • Beata Dyar
          • Número de teléfono: 503-494-8216
          • Correo electrónico: dyar@ohsu.edu
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigador principal:
          • John Brandsema, MD
        • Contacto:
          • Brandt Parlanti
          • Número de teléfono: 215-850-7769
          • Correo electrónico: parlantib@chop.edu
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Investigador principal:
          • Crystal Proud, MD
        • Contacto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Reclutamiento
        • Seattle Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Alicia Henriquez, MD
  • Italia
      • Rome, Italia, 00168
        • Reclutamiento
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Eugenio Mercuri, MD, PhD
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Reclutamiento
        • Great Ormond Street Hospital
        • Investigador principal:
          • Francesco Muntoni, MD
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Cohorte 1: 4 a <6 años de edad, inclusive
  • Cohorte 2: 6 a <8 años de edad, inclusive
  • Ambulatorio definido como "poder caminar sin el uso de un dispositivo de asistencia".
  • Negativo para anticuerpos AAV.
  • Con una dosis estable de al menos 0,5 mg/kg/día de prednisona oral diaria o 0,75 mg/kg/día deflazacort durante ≥12 semanas antes de ingresar al estudio.
  • Cohorte 1: <18 kg de peso corporal
  • Cohorte 2: <30 kg de peso corporal

Criterio de exclusión:

  • Tratamiento actual o previo con fármacos modificadores de la distrofina aprobados o en investigación, como eteplirsen, golodirsen, casimersen y viltolarsen.
  • Tratamiento actual o previo con un medicamento de transferencia genética aprobado o en investigación.
  • Exposición a otro fármaco en investigación dentro de los 3 meses anteriores a la selección o 5 vidas medias desde la última administración, lo que sea más largo.
  • Diagnóstico clínico establecido de DMD que está asociado con cualquier mutación por deleción en los exones 1 a 11 o 42 a 45, inclusive, en el gen DMD según lo documentado por un informe genético y confirmado por las pruebas genéticas del patrocinador.

Se aplican otros criterios de inclusión o exclusión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1: Sgt-003
Todos los participantes ambulatorios de 4 a <7 años recibirán una infusión IV única de SGT-003 el día 1.
Genético: SGT-003
Virus adenoasociado serotipo SLB101 que contiene el gen de la microdistrofina humana (h-μD5)
Experimental: Cohorte 2: Sgt-003
Todos los participantes ambulatorios de los 7 y 12 años recibirán una infusión IV única de SGT-003 el día 1.
Genético: SGT-003
Virus adenoasociado serotipo SLB101 que contiene el gen de la microdistrofina humana (h-μD5)
Experimental: Cohorte 3: Sgt-003
Todos los participantes de 0 a <4 años recibirán una sola infusión IV de SGT-003 el día 1.
Genético: SGT-003
Virus adenoasociado serotipo SLB101 que contiene el gen de la microdistrofina humana (h-μD5)
Experimental: Cohorte 4: Sgt-003
Todos los participantes ambulatorios desde los 12 y los 18 años recibirán una infusión IV única de SGT-003 el día 1.
Genético: SGT-003
Virus adenoasociado serotipo SLB101 que contiene el gen de la microdistrofina humana (h-μD5)
Experimental: Cohorte 5: Sgt-003
Todos los participantes no ambulatorios de 10 a <18 años recibirán una infusión IV única de SGT-003 el día 1.
Genético: SGT-003
Virus adenoasociado serotipo SLB101 que contiene el gen de la microdistrofina humana (h-μD5)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos (EA) emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Día 360
Día 360
Cambio desde el valor basal en los niveles de proteína microdistrofina
Periodo de tiempo: Día 90
Evaluación de la expresión de microdistrofina en biopsias musculares
Día 90

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde la línea de base de la distribución del tejido de microdistrofina por inmunofluorescencia (IF)
Periodo de tiempo: Día 90, día 360
Día 90, día 360
Cambio desde la línea de base en la velocidad de la subida de 4 calas
Periodo de tiempo: Día 360, día 540
Día 360, día 540
Cambio desde la línea de base en North Star Evaluación ambulatoria (NSAA) Puntuación total
Periodo de tiempo: Día 360, día 540
Evaluación de la función muscular utilizando una escala de 17 ítems con cada elemento obtenido de 0 a 2 y una puntuación más alta, lo que significa un mejor resultado. La puntuación total de la NSAA se define como la suma de los 17 ítems, que van de 0 a 34, con una puntuación más alta que significa un mejor resultado.
Día 360, día 540
Cambiar desde el inicio en la distancia de la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT)
Periodo de tiempo: Día 360, día 540
Día 360, día 540
Número de participantes con anormalidades clínicamente significativas en los parámetros de laboratorio
Periodo de tiempo: Hasta el día 360 y el día 540
Hasta el día 360 y el día 540
Número de participantes con anormalidades clínicamente significativas en signos vitales
Periodo de tiempo: Hasta el día 360 y el día 540
Hasta el día 360 y el día 540
Número de participantes con anormalidades clínicamente significativas en los exámenes físicos
Periodo de tiempo: Hasta el día 360 y el día 540
Hasta el día 360 y el día 540
Número de participantes con anormalidades clínicamente significativas en electrocardiograma (ECG) o ecocardiografía (ECHO)
Periodo de tiempo: Hasta el día 360 y el día 540
Hasta el día 360 y el día 540
Cambio desde el nivel basal en los niveles de proteína microdistrofina
Periodo de tiempo: Día 360
Evaluación de la expresión de microdistrofina en biopsias musculares
Día 360
Cambio desde el Valor Basal en la Velocidad al Levantarse
Periodo de tiempo: Día 360, Día 540

El tiempo para levantarse desde la posición supina (TTR) (s) se registrará como parte del ítem 12 de la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA).

Evaluación de la función muscular mediante una escala de 17 ítems, donde cada ítem se puntúa de 0 a 2 y una puntuación más alta indica un mejor resultado. La puntuación total de la NSAA se define como la suma de los 17 ítems, que oscila entre 0 y 34, donde una puntuación más alta indica un mejor resultado.
Día 360, Día 540
Cambio desde el valor basal en el Percentil 95 de la Velocidad de la Zancada (SV95C)
Periodo de tiempo: Día 360, Día 540
Evaluación del rendimiento ambulatorio máximo capturado por un dispositivo de monitorización de actividad portátil.
Día 360, Día 540
Cambio desde el inicio en la velocidad de caminata/carrera de 10 metros
Periodo de tiempo: Día 360, Día 540
La prueba de 10MWR (s) se capturará como parte del ítem 17 de la NSAA. Evaluación de la función muscular mediante una escala de 17 ítems, donde cada ítem se puntúa de 0 a 2 y una puntuación más alta significa un mejor resultado. La puntuación total de la NSAA se define como la suma de los 17 ítems, que va de 0 a 34, y una puntuación más alta significa un mejor resultado.
Día 360, Día 540

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Solid Biosciences Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Solid Bio Clinical Trials, Solid Biosciences

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

6 de mayo de 2024

Finalización primaria (Estimado)

6 de mayo de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

6 de mayo de 2031

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de noviembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de noviembre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

18 de noviembre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SGT-003-101
  • 2024-514501-57-00 (Ctis)
  • 1010251 (Otro identificador: UK IRAS ID)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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