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Um estudo da terapia genética SGT-003 na distrofia muscular de Duchenne (INSPIRE DUCHENNE)

27 de março de 2024 atualizado por: Solid Biosciences Inc.

Um estudo multicêntrico aberto de fase 1/2 para investigar a segurança, tolerabilidade e eficácia de uma dose intravenosa única de SGT-003 em homens ambulantes com distrofia muscular de Duchenne (INSPIRE DUCHENNE)

Este é um estudo multicêntrico, aberto e não randomizado para investigar a segurança, tolerabilidade e eficácia de uma única infusão IV de SGT-003 em participantes com distrofia muscular de Duchenne. Haverá 2 coortes neste estudo, dosadas sequencialmente. A Coorte 1 incluirá participantes de 4 a <6 anos de idade, inclusive. A Coorte 2 só será aberta após dosagem e monitoramento de um subconjunto de participantes da Coorte 1. A Coorte 2 incluirá participantes de 6 a <8 anos de idade, inclusive. Todos os participantes receberão SGT-003 e serão inscritos no estudo por 5 anos no total para acompanhamento de longo prazo.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

6

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Recrutamento
        • University Of California, Los Angeles Medical Center
        • Investigador principal:
          • Perry Shieh, MD, PhD
        • Contato:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43215
        • Recrutamento
        • Nationwide Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Kevin Flanigan, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Coorte 1: 4 a <6 anos de idade, inclusive
  • Coorte 2: 6 a <8 anos de idade, inclusive
  • Ambulatório definido como "ser capaz de andar sem o uso de um dispositivo auxiliar".
  • Negativo para anticorpos AAV.
  • Com uma dose estável de pelo menos 0,5 mg/kg/dia de prednisona oral diária ou 0,75 mg/kg/dia deflazacort por ≥12 semanas antes de entrar no estudo.
  • Coorte 1: <18 kg de peso corporal
  • Coorte 2: <30 kg de peso corporal

Critério de exclusão:

  • Tratamento atual ou anterior com medicamentos modificadores da distrofina aprovados ou em investigação, como eteplirsen, golodirsen, casimersen e viltolarsen.
  • Tratamento atual ou anterior com um medicamento de transferência de genes aprovado ou experimental.
  • Exposição a outro medicamento experimental nos 3 meses anteriores à triagem ou 5 meias-vidas desde a última administração, o que for mais longo.
  • Diagnóstico clínico estabelecido de DMD que está associado a qualquer mutação de deleção nos exons 1 a 11 ou 42 a 45, inclusive, no gene DMD, conforme documentado por um relatório genético e confirmado por testes genéticos do patrocinador.

Outros critérios de inclusão ou exclusão se aplicam.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte 1: SGT-003
Todos os participantes receberão uma única infusão intravenosa de SGT-003 no Dia 1.
Genético: SGT-003
Sorotipo SLB101 do vírus adeno-associado contendo o gene da microdistrofina humana (h-µD5)
Experimental: Coorte 2: SGT-003
Todos os participantes receberão uma única infusão intravenosa de SGT-003 no Dia 1.
Genético: SGT-003
Sorotipo SLB101 do vírus adeno-associado contendo o gene da microdistrofina humana (h-µD5)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Incidência de eventos adversos (EAs) emergentes do tratamento
Prazo: Dia 360
Dia 360

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base nos níveis de proteína microdistrofina
Prazo: Dia 90, Dia 360
Avaliação da expressão da microdistrofina em biópsias musculares
Dia 90, Dia 360
Alteração da linha de base na pontuação total da Avaliação Ambulatorial North Star (NSAA)
Prazo: Dia 360
Avaliação da função muscular usando uma escala de 17 itens
Dia 360
Alteração da linha de base na velocidade da passada percentil 95 (SV95C)
Prazo: Dia 360
Avaliação do desempenho ambulatorial máximo capturado por dispositivo vestível de monitoramento de atividade
Dia 360

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Solid Biosciences Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Solid Bio Clinical Trials, Solid Biosciences

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

5 de abril de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

15 de janeiro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

15 de janeiro de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de novembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de novembro de 2023

Primeira postagem (Real)

18 de novembro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de março de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de março de 2024

Última verificação

1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SGT-003-101

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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