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Um estudo da terapia genética SGT-003 na distrofia muscular de Duchenne (INSPIRE DUCHENNE) (ARTEMIS)

7 de julho de 2026 atualizado por: Solid Biosciences Inc.

Um estudo multicêntrico aberto de fase 1/2 para investigar a segurança, tolerabilidade e eficácia de uma dose intravenosa única de SGT-003 em homens ambulantes com distrofia muscular de Duchenne (INSPIRE DUCHENNE)

Este é um estudo multicêntrico, aberto e não randomizado para investigar a segurança, tolerabilidade e eficácia de uma única infusão IV de SGT-003 em participantes com distrofia muscular de Duchenne. Haverá 2 coortes neste estudo, dosadas sequencialmente. A Coorte 1 incluirá participantes de 4 a <6 anos de idade, inclusive. A Coorte 2 só será aberta após dosagem e monitoramento de um subconjunto de participantes da Coorte 1. A Coorte 2 incluirá participantes de 6 a <8 anos de idade, inclusive. Todos os participantes receberão SGT-003 e serão inscritos no estudo por 5 anos no total para acompanhamento de longo prazo.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

60

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 0A4
        • Recrutamento
        • The Hospital for Sick Children
        • Investigador principal:
          • Hernan Gonorazky, MD
        • Contato:
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Recrutamento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Contato:
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Recrutamento
        • University of California, Los Angeles Medical Center
        • Investigador principal:
          • Perry Shieh, MD, PhD
        • Contato:
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Recrutamento
        • University of California, Davis
        • Investigador principal:
          • Craig McDonald, MD
        • Contato:
          • Neuromuscular Research Lab
          • Número de telefone: 916-734-5057
          • E-mail: NMRL@ucdavis.edu
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92037
        • Recrutamento
        • University of California
        • Investigador principal:
          • Chamindra Laverty, MD
        • Contato:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611-2605
        • Recrutamento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contato:
        • Contato:
          • Nancy Kuntz, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Recrutamento
        • Washington University in St. Louis
        • Investigador principal:
          • Craig Zaidman, MD
        • Contato:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43215
        • Recrutamento
        • Nationwide Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Kevin Flanigan, MD
        • Contato:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Recrutamento
        • Oregon Health and Sciences University
        • Investigador principal:
          • Erika Finanger, MD
        • Contato:
          • Beata Dyar
          • Número de telefone: 503-494-8216
          • E-mail: dyar@ohsu.edu
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigador principal:
          • John Brandsema, MD
        • Contato:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Investigador principal:
          • Crystal Proud, MD
        • Contato:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Recrutamento
        • Seattle Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Alicia Henriquez, MD
  • Itália
      • Rome, Itália, 00168
        • Recrutamento
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Eugenio Mercuri, MD, PhD
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Recrutamento
        • Great Ormond Street Hospital
        • Investigador principal:
          • Francesco Muntoni, MD
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Coorte 1: 4 a <6 anos de idade, inclusive
  • Coorte 2: 6 a <8 anos de idade, inclusive
  • Ambulatório definido como "ser capaz de andar sem o uso de um dispositivo auxiliar".
  • Negativo para anticorpos AAV.
  • Com uma dose estável de pelo menos 0,5 mg/kg/dia de prednisona oral diária ou 0,75 mg/kg/dia deflazacort por ≥12 semanas antes de entrar no estudo.
  • Coorte 1: <18 kg de peso corporal
  • Coorte 2: <30 kg de peso corporal

Critério de exclusão:

  • Tratamento atual ou anterior com medicamentos modificadores da distrofina aprovados ou em investigação, como eteplirsen, golodirsen, casimersen e viltolarsen.
  • Tratamento atual ou anterior com um medicamento de transferência de genes aprovado ou experimental.
  • Exposição a outro medicamento experimental nos 3 meses anteriores à triagem ou 5 meias-vidas desde a última administração, o que for mais longo.
  • Diagnóstico clínico estabelecido de DMD que está associado a qualquer mutação de deleção nos exons 1 a 11 ou 42 a 45, inclusive, no gene DMD, conforme documentado por um relatório genético e confirmado por testes genéticos do patrocinador.

Outros critérios de inclusão ou exclusão se aplicam.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte 1: SGT-003
Todos os participantes ambulatoriais de 4 a <7 anos receberão uma única infusão IV de SGT-003 no dia 1.
Genético: SGT-003
Sorotipo SLB101 do vírus adeno-associado contendo o gene da microdistrofina humana (h-µD5)
Experimental: Coorte 2: SGT-003
Todos os participantes ambulatoriais de 7 a <12 anos receberão uma única infusão IV de SGT-003 no dia 1.
Genético: SGT-003
Sorotipo SLB101 do vírus adeno-associado contendo o gene da microdistrofina humana (h-µD5)
Experimental: Coorte 3: SGT-003
Todos os participantes de 0 a <4 anos receberão uma única infusão IV de SGT-003 no dia 1.
Genético: SGT-003
Sorotipo SLB101 do vírus adeno-associado contendo o gene da microdistrofina humana (h-µD5)
Experimental: Coorte 4: SGT-003
Todos os participantes ambulatoriais dos 12 a <18 anos receberão uma única infusão intravenosa de SGT-003 no dia 1.
Genético: SGT-003
Sorotipo SLB101 do vírus adeno-associado contendo o gene da microdistrofina humana (h-µD5)
Experimental: Coorte 5: SGT-003
Todos os participantes não ambulatoriais dos 10 a <18 anos receberão uma única infusão IV de SGT-003 no dia 1.
Genético: SGT-003
Sorotipo SLB101 do vírus adeno-associado contendo o gene da microdistrofina humana (h-µD5)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos (EAs) emergentes do tratamento
Prazo: Dia 360
Dia 360
Alteração em relação à linha de base nos níveis de proteína de microdistrofina
Prazo: Dia 90
Avaliação da expressão de microdistrofina em biópsias musculares
Dia 90

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base da distribuição do tecido da microdistrofina por imunofluorescência (IF)
Prazo: Dia 90, Dia 360
Dia 90, Dia 360
Mudança da linha de base na velocidade de subida de 4 escadas
Prazo: Dia 360, Dia 540
Dia 360, Dia 540
Mudança da linha de base na pontuação total da Avaliação Ambulatorial de Estrela Norte (NSAA)
Prazo: Dia 360, Dia 540
Avaliação da função muscular usando uma escala de 17 itens com cada item pontuado de 0 a 2 e uma pontuação mais alta, significando um melhor resultado. A pontuação total da NSAA é definida como a soma de todos os 17 itens, variando de 0 a 34, com uma pontuação mais alta, significando um melhor resultado.
Dia 360, Dia 540
Mudança da linha de base no teste de caminhada de 6 minutos (6mwt) Distância
Prazo: Dia 360, Dia 540
Dia 360, Dia 540
Número de participantes com anormalidades clinicamente significativas em parâmetros de laboratório
Prazo: Até o dia 360 e o dia 540
Até o dia 360 e o dia 540
Número de participantes com anormalidades clinicamente significativas em sinais vitais
Prazo: Até o dia 360 e o dia 540
Até o dia 360 e o dia 540
Número de participantes com anormalidades clinicamente significativas em exames físicos
Prazo: Até o dia 360 e o dia 540
Até o dia 360 e o dia 540
Número de participantes com anormalidades clinicamente significativas no eletrocardiograma (ECG) ou ecocardiografia (Echo)
Prazo: Até o dia 360 e o dia 540
Até o dia 360 e o dia 540
Alteração em relação à linha de base nos Níveis de Proteína de Microdistrofina
Prazo: Dia 360
Avaliação da expressão de microdistrofina em biópsias musculares
Dia 360
Alteração em relação à Linha de Base no Tempo para a Velocidade de Elevação
Prazo: Dia 360, Dia 540

O Tempo para se levantar da posição supina (TTR) (s) será registado como parte do item 12 da Avaliação Ambulatória North Star (NSAA).

Avaliação da função muscular utilizando uma escala de 17 itens, com cada item pontuado de 0 a 2, sendo que uma pontuação mais elevada indica um melhor resultado. A pontuação total da NSAA é definida como a soma de todos os 17 itens, variando de 0 a 34, sendo que uma pontuação mais elevada indica um melhor resultado.
Dia 360, Dia 540
Alteração em relação à linha de base no Percentil 95 da Velocidade da Passada (SV95C)
Prazo: Dia 360, Dia 540
Avaliação do desempenho de pico ambulator capturado por dispositivo de monitorização de atividade vestível.
Dia 360, Dia 540
Alteração em relação ao valor basal na velocidade de marcha/corrida de 10 metros
Prazo: Dia 360, Dia 540
A 10MWR (s) será capturada como parte do item 17 da NSAA. Avaliação da função muscular usando uma escala de 17 itens, com cada item pontuado de 0 a 2 e uma pontuação mais alta significando um melhor resultado. A pontuação total da NSAA é definida como a soma de todos os 17 itens, variando de 0 a 34, sendo que uma pontuação mais alta significa um melhor resultado.
Dia 360, Dia 540

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Solid Biosciences Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Solid Bio Clinical Trials, Solid Biosciences

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

6 de maio de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

6 de maio de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

6 de maio de 2031

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de novembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de novembro de 2023

Primeira postagem (Real)

18 de novembro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de julho de 2026

Última verificação

1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SGT-003-101
  • 2024-514501-57-00 (Ctis)
  • 1010251 (Outro identificador: UK IRAS ID)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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