デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおける SGT-003 遺伝子治療の研究 (INSPIRE DUCHENNE) (ARTEMIS)
2026年7月7日 更新者:Solid Biosciences Inc.
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの歩行可能な男性における SGT-003 の単回静脈内投与の安全性、忍容性、および有効性を調査するための第 1/2 相多施設非盲検試験 (INSPIRE DUCHENNE)
これは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの参加者における SGT-003 の 1 回点滴静注の安全性、忍容性、および有効性を調査する多施設共同、非盲検、非ランダム化研究です。
この研究には 2 つのコホートがあり、順次投与されます。
コホート 1 には、4 歳以上 6 歳未満の参加者が含まれます。
コホート 2 は、コホート 1 の参加者の一部を投与およびモニタリングした後にのみ開始されます。コホート 2 には、6 歳以上 8 歳未満の参加者が含まれます。
すべての参加者は SGT-003 を受け取り、長期追跡調査のために合計 5 年間研究に登録されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
60
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前:Solid Bio Clinical Trials
- 電話番号:617-337-4680
- メール:clinicaltrials@solidbio.com
研究場所
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- 募集
- Arkansas Children's Hospital
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主任研究者:
- Aravindhan Veerapandiyan, MD
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コンタクト:
- Amber Kellogg
- 電話番号:501-364-3389
- メール:aveerapandiyan@uams.edu
-
-
California
-
Los Angeles、California、アメリカ、90095
- 募集
- University of California, Los Angeles Medical Center
-
主任研究者:
- Perry Shieh, MD, PhD
-
コンタクト:
- Ummi Qasim
- 電話番号:310-825-3264
- メール:UQasim@mednet.ucla.edu
-
Sacramento、California、アメリカ、95817
- 募集
- University of California, Davis
-
主任研究者:
- Craig McDonald, MD
-
コンタクト:
- Neuromuscular Research Lab
- 電話番号:916-734-5057
- メール:NMRL@ucdavis.edu
-
San Diego、California、アメリカ、92037
- 募集
- University of California
-
主任研究者:
- Chamindra Laverty, MD
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コンタクト:
- Gabriella Penner
- 電話番号:858-382-3061
- メール:gpenner@health.ucsd.edu
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- 募集
- Rare Disease Research
-
コンタクト:
- 電話番号:678-883-6897
- メール:subjectrecruiting@rarediseaseresearch.com
-
主任研究者:
- Renata Shih, MD
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60611-2605
- 募集
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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コンタクト:
- Alka Maheshwari
- 電話番号:312-227-3813
- メール:amaheshwari@luriechildrens.org
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コンタクト:
- Nancy Kuntz, MD
-
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Missouri
-
St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- 募集
- Washington University in St. Louis
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主任研究者:
- Craig Zaidman, MD
-
コンタクト:
- Natalie Goedeker
- 電話番号:314-362-4919
- メール:NeuromusclePediatricResearch@wustl.edu
-
-
Ohio
-
Columbus、Ohio、アメリカ、43215
- 募集
- Nationwide Children's Hospital
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主任研究者:
- Kevin Flanigan, MD
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コンタクト:
- Destany McCain
- 電話番号:614-722-6961
- メール:dbs001@nationwidechildrens.org
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-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239
- 募集
- Oregon Health and Sciences University
-
主任研究者:
- Erika Finanger, MD
-
コンタクト:
- Beata Dyar
- 電話番号:503-494-8216
- メール:dyar@ohsu.edu
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- 募集
- Children's Hospital of Philadelphia
-
主任研究者:
- John Brandsema, MD
-
コンタクト:
- Brandt Parlanti
- 電話番号:215-850-7769
- メール:parlantib@chop.edu
-
-
Virginia
-
Norfolk、Virginia、アメリカ、23510
- 募集
- Children's Hospital of The King's Daughters
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主任研究者:
- Crystal Proud, MD
-
コンタクト:
- E.Ann Walker
- 電話番号:757-668-6543
- メール:Proud.Research@CHKD.org
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98105
- 募集
- Seattle Children's Hospital
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コンタクト:
- Janaki O'Brien
- 電話番号:206-987-1642
- メール:Janaki.OBrien@seattlechildrens.org
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主任研究者:
- Alicia Henriquez, MD
-
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-
London、イギリス、WC1N 3JH
- 募集
- Great Ormond Street Hospital
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主任研究者:
- Francesco Muntoni, MD
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コンタクト:
- Lucinda Furtado
- 電話番号:+44 (0)20 7762 6932
- メール:Lucinda.furtado@gosh.nhs.uk
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Rome、イタリア、00168
- 募集
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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コンタクト:
- Lorenzo Stivala
- 電話番号:+39 063-015-6330
- メール:lorenzo.stivala@policlinicogemelli.it
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主任研究者:
- Eugenio Mercuri, MD, PhD
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 0A4
- 募集
- The Hospital for Sick Children
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主任研究者:
- Hernan Gonorazky, MD
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コンタクト:
- Ana Stosic
- 電話番号:416-648-6831
- メール:Ana.Stosic@SickKids.ca
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- コホート 1: 4 歳以上 6 歳未満
- コホート 2: 6 歳以上 8 歳未満
- 歩行可能とは、「補助器具を使用せずに歩くことができること」と定義されます。
- AAV抗体陰性。
- 研究に参加する前の12週間以上、毎日少なくとも0.5 mg/kg/日の経口プレドニゾンまたは0.75 mg/kg/日のデフラザコートの安定した用量。
- コホート 1: 体重 <18 kg
- コホート 2: 体重 <30 kg
除外基準:
- -eteplirsen、golodirsen、casimersen、viltolarsenなどの承認済みまたは治験中のジストロフィン修飾薬による現在または以前の治療を受けている。
- 承認済みまたは治験中の遺伝子導入薬による現在または以前の治療。
- -スクリーニング前の3か月以内の別の治験薬への曝露、または最後の投与からの5半減期のいずれか長い方。
- 遺伝報告書によって文書化され、スポンサーの遺伝子検査によって確認されたDMD遺伝子のエクソン1~11または42~45の欠失変異に関連するDMDの臨床診断が確立されている。
他の包含または除外基準が適用されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:非ランダム化
- 介入モデル:並列代入
- マスキング:なし(オープンラベル)
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:コホート1:SGT-003
4歳から7歳未満のすべての外来参加者は、1日目にSGT-003の単一のIV注入を受けます。
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ヒトミクロジストロフィン遺伝子を含むアデノ随伴ウイルス血清型 SLB101 (h-μD5)
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実験的:コホート2:SGT-003
7歳から12歳未満のすべての外来参加者は、1日目にSGT-003の単一のIV注入を受けます。
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ヒトミクロジストロフィン遺伝子を含むアデノ随伴ウイルス血清型 SLB101 (h-μD5)
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実験的:コホート3:SGT-003
0歳から4歳未満のすべての参加者は、1日目にSGT-003の単一のIV注入を受けます。
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ヒトミクロジストロフィン遺伝子を含むアデノ随伴ウイルス血清型 SLB101 (h-μD5)
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実験的:コホート4:SGT-003
12歳から18歳未満のすべての外来参加者は、1日目にSGT-003の単一のIV注入を受けます。
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ヒトミクロジストロフィン遺伝子を含むアデノ随伴ウイルス血清型 SLB101 (h-μD5)
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実験的:コホート5:SGT-003
10歳から18歳未満のすべての非アメリカの参加者は、1日目にSGT-003の単一のIV注入を受けます。
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ヒトミクロジストロフィン遺伝子を含むアデノ随伴ウイルス血清型 SLB101 (h-μD5)
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療中に発生した有害事象(AE)の発生率
時間枠:360日目
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360日目
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ベースラインからの微小ジストロフィンタンパク質レベルの変化
時間枠:90日目
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筋生検におけるマイクロジストロフィン発現の評価
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90日目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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免疫蛍光によるマイクロジストロフィン組織分布のベースラインからの変化(if)
時間枠:90日目、360日目
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90日目、360日目
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4階建ての登山速度のベースラインから変化します
時間枠:360日目、540日目
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360日目、540日目
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North Starのベースラインからの変更外来評価(NSAA)合計スコア
時間枠:360日目、540日目
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各アイテムで17項目のスケールを使用した筋肉機能の評価は、0から2でスコアを獲得し、より高いスコアはより良い結果を意味します。
NSAAの合計スコアは、0〜34の範囲の17項目すべての合計として定義され、スコアが高くなると、より良い結果が得られます。
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360日目、540日目
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6分間のウォークテスト(6MWT)距離でのベースラインから変更します
時間枠:360日目、540日目
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360日目、540日目
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実験室パラメーターに臨床的に有意な異常を持つ参加者の数
時間枠:360日目と540日目まで
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360日目と540日目まで
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バイタルサインに臨床的に有意な異常を持つ参加者の数
時間枠:360日目と540日目まで
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360日目と540日目まで
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身体検査に臨床的に有意な異常を持つ参加者の数
時間枠:360日目と540日目まで
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360日目と540日目まで
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心電図(ECG)または心エコー検査(ECHO)の臨床的に有意な異常を持つ参加者の数
時間枠:360日目と540日目まで
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360日目と540日目まで
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ベースラインからの微小ジストロフィンタンパク質レベルの変化
時間枠:Day 360
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筋生検におけるマイクロジストロフィン発現評価
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Day 360
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ベースラインからの立ち上がり速度時間の変化
時間枠:360日目、540日目
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仰臥位からの起立時間(TTR)(秒)は、ノーススター歩行評価(NSAA)の項目12の一部として記録されます。 各項目が0から2で採点され、より高いスコアがより良い結果を意味する17項目のスケールを使用した筋機能評価。 NSAA総合スコアは、すべての17項目の合計として定義され、0から34の範囲で、より高いスコアがより良い結果を意味します。 |
360日目、540日目
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ベースラインからの歩行速度95パーセンタイル(SV95C)の変化
時間枠:Day 360, Day 540
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ウェアラブル活動モニタリングデバイスで記録されたピーク歩行能力の評価。
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Day 360, Day 540
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10メートル歩行/走行速度のベースラインからの変化
時間枠:360日目、540日目
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10MWR(s)はNSAAの項目17の一部として記録されます。
筋機能評価は17項目の尺度を用いて行われ、各項目は0から2で採点され、スコアが高いほど良好な結果を示します。
NSAAの合計スコアは全17項目の合計として定義され、0から34の範囲で、スコアが高いほど良好な結果を示します。
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360日目、540日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター:Solid Bio Clinical Trials、Solid Biosciences
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年5月6日
一次修了 (推定)
2027年5月6日
研究の完了 (推定)
2031年5月6日
試験登録日
最初に提出
2023年11月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年11月14日
最初の投稿 (実際)
2023年11月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月7日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SGT-003-101
- 2024-514501-57-00 (Ctis)
- 1010251 (その他の識別子:UK IRAS ID)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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