デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおける SGT-003 遺伝子治療の研究 (INSPIRE DUCHENNE)

包含基準:

• コホート 1: 4 歳以上 6 歳未満
• コホート 2: 6 歳以上 8 歳未満
• 歩行可能とは、「補助器具を使用せずに歩くことができること」と定義されます。
• AAV抗体陰性。
• 研究に参加する前の12週間以上、毎日少なくとも0.5 mg/kg/日の経口プレドニゾンまたは0.75 mg/kg/日のデフラザコートの安定した用量。
• コホート 1: 体重 <18 kg
• コホート 2: 体重 <30 kg

除外基準:

• -eteplirsen、golodirsen、casimersen、viltolarsenなどの承認済みまたは治験中のジストロフィン修飾薬による現在または以前の治療を受けている。
• 承認済みまたは治験中の遺伝子導入薬による現在または以前の治療。
• -スクリーニング前の3か月以内の別の治験薬への曝露、または最後の投与からの5半減期のいずれか長い方。
• 遺伝報告書によって文書化され、スポンサーの遺伝子検査によって確認されたDMD遺伝子のエクソン1～11または42～45の欠失変異に関連するDMDの臨床診断が確立されている。

他の包含または除外基準が適用されます。