Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie terapii genowej SGT-003 w dystrofii mięśniowej Duchenne’a (INSPIRE DUCHENNE) (ARTEMIS)

7 lipca 2026 zaktualizowane przez: Solid Biosciences Inc.

Wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 1/2 mające na celu zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności pojedynczej dożylnej dawki SGT-003 u ambulansujących mężczyzn z dystrofią mięśniową Duchenne’a (INSPIRE DUCHENNE)

Jest to wieloośrodkowe, otwarte, bez randomizacji badanie mające na celu zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności pojedynczego wlewu dożylnego SGT-003 u uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne'a. W tym badaniu zostaną uwzględnione 2 kohorty, którym poda się dawki sekwencyjnie. Kohorta 1 będzie obejmować uczestników w wieku od 4 do <6 lat włącznie. Kohorta 2 zostanie otwarta dopiero po podaniu dawki i monitorowaniu podzbioru uczestników Kohorty 1. Kohorta 2 będzie obejmować uczestników w wieku od 6 do < 8 lat włącznie. Wszyscy uczestnicy otrzymają SGT-003 i zostaną zapisani do badania na łącznie 5 lat w celu długoterminowej obserwacji.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

60

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 0A4
        • Rekrutacyjny
        • The Hospital for Sick Children
        • Główny śledczy:
          • Hernan Gonorazky, MD
        • Kontakt:
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Rekrutacyjny
        • Arkansas Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Rekrutacyjny
        • University of California, Los Angeles Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Perry Shieh, MD, PhD
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Rekrutacyjny
        • University of California, Davis
        • Główny śledczy:
          • Craig McDonald, MD
        • Kontakt:
          • Neuromuscular Research Lab
          • Numer telefonu: 916-734-5057
          • E-mail: NMRL@ucdavis.edu
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • Rekrutacyjny
        • University of California
        • Główny śledczy:
          • Chamindra Laverty, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611-2605
        • Rekrutacyjny
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Nancy Kuntz, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43215
        • Rekrutacyjny
        • Nationwide Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Kevin Flanigan, MD
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Rekrutacyjny
        • Oregon Health and Sciences University
        • Główny śledczy:
          • Erika Finanger, MD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Główny śledczy:
          • John Brandsema, MD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23510
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Główny śledczy:
          • Crystal Proud, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Rekrutacyjny
        • Seattle Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alicia Henriquez, MD
  • Włochy
      • Rome, Włochy, 00168
        • Rekrutacyjny
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Eugenio Mercuri, MD, PhD
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Rekrutacyjny
        • Great Ormond Street Hospital
        • Główny śledczy:
          • Francesco Muntoni, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Kohorta 1: wiek od 4 do < 6 lat włącznie
  • Kohorta 2: wiek od 6 do <8 lat włącznie
  • Ambulatoryjny zdefiniowany jako „możliwość chodzenia bez użycia urządzenia wspomagającego”.
  • Wynik negatywny na przeciwciała AAV.
  • Przy stałej dawce co najmniej 0,5 mg/kg/dobę doustnego prednizonu dziennie lub 0,75 mg/kg/dobę deflazakortu przez ≥12 tygodni przed włączeniem do badania.
  • Kohorta 1: <18 kg masy ciała
  • Kohorta 2: <30 kg masy ciała

Kryteria wyłączenia:

  • Obecne lub wcześniejsze leczenie zatwierdzonymi lub badanymi lekami modyfikującymi dystrofinę, takimi jak eteplirsen, golodirsen, casimersen i wiltolarsen.
  • Obecne lub wcześniejsze leczenie zatwierdzonym lub badanym lekiem przenoszącym gen.
  • Ekspozycja na inny badany lek w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub w ciągu 5 okresów półtrwania od ostatniego podania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy.
  • Ustalona diagnoza kliniczna DMD związana z jakąkolwiek mutacją delecyjną w eksonach 1 do 11 lub 42 do 45 włącznie w genie DMD, udokumentowaną raportem genetycznym i potwierdzoną testami genetycznymi Sponsora.

Obowiązują inne kryteria włączenia lub wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1: Sgt-003
Wszyscy uczestnicy ambulatoryjni w wieku od 4 do <7 lat otrzymają pojedynczy wlew SGT-003 w dniu 1.
Genetyczny: SGT-003
Wirus towarzyszący adenotypowi SLB101 zawierający ludzki gen mikrodystrofiny (h-µD5)
Eksperymentalny: Kohorta 2: Sgt-003
Wszyscy uczestnicy ambulatoryjni w wieku od 7 do <12 lat otrzymają pojedynczy wlew SGT-003 w dniu 1.
Genetyczny: SGT-003
Wirus towarzyszący adenotypowi SLB101 zawierający ludzki gen mikrodystrofiny (h-µD5)
Eksperymentalny: Kohorta 3: Sgt-003
Wszyscy uczestnicy od 0 do <4 lat otrzymają pojedynczy wlew SGT-003 w dniu 1.
Genetyczny: SGT-003
Wirus towarzyszący adenotypowi SLB101 zawierający ludzki gen mikrodystrofiny (h-µD5)
Eksperymentalny: Kohorta 4: Sgt-003
Wszyscy uczestnicy ambulatoryjni w wieku od 12 do 18 lat otrzymają pojedynczy wlew SGT-003 w dniu 1.
Genetyczny: SGT-003
Wirus towarzyszący adenotypowi SLB101 zawierający ludzki gen mikrodystrofiny (h-µD5)
Eksperymentalny: Kohorta 5: Sgt-003
Wszyscy uczestnicy nie ambulatoryjni w wieku od 10 do 18 lat otrzymają pojedynczy wlew SGT-003 w dniu 1.
Genetyczny: SGT-003
Wirus towarzyszący adenotypowi SLB101 zawierający ludzki gen mikrodystrofiny (h-µD5)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (AE)
Ramy czasowe: Dzień 360
Dzień 360
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w poziomach białka mikrodystrofiny
Ramy czasowe: Dzień 90
Ocena ekspresji mikrodystrofiny w biopsjach mięśni
Dzień 90

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej rozkładu tkanki mikrodystrofiny przez immunofluorescencję (IF)
Ramy czasowe: Dzień 90, dzień 360
Dzień 90, dzień 360
Zmiana od linii bazowej w prędkości wspinaczkowej na 4 pełnometraż
Ramy czasowe: Dzień 360, dzień 540
Dzień 360, dzień 540
Zmiana od wartości wyjściowej w ocenie ambulatoryjnej Północnej (NSAA) Całkowity wynik
Ramy czasowe: Dzień 360, dzień 540
Ocena funkcji mięśni przy użyciu 17-elementowej skali z każdym elementem uzyskanym od 0 do 2, a wyższy wynik oznacza lepszy wynik. Całkowity wynik NSAA jest zdefiniowany jako suma wszystkich 17 pozycji, od 0 do 34, przy czym wyższy wynik oznacza lepszy wynik.
Dzień 360, dzień 540
Zmiana od wartości wyjściowej w 6-minutowej odległości (6 MWT)
Ramy czasowe: Dzień 360, dzień 540
Dzień 360, dzień 540
Liczba uczestników o klinicznie istotnych nieprawidłowościach w parametrach laboratoryjnych
Ramy czasowe: Do dnia 360 i dnia 540
Do dnia 360 i dnia 540
Liczba uczestników o klinicznie istotnych nieprawidłowościach w objawach życiowych
Ramy czasowe: Do dnia 360 i dnia 540
Do dnia 360 i dnia 540
Liczba uczestników o klinicznie istotnych nieprawidłowościach w badaniu fizycznym
Ramy czasowe: Do dnia 360 i dnia 540
Do dnia 360 i dnia 540
Liczba uczestników o klinicznie istotnych nieprawidłowościach w elektrokardiogramie (EKG) lub echokardiografii (ECHO)
Ramy czasowe: Do dnia 360 i dnia 540
Do dnia 360 i dnia 540
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w poziomach białka mikrodystrofiny
Ramy czasowe: Dzień 360
Ocena ekspresji mikrodystrofiny w biopsjach mięśni
Dzień 360
Zmiana względem wartości wyjściowej w czasie do prędkości wstawania
Ramy czasowe: Dzień 360, Dzień 540

Czas wstawania z pozycji leżącej (TTR) (s) będzie rejestrowany jako część punktu 12 Skali Oceny Samodzielnego Poruszania się North Star (NSAA).

Ocena funkcji mięśni przy użyciu 17-punktowej skali, gdzie każdy element oceniany jest od 0 do 2, a wyższy wynik oznacza lepszy rezultat. Całkowity wynik NSAA definiuje się jako sumę wszystkich 17 punktów, w zakresie od 0 do 34, gdzie wyższy wynik oznacza lepszy rezultat.
Dzień 360, Dzień 540
Zmiana od wartości wyjściowej dla 95. centyla prędkości kroku (SV95C)
Ramy czasowe: Dzień 360, Dzień 540
Ocena szczytowej wydolności ruchowej rejestrowanej przez przenośne urządzenie monitorujące aktywność.
Dzień 360, Dzień 540
Zmiana od wartości wyjściowej w prędkości marszu/biegu na 10 metrów
Ramy czasowe: Dzień 360, Dzień 540
10MWR (s) będzie rejestrowany jako część punktu 17 NSAA. Ocena funkcji mięśni przy użyciu 17-punktowej skali, gdzie każdy punkt oceniany jest od 0 do 2, a wyższy wynik oznacza lepsze rezultaty. Całkowity wynik NSAA definiuje się jako sumę wszystkich 17 punktów, w zakresie od 0 do 34, przy czym wyższy wynik oznacza lepsze rezultaty.
Dzień 360, Dzień 540

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Solid Biosciences Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Solid Bio Clinical Trials, Solid Biosciences

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 maja 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

6 maja 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

6 maja 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 listopada 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 listopada 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 listopada 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SGT-003-101
  • 2024-514501-57-00 (Ctis)
  • 1010251 (Inny identyfikator: UK IRAS ID)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj