Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude de la thérapie génique SGT-003 dans la dystrophie musculaire de Duchenne (INSPIRE DUCHENNE) (ARTEMIS)

7 juillet 2026 mis à jour par: Solid Biosciences Inc.

Une étude de phase 1/2, multicentrique et ouverte pour étudier l'innocuité, la tolérance et l'efficacité d'une dose intraveineuse unique de SGT-003 chez les hommes ambulants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (INSPIRE DUCHENNE)

Il s'agit d'une étude multicentrique, ouverte et non randomisée visant à étudier l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité d'une seule perfusion IV de SGT-003 chez les participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. Il y aura 2 cohortes dans cette étude, administrées séquentiellement. La cohorte 1 comprendra des participants âgés de 4 à <6 ans inclus. La cohorte 2 ne sera ouverte qu'après avoir administré et surveillé un sous-ensemble de participants de la cohorte 1. La cohorte 2 comprendra les participants âgés de 6 à <8 ans inclus. Tous les participants recevront le SGT-003 et seront inscrits à l'étude pendant 5 années au total pour un suivi à long terme.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

60

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 0A4
        • Recrutement
        • The Hospital for Sick Children
        • Chercheur principal:
          • Hernan Gonorazky, MD
        • Contact:
  • Italie
      • Rome, Italie, 00168
        • Recrutement
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Eugenio Mercuri, MD, PhD
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Recrutement
        • Great Ormond Street Hospital
        • Chercheur principal:
          • Francesco Muntoni, MD
        • Contact:
  • États-Unis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Recrutement
        • Arkansas Children's Hospital
        • Chercheur principal:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Contact:
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Recrutement
        • University of California, Los Angeles Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Perry Shieh, MD, PhD
        • Contact:
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • Recrutement
        • University of California, Davis
        • Chercheur principal:
          • Craig McDonald, MD
        • Contact:
          • Neuromuscular Research Lab
          • Numéro de téléphone: 916-734-5057
          • E-mail: NMRL@ucdavis.edu
      • San Diego, California, États-Unis, 92037
        • Recrutement
        • University of California
        • Chercheur principal:
          • Chamindra Laverty, MD
        • Contact:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611-2605
        • Recrutement
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contact:
        • Contact:
          • Nancy Kuntz, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Recrutement
        • Washington University in St. Louis
        • Chercheur principal:
          • Craig Zaidman, MD
        • Contact:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43215
        • Recrutement
        • Nationwide Children's Hospital
        • Chercheur principal:
          • Kevin Flanigan, MD
        • Contact:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Recrutement
        • Oregon Health and Sciences University
        • Chercheur principal:
          • Erika Finanger, MD
        • Contact:
          • Beata Dyar
          • Numéro de téléphone: 503-494-8216
          • E-mail: dyar@ohsu.edu
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Chercheur principal:
          • John Brandsema, MD
        • Contact:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23510
        • Recrutement
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Chercheur principal:
          • Crystal Proud, MD
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Recrutement
        • Seattle Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Alicia Henriquez, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Cohorte 1 : 4 à <6 ans inclusivement
  • Cohorte 2 : 6 à <8 ans inclusivement
  • Ambulatoire tel que défini comme « être capable de marcher sans utiliser d'appareil fonctionnel ».
  • Négatif aux anticorps AAV.
  • À une dose stable d'au moins 0,5 mg/kg/jour de prednisone orale quotidienne ou de 0,75 mg/kg/jour de déflazacort pendant ≥ 12 semaines avant d'entrer dans l'étude.
  • Cohorte 1 : < 18 kg de poids corporel
  • Cohorte 2 : <30 kg de poids corporel

Critère d'exclusion:

  • Traitement actuel ou antérieur avec des médicaments modifiant la dystrophine approuvés ou expérimentaux tels que l'étéplirsen, le golodirsen, le casimersen et le viltolarsen.
  • Traitement actuel ou antérieur avec un médicament de transfert de gène approuvé ou expérimental.
  • Exposition à un autre médicament expérimental dans les 3 mois précédant le dépistage ou 5 demi-vies depuis la dernière administration, selon la période la plus longue.
  • Diagnostic clinique établi de DMD associé à toute mutation par délétion dans les exons 1 à 11 ou 42 à 45 inclus, dans le gène DMD tel que documenté par un rapport génétique et confirmé par les tests génétiques du sponsor.

D'autres critères d'inclusion ou d'exclusion s'appliquent.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1: Sgt-003
Tous les participants ambulatoires de 4 à 7 ans recevront une seule perfusion IV de Sgt-003 le jour 1.
Génétique: SGT-003
Virus adéno-associé de sérotype SLB101 contenant le gène de la microdystrophine humaine (h-µD5)
Expérimental: Cohorte 2: Sgt-003
Tous les participants ambulatoires de 7 à <12 ans recevront une seule perfusion IV de Sgt-003 le jour 1.
Génétique: SGT-003
Virus adéno-associé de sérotype SLB101 contenant le gène de la microdystrophine humaine (h-µD5)
Expérimental: Cohorte 3: Sgt-003
Tous les participants de 0 à <4 ans recevront une seule perfusion IV du Sgt-003 le jour 1.
Génétique: SGT-003
Virus adéno-associé de sérotype SLB101 contenant le gène de la microdystrophine humaine (h-µD5)
Expérimental: Cohorte 4: Sgt-003
Tous les participants ambulatoires de 12 à <18 ans recevront une seule perfusion IV de Sgt-003 le jour 1.
Génétique: SGT-003
Virus adéno-associé de sérotype SLB101 contenant le gène de la microdystrophine humaine (h-µD5)
Expérimental: Cohorte 5: Sgt-003
Tous les participants non ambulatoires de 10 à <18 ans recevront une seule perfusion IV de Sgt-003 le jour 1.
Génétique: SGT-003
Virus adéno-associé de sérotype SLB101 contenant le gène de la microdystrophine humaine (h-µD5)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables (EI) survenus pendant le traitement
Délai: Jour 360
Jour 360
Variation par rapport à la valeur de base des niveaux de protéine microdystrophine
Délai: Jour 90
Évaluation de l'expression de la microdystrophine dans les biopsies musculaires
Jour 90

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la référence de la distribution des tissus de la microdystrophine par immunofluorescence (IF)
Délai: Jour 90, jour 360
Jour 90, jour 360
Changement de la ligne de base en vitesse de montée à 4 étages
Délai: Jour 360, jour 540
Jour 360, jour 540
Changement par rapport à la référence dans le score total de l'évaluation ambulatoire de North Star (NSAA)
Délai: Jour 360, jour 540
Évaluation de la fonction musculaire à l'aide d'une échelle de 17 éléments avec chaque élément noté de 0 à 2 et un score plus élevé, ce qui signifie un meilleur résultat. Le score total de la NSAA est défini comme la somme des 17 éléments, allant de 0 à 34, avec un score plus élevé, ce qui signifie un meilleur résultat.
Jour 360, jour 540
Changement de la ligne de base en distance de marche de 6 minutes (6MWT) Distance
Délai: Jour 360, jour 540
Jour 360, jour 540
Nombre de participants présentant des anomalies cliniquement significatives dans les paramètres de laboratoire
Délai: À travers le jour 360 et le jour 540
À travers le jour 360 et le jour 540
Nombre de participants présentant des anomalies cliniquement significatives dans les signes vitaux
Délai: À travers le jour 360 et le jour 540
À travers le jour 360 et le jour 540
Nombre de participants présentant des anomalies cliniquement significatives dans les examens physiques
Délai: À travers le jour 360 et le jour 540
À travers le jour 360 et le jour 540
Nombre de participants présentant des anomalies cliniquement significatives dans l'électrocardiogramme (ECG) ou l'échocardiographie (écho)
Délai: À travers le jour 360 et le jour 540
À travers le jour 360 et le jour 540
Variation par rapport au niveau de base des taux de protéine de microdystrophine
Délai: Jour 360
Évaluation de l'expression de la microdystrophine dans les biopsies musculaires
Jour 360
Variation par rapport à la valeur initiale de la vitesse de montée
Délai: Jour 360, Jour 540

Le temps de se lever de la position couchée (TTR) (s) sera enregistré dans le cadre de l'item 12 de l'évaluation ambulatoire North Star (NSAA).

Évaluation de la fonction musculaire à l'aide d'une échelle de 17 items, chaque item étant noté de 0 à 2, un score plus élevé indiquant un meilleur résultat. Le score total de la NSAA est défini comme la somme des 17 items, allant de 0 à 34, un score plus élevé indiquant un meilleur résultat.
Jour 360, Jour 540
Variation par rapport à la valeur de référence du 95e centile de la vitesse de foulée (SV95C)
Délai: Jour 360, Jour 540
Évaluation des performances ambulatoires maximales capturées par un dispositif de surveillance d'activité portable.
Jour 360, Jour 540
Changement par rapport à la valeur de base de la vélocité de marche/course sur 10 mètres
Délai: Jour 360, Jour 540
Le 10MWR (s) sera capturé dans le cadre de l'élément 17 du NSAA. Évaluation de la fonction musculaire à l'aide d'une échelle de 17 éléments, chaque élément étant noté de 0 à 2, un score plus élevé indiquant un meilleur résultat. Le score total du NSAA est défini comme la somme des 17 éléments, allant de 0 à 34, un score plus élevé indiquant un meilleur résultat.
Jour 360, Jour 540

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Solid Biosciences Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Solid Bio Clinical Trials, Solid Biosciences

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 mai 2024

Achèvement primaire (Estimé)

6 mai 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

6 mai 2031

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 novembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 novembre 2023

Première publication (Réel)

18 novembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SGT-003-101
  • 2024-514501-57-00 (Ctis)
  • 1010251 (Autre identifiant: UK IRAS ID)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner