Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zur SGT-003-Gentherapie bei Duchenne-Muskeldystrophie (INSPIRE DUCHENNE) (ARTEMIS)

6. Mai 2026 aktualisiert von: Solid Biosciences Inc.

Eine multizentrische, offene Phase-1/2-Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit einer einzelnen intravenösen Dosis von SGT-003 bei gehfähigen Männern mit Duchenne-Muskeldystrophie (INSPIRE DUCHENNE)

Hierbei handelt es sich um eine multizentrische, offene, nicht randomisierte Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit einer einzelnen intravenösen Infusion von SGT-003 bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie. In dieser Studie wird es zwei Kohorten geben, die nacheinander dosiert werden. Kohorte 1 umfasst Teilnehmer im Alter von 4 bis <6 Jahren (einschließlich). Kohorte 2 wird erst eröffnet, nachdem eine Untergruppe der Teilnehmer in Kohorte 1 dosiert und überwacht wurde. Kohorte 2 umfasst Teilnehmer im Alter von 6 bis <8 Jahren (einschließlich). Alle Teilnehmer erhalten SGT-003 und werden zur langfristigen Nachbeobachtung insgesamt 5 Jahre lang in die Studie aufgenommen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

60

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Italien
      • Rome, Italien, 00168
        • Rekrutierung
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli Irccs
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Eugenio Mercuri, MD, PhD
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 0A4
        • Rekrutierung
        • The Hospital for Sick Children
        • Hauptermittler:
          • Hernan Gonorazky, MD
        • Kontakt:
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Rekrutierung
        • Arkansas Children's Hospital
        • Hauptermittler:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Rekrutierung
        • University of California, Los Angeles Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Perry Shieh, MD, PhD
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • Rekrutierung
        • University of California, Davis
        • Hauptermittler:
          • Craig McDonald, MD
        • Kontakt:
          • Neuromuscular Research Lab
          • Telefonnummer: 916-734-5057
          • E-Mail: NMRL@ucdavis.edu
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • Rekrutierung
        • University of California
        • Hauptermittler:
          • Chamindra Laverty, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611-2605
        • Rekrutierung
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Nancy Kuntz, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43215
        • Rekrutierung
        • Nationwide Children's Hospital
        • Hauptermittler:
          • Kevin Flanigan, MD
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Rekrutierung
        • Oregon Health and Sciences University
        • Hauptermittler:
          • Erika Finanger, MD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Hauptermittler:
          • John Brandsema, MD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23510
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Hauptermittler:
          • Crystal Proud, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Rekrutierung
        • Seattle Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Alicia Henriquez, MD
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Rekrutierung
        • Great Ormond Street Hospital
        • Hauptermittler:
          • Francesco Muntoni, MD
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Kohorte 1: 4 bis einschließlich <6 Jahre alt
  • Kohorte 2: 6 bis einschließlich <8 Jahre alt
  • Ambulant im Sinne der Fähigkeit, ohne Hilfsmittel zu gehen.
  • Negativ für AAV-Antikörper.
  • Bei einer stabilen Dosis von mindestens 0,5 mg/kg/Tag täglich oralem Prednison oder 0,75 mg/kg/Tag Deflazacort für ≥12 Wochen vor Studienbeginn.
  • Kohorte 1: <18 kg Körpergewicht
  • Kohorte 2: <30 kg Körpergewicht

Ausschlusskriterien:

  • Aktuelle oder frühere Behandlung mit zugelassenen oder in der Prüfung befindlichen Dystrophin-modifizierenden Arzneimitteln wie Eteplirsen, Golodirsen, Casimersen und Viltolarsen.
  • Aktuelle oder frühere Behandlung mit einem zugelassenen oder in der Erprobung befindlichen Gentransfermedikament.
  • Exposition gegenüber einem anderen Prüfpräparat innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening oder 5 Halbwertszeiten seit der letzten Verabreichung, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
  • Etablierte klinische Diagnose von DMD, die mit einer Deletionsmutation in den Exons 1 bis 11 oder 42 bis 45 (einschließlich) im DMD-Gen verbunden ist, wie durch einen genetischen Bericht dokumentiert und durch Gentests des Sponsors bestätigt.

Es gelten andere Einschluss- oder Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1: Sgt-003
Alle ambulanten Teilnehmer zwischen 4 und <7 Jahren erhalten am Tag 1 eine einzige IV-Infusion von Sgt-003.
Genetisch: SGT-003
Adeno-assoziierter Virus-Serotyp SLB101, der das menschliche Microdystrophin-Gen (h-µD5) enthält
Experimental: Kohorte 2: Sgt-003
Alle ambulanten Teilnehmer von 7 bis 12 Jahren erhalten am Tag 1 eine einzige IV-Infusion von Sgt-003.
Genetisch: SGT-003
Adeno-assoziierter Virus-Serotyp SLB101, der das menschliche Microdystrophin-Gen (h-µD5) enthält
Experimental: Kohorte 3: Sgt-003
Alle Teilnehmer im Alter von 0 bis 4 Jahren erhalten am Tag 1 eine einzige IV-Infusion von Sgt-003.
Genetisch: SGT-003
Adeno-assoziierter Virus-Serotyp SLB101, der das menschliche Microdystrophin-Gen (h-µD5) enthält
Experimental: Kohorte 4: Sgt-003
Alle ambulanten Teilnehmer von 12 bis 18 Jahren erhalten am Tag 1 eine einzige IV-Infusion von Sgt-003.
Genetisch: SGT-003
Adeno-assoziierter Virus-Serotyp SLB101, der das menschliche Microdystrophin-Gen (h-µD5) enthält
Experimental: Kohorte 5: Sgt-003
Alle nicht ambulanten Teilnehmer im Alter von 10 bis 18 Jahren erhalten am Tag 1 eine einzige IV-Infusion von Sgt-003.
Genetisch: SGT-003
Adeno-assoziierter Virus-Serotyp SLB101, der das menschliche Microdystrophin-Gen (h-µD5) enthält

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (UE)
Zeitfenster: Tag 360
Tag 360
Änderung gegenüber dem Ausgangswert der Mikrodystrophin-Proteinspiegel
Zeitfenster: Tag 90
Bewertung der Mikrodystrophin-Expression in Muskelbiopsien
Tag 90

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung von der Ausgangslinie der Verteilung des Mikrodystrophin -Gewebes durch Immunfluoreszenz (if)
Zeitfenster: Tag 90, Tag 360
Tag 90, Tag 360
Wechseln Sie von der Grundlinie in der 4-Stair-Aufstiegsgeschwindigkeit
Zeitfenster: Tag 360, Tag 540
Tag 360, Tag 540
Wechsel von der Ausgangsgrenze in North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: Tag 360, Tag 540
Bewertung der Muskelfunktion unter Verwendung einer 17-Punkte-Skala mit jedem Element von 0 bis 2 und einer höheren Punktzahl bedeutet ein besseres Ergebnis. Die NSAA -Gesamtpunktzahl ist definiert als die Summe aller 17 Elemente von 0 bis 34, wobei eine höhere Punktzahl ein besseres Ergebnis bedeutet.
Tag 360, Tag 540
Wechseln Sie von der Grundlinie in 6-minütiger Gehwegstest (6 mwt) Entfernung
Zeitfenster: Tag 360, Tag 540
Tag 360, Tag 540
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien bei Laborparametern
Zeitfenster: Bis Tag 360 und Tag 540
Bis Tag 360 und Tag 540
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien bei Vitalfunktionen
Zeitfenster: Bis Tag 360 und Tag 540
Bis Tag 360 und Tag 540
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien bei körperlichen Untersuchungen
Zeitfenster: Bis Tag 360 und Tag 540
Bis Tag 360 und Tag 540
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien im Elektrokardiogramm (EKG) oder Echokardiographie (Echo)
Zeitfenster: Bis Tag 360 und Tag 540
Bis Tag 360 und Tag 540
Änderung des Mikrodystrophin-Proteinspiegels gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Tag 360
Auswertung der Mikrodystrophin-Expression in Muskelbiopsien
Tag 360
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Aufstehgeschwindigkeit
Zeitfenster: Tag 360, Tag 540

Die Zeit zum Aufstehen aus der Rückenlage (TTR) (s) wird als Teil von Punkt 12 der North Star Ambulatory Assessment (NSAA) erfasst.

Beurteilung der Muskelfunktion anhand einer 17-Punkte-Skala, wobei jeder Punkt von 0 bis 2 bewertet wird und eine höhere Punktzahl ein besseres Ergebnis bedeutet. Der NSAA-Gesamtscore ist definiert als die Summe aller 17 Punkte, die von 0 bis 34 reicht, wobei eine höhere Punktzahl ein besseres Ergebnis bedeutet.
Tag 360, Tag 540
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der 95. Perzentile der Schrittgeschwindigkeit (SV95C)
Zeitfenster: Tag 360, Tag 540
Bewertung der Spitzenambulationsleistung, erfasst durch ein tragbares Aktivitätsüberwachungsgerät.
Tag 360, Tag 540
Veränderung vom Ausgangswert in der 10-Meter-Gehen/Laufen-Geschwindigkeit
Zeitfenster: Tag 360, Tag 540
Die 10MWR (s) wird als Teil von Punkt 17 der NSAA erfasst. Bewertung der Muskelfunktion anhand einer 17-Punkte-Skala, wobei jeder Punkt von 0 bis 2 bewertet wird und eine höhere Punktzahl ein besseres Ergebnis bedeutet. Der NSAA-Gesamtscore ist definiert als die Summe aller 17 Punkte, die von 0 bis 34 reicht, wobei eine höhere Punktzahl ein besseres Ergebnis bedeutet.
Tag 360, Tag 540

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Solid Biosciences Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Solid Bio Clinical Trials, Solid Biosciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. Mai 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

6. Mai 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

6. Mai 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. November 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. November 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. November 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SGT-003-101
  • 2024-514501-57-00 (Ctis)
  • 1010251 (Andere Kennung: UK IRAS ID)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Duchenne-Muskeldystrophie

Klinische Studien zur SGT-003

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Angola

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren