Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av SGT-003 genterapi vid Duchennes muskeldystrofi (INSPIRE DUCHENNE) (ARTEMIS)

7 juli 2026 uppdaterad av: Solid Biosciences Inc.

En fas 1/2, multicenter, öppen studie för att undersöka säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av en enstaka intravenös dos av SGT-003 hos ambulerande män med Duchennes muskeldystrofi (INSPIRE DUCHENNE)

Detta är en multicenter, öppen, icke-randomiserad studie för att undersöka säkerheten, tolerabiliteten och effekten av en enda IV-infusion av SGT-003 hos deltagare med Duchennes muskeldystrofi. Det kommer att finnas 2 kohorter i denna studie, doserade sekventiellt. Kohort 1 kommer att inkludera deltagare 4 till <6 år, inklusive. Kohort 2 kommer endast att öppnas efter dosering och övervakning av en delmängd av deltagare i kohort 1. Kohort 2 kommer att inkludera deltagare 6 till <8 år, inklusive. Alla deltagare kommer att få SGT-003 och kommer att vara inskrivna i studien under totalt 5 år för långsiktig uppföljning.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

60

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
        • Rekrytering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Rekrytering
        • University of California, Los Angeles Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Perry Shieh, MD, PhD
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • Rekrytering
        • University of California, Davis
        • Huvudutredare:
          • Craig McDonald, MD
        • Kontakt:
          • Neuromuscular Research Lab
          • Telefonnummer: 916-734-5057
          • E-post: NMRL@ucdavis.edu
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92037
        • Rekrytering
        • University of California
        • Huvudutredare:
          • Chamindra Laverty, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611-2605
        • Rekrytering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Nancy Kuntz, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43215
        • Rekrytering
        • Nationwide Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Kevin Flanigan, MD
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Rekrytering
        • Oregon Health and Sciences University
        • Huvudutredare:
          • Erika Finanger, MD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Huvudutredare:
          • John Brandsema, MD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23510
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Huvudutredare:
          • Crystal Proud, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Rekrytering
        • Seattle Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Alicia Henriquez, MD
  • Italien
      • Rome, Italien, 00168
        • Rekrytering
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Eugenio Mercuri, MD, PhD
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 0A4
        • Rekrytering
        • The Hospital for Sick Children
        • Huvudutredare:
          • Hernan Gonorazky, MD
        • Kontakt:
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Rekrytering
        • Great Ormond Street Hospital
        • Huvudutredare:
          • Francesco Muntoni, MD
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Kohort 1: 4 till <6 år, inklusive
  • Kohort 2: 6 till <8 år, inklusive
  • Ambulant definierat som "att kunna gå utan att använda hjälpmedel."
  • Negativt för AAV-antikroppar.
  • På en stabil dos på minst 0,5 mg/kg/dag av oral daglig prednison eller 0,75 mg/kg/dag deflazacort i ≥12 veckor innan studien påbörjas.
  • Kohort 1: <18 kg kroppsvikt
  • Kohort 2: <30 kg kroppsvikt

Exklusions kriterier:

  • Pågående eller tidigare behandling med godkända eller undersökta dystrofinmodifierande läkemedel såsom eteplirsen, golodirsen, casimersen och viltolarsen.
  • Pågående eller tidigare behandling med ett godkänt eller undersökt genöverföringsläkemedel.
  • Exponering för ett annat prövningsläkemedel inom 3 månader före screening eller 5 halveringstider sedan senaste administrering, beroende på vilket som är längre.
  • Etablerad klinisk diagnos av DMD som är associerad med någon deletionsmutation i exonerna 1 till 11 eller 42 till 45, inklusive, i DMD-genen som dokumenterats av en genetisk rapport och bekräftad av sponsorgenetester.

Andra inkluderings- eller uteslutningskriterier gäller.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort 1: Sgt-003
Alla ambulerande deltagare från 4 till <7 år kommer att få en enda IV-infusion av SGT-003 på dag 1.
Genetisk: SGT-003
Adenoassocierat virusserotyp SLB101 innehållande den humana mikrodystrofingenen (h-µD5)
Experimentell: Kohort 2: Sgt-003
Alla ambulerande deltagare från åldern 7 till <12 år kommer att få en enda IV-infusion av SGT-003 på dag 1.
Genetisk: SGT-003
Adenoassocierat virusserotyp SLB101 innehållande den humana mikrodystrofingenen (h-µD5)
Experimentell: Kohort 3: Sgt-003
Alla deltagare från åldern 0 till <4 år kommer att få en enda IV-infusion av SGT-003 på dag 1.
Genetisk: SGT-003
Adenoassocierat virusserotyp SLB101 innehållande den humana mikrodystrofingenen (h-µD5)
Experimentell: Kohort 4: Sgt-003
Alla ambulerande deltagare från åldern 12 till <18 år kommer att få en enda IV-infusion av SGT-003 på dag 1.
Genetisk: SGT-003
Adenoassocierat virusserotyp SLB101 innehållande den humana mikrodystrofingenen (h-µD5)
Experimentell: Kohort 5: Sgt-003
Alla icke-ambulerande deltagare från åldern 10 till <18 år kommer att få en enda IV-infusion av SGT-003 på dag 1.
Genetisk: SGT-003
Adenoassocierat virusserotyp SLB101 innehållande den humana mikrodystrofingenen (h-µD5)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av behandlingsuppkomna biverkningar (AE)
Tidsram: Dag 360
Dag 360
Förändring från baslinjenivå i mikrodystrofinnivåer
Tidsram: Dag 90
Utvärdering av mikrodystrofinuttryck i muskelbiopsier
Dag 90

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen för mikrodystrofinvävnadsfördelning genom immunofluorescens (IF)
Tidsram: Dag 90, dag 360
Dag 90, dag 360
Byt från baslinjen i 4-trappklättringshastighet
Tidsram: Dag 360, dag 540
Dag 360, dag 540
Ändra från baslinjen i North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Total poäng
Tidsram: Dag 360, dag 540
Bedömning av muskelfunktionen med hjälp av en skala med 17 artiklar med varje objekt som görs från 0 till 2 och en högre poäng innebär ett bättre resultat. NSAA: s totala poäng definieras som summan av alla 17 artiklar, från 0 till 34, med en högre poäng vilket innebär ett bättre resultat.
Dag 360, dag 540
Byt från baslinjen i 6-minuters promenadtest (6MWT) avstånd
Tidsram: Dag 360, dag 540
Dag 360, dag 540
Antal deltagare med kliniskt signifikanta avvikelser i laboratorieparametrar
Tidsram: Genom dag 360 och dag 540
Genom dag 360 och dag 540
Antal deltagare med kliniskt signifikanta avvikelser i vitala tecken
Tidsram: Genom dag 360 och dag 540
Genom dag 360 och dag 540
Antal deltagare med kliniskt signifikanta avvikelser i fysiska undersökningar
Tidsram: Genom dag 360 och dag 540
Genom dag 360 och dag 540
Antal deltagare med kliniskt signifikanta avvikelser i elektrokardiogram (EKG) eller ekokardiografi (ECHO)
Tidsram: Genom dag 360 och dag 540
Genom dag 360 och dag 540
Förändring från baslinjen i mikrodystrofinnivåer
Tidsram: Dag 360
Utvärdering av mikrodystrofinexpression i muskelbiopsier
Dag 360
Förändring från baslinje i tid till uppstigningshastighet
Tidsram: Dag 360, Dag 540

Tiden att stiga upp från liggande position (TTR) (s) kommer att registreras som en del av punkt 12 i North Star Ambulatory Assessment (NSAA).

Bedömning av muskel funktion med en 17-punkts skala där varje punkt poängsätts från 0 till 2, där ett högre resultat indikerar ett bättre utfall. NSAA totalpoäng definieras som summan av alla 17 punkter, med en spännvidd från 0 till 34, där ett högre resultat indikerar ett bättre utfall.
Dag 360, Dag 540
Förändring från baslinje i 95:e percentilen för stegens hastighet (SV95C)
Tidsram: Dag 360, Dag 540
Bedömning av maximal ambulant prestation fångad med bärbar aktivitetsövervakningsenhet.
Dag 360, Dag 540
Förändring från baslinje i 10-meters gång-/springhastighet
Tidsram: Dag 360, Dag 540
10MWR (s) kommer att registreras som en del av punkt 17 i NSAA. Bedömning av muskel funktion med en 17-punkts skala där varje punkt poängsätts från 0 till 2 och ett högre poäng betyder ett bättre utfall. NSAA totalpoäng definieras som summan av alla 17 punkter, från 0 till 34, där ett högre poäng betyder ett bättre utfall.
Dag 360, Dag 540

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Solid Biosciences Inc.

Utredare

  • Studierektor: Solid Bio Clinical Trials, Solid Biosciences

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 maj 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

6 maj 2027

Avslutad studie (Beräknad)

6 maj 2031

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 november 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 november 2023

Första postat (Faktisk)

18 november 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 juli 2026

Senast verifierad

1 juli 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SGT-003-101
  • 2024-514501-57-00 (Ctis)
  • 1010251 (Annan identifierare: UK IRAS ID)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera