Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av SGT-003 genterapi ved Duchenne muskeldystrofi (INSPIRE DUCHENNE) (ARTEMIS)

7. juli 2026 oppdatert av: Solid Biosciences Inc.

En fase 1/2, multisenter, åpen studie for å undersøke sikkerheten, toleransen og effekten av en enkelt intravenøs dose av SGT-003 hos ambulante menn med Duchenne muskeldystrofi (INSPIRE DUCHENNE)

Dette er en multisenter, åpen, ikke-randomisert studie for å undersøke sikkerheten, toleransen og effekten av en enkelt IV-infusjon av SGT-003 hos deltakere med Duchenne muskeldystrofi. Det vil være 2 kohorter i denne studien, dosert sekvensielt. Kohort 1 vil inkludere deltakere 4 til <6 år, inkludert. Kohort 2 vil bare bli åpnet etter dosering og overvåking av en undergruppe av deltakere i kohort 1. Kohort 2 vil inkludere deltakere 6 til <8 år, inklusive. Alle deltakere vil motta SGT-003 og vil bli registrert i studien i totalt 5 år for langsiktig oppfølging.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

60

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 0A4
        • Rekruttering
        • The Hospital for Sick Children
        • Hovedetterforsker:
          • Hernan Gonorazky, MD
        • Ta kontakt med:
  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Ta kontakt med:
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Rekruttering
        • University of California, Los Angeles Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Perry Shieh, MD, PhD
        • Ta kontakt med:
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • Rekruttering
        • University of California, Davis
        • Hovedetterforsker:
          • Craig McDonald, MD
        • Ta kontakt med:
          • Neuromuscular Research Lab
          • Telefonnummer: 916-734-5057
          • E-post: NMRL@ucdavis.edu
      • San Diego, California, Forente stater, 92037
        • Rekruttering
        • University of California
        • Hovedetterforsker:
          • Chamindra Laverty, MD
        • Ta kontakt med:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611-2605
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
          • Nancy Kuntz, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University in St. Louis
        • Hovedetterforsker:
          • Craig Zaidman, MD
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43215
        • Rekruttering
        • Nationwide Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Kevin Flanigan, MD
        • Ta kontakt med:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health and Sciences University
        • Hovedetterforsker:
          • Erika Finanger, MD
        • Ta kontakt med:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Hovedetterforsker:
          • John Brandsema, MD
        • Ta kontakt med:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23510
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Hovedetterforsker:
          • Crystal Proud, MD
        • Ta kontakt med:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Rekruttering
        • Seattle Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Alicia Henriquez, MD
  • Italia
      • Rome, Italia, 00168
        • Rekruttering
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Eugenio Mercuri, MD, PhD
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Francesco Muntoni, MD
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kohort 1: 4 til <6 år, inklusive
  • Kohort 2: 6 til <8 år, inklusive
  • Ambulant som definert som «å kunne gå uten bruk av hjelpemiddel».
  • Negativ for AAV-antistoffer.
  • På en stabil dose på minst 0,5 mg/kg/dag oralt daglig prednison eller 0,75 mg/kg/dag deflazacort i ≥12 uker før studiestart.
  • Kohort 1: <18 kg kroppsvekt
  • Kohort 2: <30 kg kroppsvekt

Ekskluderingskriterier:

  • Nåværende eller tidligere behandling med godkjente eller undersøkende dystrofinmodifiserende legemidler som eteplirsen, golodirsen, casimersen og viltolarsen.
  • Nåværende eller tidligere behandling med et godkjent eller undersøkende genoverføringslegemiddel.
  • Eksponering for et annet undersøkelsesmiddel innen 3 måneder før screening eller 5 halveringstider siden siste administrering, avhengig av hva som er lengst.
  • Etablert klinisk diagnose av DMD som er assosiert med eventuelle delesjonsmutasjoner i ekson 1 til 11 eller 42 til 45, inklusive, i DMD-genet som dokumentert av en genetisk rapport og bekreftet av sponsorgenetisk testing.

Andre inkluderings- eller eksklusjonskriterier gjelder.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort 1: SGT-003
Alle ambulerende deltakere fra 4 til <7 år vil motta en enkelt IV-infusjon av SGT-003 på dag 1.
Genetisk: SGT-003
Adenososiert virusserotype SLB101 som inneholder det humane mikrodystrofingenet (h-µD5)
Eksperimentell: Kohort 2: SGT-003
Alle ambulerende deltakere fra 7 til <12 år vil motta en enkelt IV-infusjon av SGT-003 på dag 1.
Genetisk: SGT-003
Adenososiert virusserotype SLB101 som inneholder det humane mikrodystrofingenet (h-µD5)
Eksperimentell: Kohort 3: Sgt-003
Alle deltakere fra 0 til <4 år vil motta en enkelt IV-infusjon av SGT-003 på dag 1.
Genetisk: SGT-003
Adenososiert virusserotype SLB101 som inneholder det humane mikrodystrofingenet (h-µD5)
Eksperimentell: Kohort 4: Sgt-003
Alle ambulerende deltakere fra 12 til <18 år vil motta en enkelt IV-infusjon av SGT-003 på dag 1.
Genetisk: SGT-003
Adenososiert virusserotype SLB101 som inneholder det humane mikrodystrofingenet (h-µD5)
Eksperimentell: Kohort 5: SGT-003
Alle ikke-ambulerende deltakere fra 10 til <18 år vil få en enkelt IV-infusjon av SGT-003 på dag 1.
Genetisk: SGT-003
Adenososiert virusserotype SLB101 som inneholder det humane mikrodystrofingenet (h-µD5)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av behandlingsutviklede bivirkninger (AE)
Tidsramme: Dag 360
Dag 360
Endring fra baseline i mikro-dystrofinproteinnivåer
Tidsramme: Dag 90
Evaluering av mikrodystrofinuttrykk i muskelbiopsier
Dag 90

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline for mikrodystrofinvevsfordeling ved immunofluorescens (hvis)
Tidsramme: Dag 90, dag 360
Dag 90, dag 360
Endre fra baseline i 4-trailer klatrehastighet
Tidsramme: Dag 360, dag 540
Dag 360, dag 540
Endring fra baseline i North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Total score
Tidsramme: Dag 360, dag 540
Vurdering av muskelfunksjon ved bruk av en 17-element skala med hvert element scoret fra 0 til 2 og en høyere poengsum som betyr et bedre resultat. NSAA Total -poengsum er definert som summen av alle 17 elementene, fra 0 til 34, med en høyere poengsum som betyr et bedre resultat.
Dag 360, dag 540
Endring fra baseline i 6-minutters gangtest (6MWT) avstand
Tidsramme: Dag 360, dag 540
Dag 360, dag 540
Antall deltakere med klinisk signifikante avvik i laboratorieparametere
Tidsramme: Gjennom dag 360 og dag 540
Gjennom dag 360 og dag 540
Antall deltakere med klinisk signifikante avvik i vitale tegn
Tidsramme: Gjennom dag 360 og dag 540
Gjennom dag 360 og dag 540
Antall deltakere med klinisk signifikante avvik i fysiske undersøkelser
Tidsramme: Gjennom dag 360 og dag 540
Gjennom dag 360 og dag 540
Antall deltakere med klinisk signifikante avvik i elektrokardiogram (EKG) eller ekkokardiografi (Echo)
Tidsramme: Gjennom dag 360 og dag 540
Gjennom dag 360 og dag 540
Endring fra baseline i mikrodystrofinproteinnivåer
Tidsramme: Dag 360
Evaluering av mikrodystrofinuttrykk i muskelbiopsier
Dag 360
Endring fra baseline i tid til stigehastighet
Tidsramme: Dag 360, Dag 540

Tiden for å reise seg fra liggende stilling (TTR) (s) vil bli registrert som en del av punkt 12 i North Star Ambulatory Assessment (NSAA).

Vurdering av muskelfunksjon ved hjelp av en 17-punkts skala der hvert element scores fra 0 til 2, og en høyere poengsum betyr et bedre utfall. NSAA totalpoengsum er definert som summen av alle 17 elementer, fra 0 til 34, der en høyere poengsum betyr et bedre utfall.
Dag 360, Dag 540
Endring fra utgangspunkt i trinnhastighet 95. persentil (SV95C)
Tidsramme: Dag 360, Dag 540
Vurdering av maksimal ambulant ytelse registrert av bærbar aktivitetsmonitoringsenhet.
Dag 360, Dag 540
Endring fra baseline i 10-meter gange/løpehastighet
Tidsramme: Dag 360, Dag 540
10MWR (s) vil bli registrert som en del av punkt 17 i NSAA. Vurdering av muskelfunksjon ved hjelp av en 17-punkts skala hvor hvert punkt scores fra 0 til 2, og en høyere poengsum betyr et bedre resultat. Den totale NSAA-poengsummen er definert som summen av alle 17 punkter, med en verdi fra 0 til 34, hvor en høyere poengsum betyr et bedre resultat.
Dag 360, Dag 540

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Solid Biosciences Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Solid Bio Clinical Trials, Solid Biosciences

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. mai 2024

Primær fullføring (Antatt)

6. mai 2027

Studiet fullført (Antatt)

6. mai 2031

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. november 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. november 2023

Først lagt ut (Faktiske)

18. november 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SGT-003-101
  • 2024-514501-57-00 (Ctis)
  • 1010251 (Annen identifikator: UK IRAS ID)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere