Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование генной терапии SGT-003 при мышечной дистрофии Дюшенна (INSPIRE DUCHENNE) (ARTEMIS)

7 июля 2026 г. обновлено: Solid Biosciences Inc.

Фаза 1/2, многоцентровое открытое исследование по изучению безопасности, переносимости и эффективности однократной внутривенной дозы SGT-003 у амбулаторных мужчин с мышечной дистрофией Дюшенна (INSPIRE DUCHENNE)

Это многоцентровое открытое нерандомизированное исследование по изучению безопасности, переносимости и эффективности однократной внутривенной инфузии SGT-003 у участников с мышечной дистрофией Дюшенна. В этом исследовании будут участвовать 2 когорты, получающие дозы последовательно. В когорту 1 войдут участники в возрасте от 4 до 6 лет включительно. Когорта 2 будет открыта только после дозирования и мониторинга подгруппы участников Когорты 1. Когорта 2 будет включать участников в возрасте от 6 до 8 лет включительно. Все участники получат SGT-003 и будут включены в исследование сроком на 5 лет для долгосрочного наблюдения.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

60

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Solid Bio Clinical Trials
  • Номер телефона: 617-337-4680
  • Электронная почта: clinicaltrials@solidbio.com

Места учебы

  • Италия
      • Rome, Италия, 00168
        • Рекрутинг
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Eugenio Mercuri, MD, PhD
  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 0A4
        • Рекрутинг
        • The Hospital for Sick Children
        • Главный следователь:
          • Hernan Gonorazky, MD
        • Контакт:
          • Ana Stosic
          • Номер телефона: 416-648-6831
          • Электронная почта: Ana.Stosic@SickKids.ca
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Рекрутинг
        • Great Ormond Street Hospital
        • Главный следователь:
          • Francesco Muntoni, MD
        • Контакт:
  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Рекрутинг
        • Arkansas Children's Hospital
        • Главный следователь:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Контакт:
          • Amber Kellogg
          • Номер телефона: 501-364-3389
          • Электронная почта: aveerapandiyan@uams.edu
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Рекрутинг
        • University of California, Los Angeles Medical Center
        • Главный следователь:
          • Perry Shieh, MD, PhD
        • Контакт:
          • Ummi Qasim
          • Номер телефона: 310-825-3264
          • Электронная почта: UQasim@mednet.ucla.edu
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • Рекрутинг
        • University of California, Davis
        • Главный следователь:
          • Craig McDonald, MD
        • Контакт:
          • Neuromuscular Research Lab
          • Номер телефона: 916-734-5057
          • Электронная почта: NMRL@ucdavis.edu
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92037
        • Рекрутинг
        • University of California
        • Главный следователь:
          • Chamindra Laverty, MD
        • Контакт:
          • Gabriella Penner
          • Номер телефона: 858-382-3061
          • Электронная почта: gpenner@health.ucsd.edu
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Рекрутинг
        • Rare Disease Research
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Renata Shih, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611-2605
        • Рекрутинг
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Nancy Kuntz, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Рекрутинг
        • Washington University in St. Louis
        • Главный следователь:
          • Craig Zaidman, MD
        • Контакт:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43215
        • Рекрутинг
        • Nationwide Children's Hospital
        • Главный следователь:
          • Kevin Flanigan, MD
        • Контакт:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Рекрутинг
        • Oregon Health and Sciences University
        • Главный следователь:
          • Erika Finanger, MD
        • Контакт:
          • Beata Dyar
          • Номер телефона: 503-494-8216
          • Электронная почта: dyar@ohsu.edu
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Главный следователь:
          • John Brandsema, MD
        • Контакт:
          • Brandt Parlanti
          • Номер телефона: 215-850-7769
          • Электронная почта: parlantib@chop.edu
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23510
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Главный следователь:
          • Crystal Proud, MD
        • Контакт:
          • E.Ann Walker
          • Номер телефона: 757-668-6543
          • Электронная почта: Proud.Research@CHKD.org
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Рекрутинг
        • Seattle Children's Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Alicia Henriquez, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Когорта 1: от 4 до <6 лет включительно.
  • Когорта 2: от 6 до <8 лет включительно.
  • Амбулаторность определяется как «способность ходить без использования вспомогательных устройств».
  • Отрицательный результат на антитела к AAV.
  • Принимать стабильную дозу преднизона не менее 0,5 мг/кг/день перорально ежедневно или дефлазакорта 0,75 мг/кг/день в течение ≥12 недель до включения в исследование.
  • Когорта 1: масса тела <18 кг.
  • Когорта 2: масса тела <30 кг.

Критерий исключения:

  • Текущее или предшествующее лечение одобренными или исследуемыми препаратами, модифицирующими дистрофин, такими как этеплирсен, голодирсен, казимерсен и вилтоларсен.
  • Текущее или предшествующее лечение одобренным или исследуемым препаратом для переноса генов.
  • Воздействие другого исследуемого препарата в течение 3 месяцев до скрининга или в течение 5 периодов полураспада с момента последнего приема, в зависимости от того, что дольше.
  • Установлен клинический диагноз МДД, который связан с любой делеционной мутацией в экзонах с 1 по 11 или с 42 по 45 включительно в гене МДД, что документально подтверждено генетическим отчетом и подтверждено генетическим тестированием Спонсора.

Применяются другие критерии включения или исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Когорта 1: сержант-003
Все амбулаторные участники в возрасте от 4 до <7 лет получат единую инфузию IV SGT-003 в день 1.
Генетический: СГТ-003
Аденоассоциированный вирус серотипа SLB101, содержащий ген микродистрофина человека (h-µD5)
Экспериментальный: Когорта 2: сержант-003
Все амбулаторные участники в возрасте от 7 до <12 лет получат единую инфузию IV SGT-003 на 1-й день.
Генетический: СГТ-003
Аденоассоциированный вирус серотипа SLB101, содержащий ген микродистрофина человека (h-µD5)
Экспериментальный: Когорта 3: сержант-003
Все участники от 0 до <4 года получат единую инфузию IV сержанта-003 в день 1.
Генетический: СГТ-003
Аденоассоциированный вирус серотипа SLB101, содержащий ген микродистрофина человека (h-µD5)
Экспериментальный: Когорта 4: сержант-003
Все амбулаторные участники в возрасте от 12 до <18 лет получат единую инфузию IV SGT-003 на 1-й день.
Генетический: СГТ-003
Аденоассоциированный вирус серотипа SLB101, содержащий ген микродистрофина человека (h-µD5)
Экспериментальный: Когорта 5: сержант-003
Все участники, не являющиеся амбулаторными, в возрасте от 10 до <18 лет получат единую инфузию IV SGT-003 в день 1.
Генетический: СГТ-003
Аденоассоциированный вирус серотипа SLB101, содержащий ген микродистрофина человека (h-µD5)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота возникновения нежелательных явлений (НЯ), возникших во время лечения
Временное ограничение: День 360
День 360
Изменение от исходного уровня белка микродистрофина
Временное ограничение: День 90
Оценка экспрессии микродистрофина в мышечных биоптатах
День 90

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение исходного уровня распределения ткани микродистрофина путем иммунофлуоресценции (если)
Временное ограничение: День 90, день 360
День 90, день 360
Изменение с базовой линии в скорости подъема на 4 года
Временное ограничение: День 360, день 540
День 360, день 540
Изменение с базовой линии в Амбулаторной оценке North Star (NSAA) общий балл
Временное ограничение: День 360, день 540
Оценка мышечной функции с использованием 17-элементного шкалы, причем каждый элемент набрал от 0 до 2, а более высокий балл означает лучший результат. Общий балл NSAA определяется как сумма всех 17 пунктов в диапазоне от 0 до 34, с более высокой оценкой, что означает лучший результат.
День 360, день 540
Изменение с базовой линии в 6-минутном тесте на ходьбу (6 МВт) расстояние
Временное ограничение: День 360, день 540
День 360, день 540
Количество участников с клинически значимыми нарушениями в лабораторных параметрах
Временное ограничение: До 360 -го дня и 540 день
До 360 -го дня и 540 день
Количество участников с клинически значимыми нарушениями в жизненно важных признаках
Временное ограничение: До 360 -го дня и 540 день
До 360 -го дня и 540 день
Количество участников с клинически значимыми нарушениями в физических обследованиях
Временное ограничение: До 360 -го дня и 540 день
До 360 -го дня и 540 день
Количество участников с клинически значимыми нарушениями в электрокардиограмме (ЭКГ) или эхокардиографии (Echo)
Временное ограничение: До 360 -го дня и 540 день
До 360 -го дня и 540 день
Изменение от исходного уровня содержания белка микродистрофина
Временное ограничение: День 360
Оценка экспрессии микро-дистрофина в мышечных биоптатах
День 360
Изменение от исходного уровня скорости подъема
Временное ограничение: День 360, День 540

Время подъема из положения лежа (TTR) (с) будет зафиксировано в рамках пункта 12 оценки амбулаторной функции North Star (NSAA).

Оценка мышечной функции с использованием 17-пунктовой шкалы, где каждый пункт оценивается от 0 до 2, причем более высокий балл означает лучший результат. Общий балл NSAA определяется как сумма всех 17 пунктов, варьирующаяся от 0 до 34, причем более высокий балл означает лучший результат.
День 360, День 540
Изменение от исходного уровня по 95-му процентилю скорости шага (SV95C)
Временное ограничение: День 360, День 540
Оценка пиковых показателей амбулаторной активности, фиксируемых носимых устройством для мониторинга активности.
День 360, День 540
Изменение от исходного уровня скорости ходьбы/бега на 10 метров
Временное ограничение: День 360, День 540
10MWR (с) будет зафиксирована в рамках пункта 17 NSAA. Оценка мышечной функции с использованием 17-пунктовой шкалы, где каждый пункт оценивается от 0 до 2, причём более высокий балл означает лучший результат. Общий балл NSAA определяется как сумма всех 17 пунктов, варьирующаяся от 0 до 34, причём более высокий балл означает лучший результат.
День 360, День 540

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Solid Biosciences Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Solid Bio Clinical Trials, Solid Biosciences

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

6 мая 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

6 мая 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

6 мая 2031 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 ноября 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 ноября 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 ноября 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SGT-003-101
  • 2024-514501-57-00 (Ктис)
  • 1010251 (Другой идентификатор: UK IRAS ID)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться