Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar SGT-003-gentherapie bij spierdystrofie van Duchenne (INSPIRE DUCHENNE) (ARTEMIS)

7 juli 2026 bijgewerkt door: Solid Biosciences Inc.

Een fase 1/2, multicenter, open-label onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van een enkele intraveneuze dosis SGT-003 bij ambulante mannen met Duchenne spierdystrofie te onderzoeken (INSPIRE DUCHENNE)

Dit is een multicenter, open-label, niet-gerandomiseerde studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van een enkele IV-infusie van SGT-003 bij deelnemers met Duchenne-spierdystrofie te onderzoeken. Er zullen 2 cohorten in deze studie zijn, die opeenvolgend worden gedoseerd. Cohort 1 omvat deelnemers van 4 tot en met <6 jaar. Cohort 2 wordt pas geopend na dosering en monitoring van een subgroep van deelnemers in Cohort 1. Cohort 2 omvat deelnemers van 6 tot en met <8 jaar. Alle deelnemers ontvangen SGT-003 en zullen in totaal 5 jaar aan het onderzoek deelnemen voor follow-up op de lange termijn.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

60

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 0A4
        • Werving
        • The Hospital for Sick Children
        • Hoofdonderzoeker:
          • Hernan Gonorazky, MD
        • Contact:
  • Italië
      • Rome, Italië, 00168
        • Werving
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Eugenio Mercuri, MD, PhD
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Werving
        • Great Ormond Street Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Francesco Muntoni, MD
        • Contact:
  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Werving
        • Arkansas Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Contact:
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Werving
        • University of California, Los Angeles Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Perry Shieh, MD, PhD
        • Contact:
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • Werving
        • University of California, Davis
        • Hoofdonderzoeker:
          • Craig McDonald, MD
        • Contact:
          • Neuromuscular Research Lab
          • Telefoonnummer: 916-734-5057
          • E-mail: NMRL@ucdavis.edu
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92037
        • Werving
        • University of California
        • Hoofdonderzoeker:
          • Chamindra Laverty, MD
        • Contact:
    • Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611-2605
        • Werving
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contact:
        • Contact:
          • Nancy Kuntz, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43215
        • Werving
        • Nationwide Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kevin Flanigan, MD
        • Contact:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Werving
        • Oregon Health and Sciences University
        • Hoofdonderzoeker:
          • Erika Finanger, MD
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Hoofdonderzoeker:
          • John Brandsema, MD
        • Contact:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23510
        • Werving
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Hoofdonderzoeker:
          • Crystal Proud, MD
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Werving
        • Seattle Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alicia Henriquez, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Cohort 1: 4 tot <6 jaar, inclusief
  • Cohort 2: 6 tot <8 jaar, inclusief
  • Ambulant zoals gedefinieerd als 'in staat zijn om te lopen zonder het gebruik van een hulpmiddel'.
  • Negatief voor AAV-antilichamen.
  • Op een stabiele dosis van minimaal 0,5 mg/kg/dag oraal prednison per dag of 0,75 mg/kg/dag deflazacort gedurende ≥12 weken voorafgaand aan deelname aan het onderzoek.
  • Cohort 1: <18 kg lichaamsgewicht
  • Cohort 2: <30 kg lichaamsgewicht

Uitsluitingscriteria:

  • Huidige of eerdere behandeling met goedgekeurde of experimentele dystrofine-modificerende geneesmiddelen zoals eteplirsen, golodirsen, casimersen en viltolarsen.
  • Huidige of eerdere behandeling met een goedgekeurd of experimenteel genoverdrachtsgeneesmiddel.
  • Blootstelling aan een ander onderzoeksgeneesmiddel binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening of 5 halfwaardetijden sinds de laatste toediening, afhankelijk van welke van de twee langer is.
  • Vastgestelde klinische diagnose van DMD die geassocieerd is met een deletiemutatie in de exons 1 tot en met 11 of 42 tot en met 45, in het DMD-gen, zoals gedocumenteerd door een genetisch rapport en bevestigd door genetische tests van de Sponsor.

Andere in- of uitsluitingscriteria zijn van toepassing.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1: SGT-003
Alle ambulante deelnemers van 4 tot <7 jaar ontvangen een enkele IV-infusie van SGT-003 op dag 1.
Genetisch: SGT-003
Adeno-geassocieerd virusserotype SLB101 dat het menselijke microdystrofine-gen bevat (h-μD5)
Experimenteel: Cohort 2: SGT-003
Alle ambulante deelnemers van 7 tot <12 jaar ontvangen een enkele IV-infusie van SGT-003 op dag 1.
Genetisch: SGT-003
Adeno-geassocieerd virusserotype SLB101 dat het menselijke microdystrofine-gen bevat (h-μD5)
Experimenteel: Cohort 3: SGT-003
Alle deelnemers van 0 tot <4 jaar ontvangen een enkele IV-infusie van SGT-003 op dag 1.
Genetisch: SGT-003
Adeno-geassocieerd virusserotype SLB101 dat het menselijke microdystrofine-gen bevat (h-μD5)
Experimenteel: Cohort 4: SGT-003
Alle ambulante deelnemers van 12 tot <18 jaar ontvangen een enkele IV-infusie van SGT-003 op dag 1.
Genetisch: SGT-003
Adeno-geassocieerd virusserotype SLB101 dat het menselijke microdystrofine-gen bevat (h-μD5)
Experimenteel: Cohort 5: SGT-003
Alle niet-ambulante deelnemers van 10 tot <18 jaar ontvangen op dag 1 een enkele IV-infusie van SGT-003.
Genetisch: SGT-003
Adeno-geassocieerd virusserotype SLB101 dat het menselijke microdystrofine-gen bevat (h-μD5)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE’s)
Tijdsspanne: Dag 360
Dag 360
Verandering ten opzichte van de basislijn in microdystrofine-eiwitniveaus
Tijdsspanne: Dag 90
Evaluatie van microdystrofine-expressie in spierbiopten
Dag 90

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verander van de basislijn van microdystrofineweefselverdeling door immunofluorescentie (if)
Tijdsspanne: Dag 90, dag 360
Dag 90, dag 360
Verander van de basislijn in klimsnelheid van 4 trappen
Tijdsspanne: Dag 360, dag 540
Dag 360, dag 540
Verandering van de basislijn in North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Totaal score
Tijdsspanne: Dag 360, dag 540
Beoordeling van de spierfunctie met behulp van een schaal van 17 items bij elk item gescoord van 0 tot 2 en een hogere score betekent een beter resultaat. De totale score van de NSAA wordt gedefinieerd als de som van alle 17 items, variërend van 0 tot 34, met een hogere score die een beter resultaat betekent.
Dag 360, dag 540
Verander van de basislijn in de afstand van 6 minuten lopen (6MWT) afstand
Tijdsspanne: Dag 360, dag 540
Dag 360, dag 540
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen in laboratoriumparameters
Tijdsspanne: Tot en met dag 360 en dag 540
Tot en met dag 360 en dag 540
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen in vitale tekenen
Tijdsspanne: Tot en met dag 360 en dag 540
Tot en met dag 360 en dag 540
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen bij lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Tot en met dag 360 en dag 540
Tot en met dag 360 en dag 540
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen in elektrocardiogram (ECG) of echocardiografie (ECHO)
Tijdsspanne: Tot en met dag 360 en dag 540
Tot en met dag 360 en dag 540
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in microdystrofine-eiwitniveaus
Tijdsspanne: Dag 360
Evaluatie van microdystrofine-expressie in spierbiopten
Dag 360
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in tijd tot rijssnelheid
Tijdsspanne: Dag 360, Dag 540

De tijd om op te staan vanuit rugligging (TTR) (s) wordt vastgelegd als onderdeel van item 12 van de North Star Ambulatory Assessment (NSAA).

Beoordeling van spierfunctie met behulp van een 17-itemsschaal waarbij elk item wordt gescoord van 0 tot 2 en een hogere score een beter resultaat betekent. De NSAA-totale score wordt gedefinieerd als de som van alle 17 items, variërend van 0 tot 34, waarbij een hogere score een beter resultaat betekent.
Dag 360, Dag 540
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in Stap Snelheid 95e Percentiel (SV95C)
Tijdsspanne: Dag 360, Dag 540
Beoordeling van de piekprestatie tijdens ambulante activiteiten, vastgelegd door een draagbaar activiteitenmonitoringsapparaat.
Dag 360, Dag 540
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in 10-meter loop-/rennelheid
Tijdsspanne: Dag 360, Dag 540
De 10MWR (s) zal worden vastgelegd als onderdeel van item 17 van de NSAA. Beoordeling van spierfunctie met behulp van een 17-itemschaal waarbij elk item wordt gescoord van 0 tot 2, waarbij een hogere score een beter resultaat betekent. De NSAA-totale score wordt gedefinieerd als de som van alle 17 items, variërend van 0 tot 34, waarbij een hogere score een beter resultaat betekent.
Dag 360, Dag 540

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Solid Biosciences Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Solid Bio Clinical Trials, Solid Biosciences

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 mei 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

6 mei 2027

Studie voltooiing (Geschat)

6 mei 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 november 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 november 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 november 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SGT-003-101
  • 2024-514501-57-00 (Ctis)
  • 1010251 (Andere identificatie: UK IRAS ID)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren