좌심실 보조 장치 지원을 받는 심부전 환자의 세포 치료 및 심근 회복 (CELL-VAD)

문제 식별 좌심실 보조 장치(LVAD) 기술은 크게 발전했으며 진행성 만성 심부전 환자를 위한 표준 치료를 나타냅니다. 그러나 LVAD 지원 환자의 극히 일부(2%)만이 역구조적 리모델링을 보여 결국 LVAD 제거가 가능한 임상적으로 중요하고 안정적인 기능적 개선에 도달하기 때문에 기능이 저하된 심근의 구조적 회복과 기능적 회복 사이에는 상당한 불일치가 존재합니다. 따라서, LVAD 지원을 받는 진행성 만성 심부전 환자의 심근 역재형성 메커니즘을 더 잘 정의해야 하는 충족되지 않은 필요성이 상당히 높습니다.

목표

CELL-VAD 파일럿 시험의 목표는 LVAD의 지원을 받는 진행성 비허혈성 만성 심부전(NICM) 환자를 위한 맞춤형 줄기 세포 치료법을 조사하는 것입니다. 연구자들은 (1) NICM-LVAD 환자의 심장 기능과 구조를 지속적으로 개선할 수 있는 줄기 세포 치료 투여에 초점을 맞춘 2상 비무작위 단일 센터 임상 연구를 제안합니다. 이 프로젝트는 섬유증 및 혈관 신생의 복합 영상 및 바이오마커에 대한 통합 분석을 사용하여 (2) 심근 회복과 관련된 병태생리학적 메커니즘을 더 잘 정의하는 것을 목표로 합니다. 또한 연구자들은 (3) NICM-LVAD 환자를 대상으로 줄기세포 치료의 안전성 매개변수를 정의하는 것을 목표로 하고 있습니다. 이러한 목표를 바탕으로 CELL-VAD Pilot 시험의 구체적인 목표는 다음과 같습니다.

본 연구의 일차 목적은 좌심실 구조 및 기능의 변화, 신경호르몬 활성화의 바이오마커, 환자의 운동 능력 및 임상 결과를 평가하여 NICM-LVAD 환자에서 줄기세포 치료의 안전성과 효능을 조사하는 것입니다.

이 연구의 두 번째 목적은 심근 관류의 시간적 변화와 혈관 신생에서 심근 섬유증의 바이오마커를 평가함으로써 NICM-LVAD 환자의 심근 회복과 관련된 병리생리학적 메커니즘을 더 잘 정의하는 것입니다.

연구 설계 CELL-VAD 파일럿 시험은 임상 시험(WP1)과 다중 양식 영상 플랫폼(WP2)으로 구성됩니다. 전체 프로젝트 기간은 3년(36개월)이다.

임상시험에서 연구자들은 LVAD 이식이 예정된 NICM 환자 10명을 등록하는 것을 목표로 하고 있습니다. 성공적인 LVAD 이식 후, 환자는 등록되어 수술 후 재활, 심부전 의료 치료 및 LVAD 지원 최적화를 허용하기 위해 2개월 동안 추적 관찰됩니다. 이후 모든 환자는 관상동맥 경로를 통해 전달되는 자가 CD34+ 세포 치료를 받게 됩니다. 모든 환자는 세포 치료 후 6개월 동안 추적 관찰됩니다. 기준 시점과 세포 치료 후 1, 3, 6개월에 연구자들은 포괄적인 임상 평가를 수행할 것입니다. 임상, 생화학적, 바이오마커 관련, 영상 및 심근 조직학 데이터는 안전한 중앙 데이터베이스로 전송됩니다.

연구진은 또한 고급 심장초음파검사와 PET 영상에서 얻은 데이터를 통합하여 개인화된 다중 양식 영상 플랫폼을 개발하는 것을 목표로 하고 있습니다.

예상 결과 연구자들은 NICM-LVAD 환자에서 심내막경유 자가 CD34+ 세포 치료법이 안전하고 효율적이며 기능이 저하된 심근의 구조적 및 기능적 역 리모델링을 촉진한다는 것을 입증할 것으로 기대합니다. 또한, 이 임상시험의 결과는 향후 임상시험을 위한 지식과 전문지식의 견고한 프레임워크를 구축할 것입니다.