근긴장성 이영양증 1(DM1) 성인 참가자를 대상으로 한 VX-670의 1/2상 연구 (Galileo)
2026년 8월 19일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
근긴장성 이영양증 1형 성인 피험자를 대상으로 VX-670의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하는 1/2상, 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 단일 및 다회 용량 증량 연구
연구의 목적은 DM1 참가자를 대상으로 다양한 단일 및 다중 용량에서 VX-670의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
47
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Maastricht, 네덜란드
- Maastricht University Medical Center
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München, 독일
- Ludwig Maximilians Universitaet Muenchen
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California
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San Carlos, California, 미국, 94070
- Stanford Neuromuscular Research
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32608
- University of Florida Clinical Research Center
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Kansas
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Fairway, Kansas, 미국, 66205
- University of Kansas Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27104
- Wake Forest Baptist Health
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23298
- Virginia Commonwealth University (Sanger Hall)
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Leuven, 벨기에
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Valencia, 스페인
- Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
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Glasgow, 영국
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
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London, 영국
- St. George's University Hospital
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London, 영국
- Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre CRF
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Salford, 영국
- Salford Royal Hospital
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Sheffield, 영국
- Royal Hallamshire Hospital
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Milan, 이탈리아
- Centro Clinico Nemo
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Chicoutimi, 캐나다
- Hôpital de Chicoutimi
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Montreal, 캐나다
- McGill University
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Montreal, 캐나다
- Altasciences Montreal
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Ottawa, 캐나다
- University of Ottawa
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Québec, 캐나다
- CHU Research Centre of Quebec
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Paris, 프랑스
- Neuromuscular Reference Center Institute of Myology
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Auchenflower, 호주
- Wesley Research Institute
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Melbourne, 호주
- Neuroscience Clinical Trials Unit, Alfred Brain
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 발병 연령이 1세 이상인 DM1의 임상 진단이 기록되어 있고 시토신 티민 구아닌(CTG) 반복 횟수가 100 이상인 대상에서 DM1에 대한 양성 유전자 검사가 기록되어 있음
주요 제외 기준:
- 프로토콜에 사전 명시된 질병 또는 임상 상태의 병력
포함/제외 기준이 정의된 다른 프로토콜이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파트 A: 단일 상승 용량
참가자들은 무작위로 배정되어 다양한 용량 수준의 VX-670을 단일 용량으로 투여받게 됩니다.
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정맥 투여용 솔루션.
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위약 비교기: 파트 A: 위약
참가자들은 무작위로 배정되어 VX-670에 맞는 위약을 1회 투여받게 됩니다.
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정맥 투여용 솔루션.
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실험적: 파트 B: 단일 및 다중 상승 용량
참가자들은 VX-670의 다양한 용량 수준의 단일 및 다중 용량을 투여받도록 무작위로 배정됩니다.
복용량 수준은 파트 A의 데이터를 기반으로 결정됩니다.
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정맥 투여용 솔루션.
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위약 비교기: 파트 B: 위약
참가자는 무작위로 배정되어 VX-670에 맞는 위약을 단일 또는 다중 투여받게 됩니다.
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정맥 투여용 솔루션.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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파트 A 및 B: 부작용(AE)이 있는 참가자 수에 따라 평가된 안전성 및 내약성
기간: 파트 A: 기준선부터 42일차까지; 파트 B: 기준 시점부터 168일차까지
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파트 A: 기준선부터 42일차까지; 파트 B: 기준 시점부터 168일차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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파트 A: VX-670 및 혈장 내 활성 성분의 최대 관찰 농도(Cmax)
기간: 1일차부터 42일차까지
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1일차부터 42일차까지
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파트 A: VX-670 및 혈장 내 활성 성분의 농도 대 시간 곡선(AUC) 아래 면적
기간: 1일차부터 42일차까지
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1일차부터 42일차까지
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파트 B: 각 투여 후 혈장 내 VX-670 및 활성 성분의 최대 관찰 농도(Cmax)
기간: 1일차부터 168일차까지
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1일차부터 168일차까지
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파트 B: 각 투여 후 혈장 내 VX-670 및 활성 성분의 농도 대 시간 곡선(AUC) 아래 면적
기간: 1일차부터 168일차까지
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1일차부터 168일차까지
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파트 B: VX-670 및 활성 성분의 근육 내 농도
기간: 기준선, 15일 및 120일
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기준선, 15일 및 120일
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Part B: 근육 생검에서의 스플라이싱 지수 변화
기간: Baseline, Day 15 및 Day 120
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Baseline, Day 15 및 Day 120
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 2월 20일
기본 완료 (추정된)
2027년 2월 2일
연구 완료 (추정된)
2027년 2월 2일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 12월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 12월 15일
처음 게시됨 (실제)
2023년 12월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 19일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VX23-670-001
- 2023-506028-10-00 (기타 식별자: EUCT Number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
Vertex 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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