VX-670 在强直性肌营养不良 1 (DM1) 成人参与者中的 1/2 期研究 (Galileo)
2026年8月19日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
一项 1/2 期、随机、双盲、安慰剂对照的单剂量和多剂量递增研究，评估 VX-670 在 1 型强直性肌营养不良成人受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学
该研究的目的是评估 VX-670 在 DM1 参与者中不同单次和多次剂量的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
47
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Chicoutimi、加拿大
- Hôpital de Chicoutimi
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Montreal、加拿大
- McGill University
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Montreal、加拿大
- Altasciences Montreal
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Ottawa、加拿大
- University of Ottawa
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Québec、加拿大
- CHU Research Centre of Quebec
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München、德国
- Ludwig Maximilians Universitaet Muenchen
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Milan、意大利
- Centro Clinico NeMO
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Leuven、比利时
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Paris、法国
- Neuromuscular Reference Center Institute of Myology
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Auchenflower、澳大利亚
- Wesley Research Institute
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Melbourne、澳大利亚
- Neuroscience Clinical Trials Unit, Alfred Brain
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California
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San Carlos、California、美国、94070
- Stanford Neuromuscular Research
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32608
- University of Florida Clinical Research Center
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Kansas
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Fairway、Kansas、美国、66205
- University of Kansas Medical Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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St Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
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North Carolina
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Winston-Salem、North Carolina、美国、27104
- Wake Forest Baptist Health
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- University of Pennsylvania
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Virginia
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Richmond、Virginia、美国、23298
- Virginia Commonwealth University (Sanger Hall)
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Glasgow、英国
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
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London、英国
- St. George's University Hospital
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London、英国
- Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre CRF
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Salford、英国
- Salford Royal Hospital
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Sheffield、英国
- Royal Hallamshire Hospital
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Maastricht、荷兰
- Maastricht University Medical Center
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Valencia、西班牙
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
主要纳入标准：
- 记录的 DM1 临床诊断，发病年龄大于 (>) 1 岁，并记录受试者的 DM1 基因检测呈阳性，且胞嘧啶胸腺嘧啶鸟嘌呤 (CTG) 重复次数至少为 100
主要排除标准：
- 方案中预先指定的任何疾病史或任何临床状况
其他协议定义的纳入/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：A 部分：单次递增剂量
参与者将随机接受不同剂量水平的 VX-670 单剂。
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静脉注射溶液。
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安慰剂比较：A 部分：安慰剂
参与者将随机接受与 VX-670 匹配的单剂量安慰剂。
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静脉注射溶液。
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实验性的：B 部分：单次和多次递增剂量
参与者将随机接受单剂和多剂不同剂量水平的 VX-670。
剂量水平将根据 A 部分的数据确定。
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静脉注射溶液。
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安慰剂比较：B 部分：安慰剂
参与者将随机接受与 VX-670 匹配的单剂量或多剂量安慰剂。
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静脉注射溶液。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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A 和 B 部分：根据发生不良事件 (AE) 的参与者数量评估的安全性和耐受性
大体时间：A 部分：从基线到第 42 天； B 部分：从基线到第 168 天
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A 部分：从基线到第 42 天； B 部分：从基线到第 168 天
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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A 部分：血浆中 VX-670 及其活性成分的最大观察浓度 (Cmax)
大体时间：从第 1 天到第 42 天
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从第 1 天到第 42 天
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A 部分：VX-670 及其活性成分在血浆中的浓度与时间曲线 (AUC) 下的面积
大体时间：从第 1 天到第 42 天
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从第 1 天到第 42 天
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B 部分：每次给药后血浆中 VX-670 及其活性成分的最大观察浓度 (Cmax)
大体时间：从第 1 天到第 168 天
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从第 1 天到第 168 天
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B 部分：每次剂量后 VX-670 及其血浆中活性成分的浓度与时间曲线 (AUC) 下的面积
大体时间：从第 1 天到第 168 天
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从第 1 天到第 168 天
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B部分：VX-670及其活性成分在肌肉中的浓度
大体时间：基线、第15天和第120天
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基线、第15天和第120天
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B部分：肌肉活检中剪接指数的变化
大体时间：基线、第15天和第120天
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基线、第15天和第120天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年2月20日
初级完成 (估计的)
2027年2月2日
研究完成 (估计的)
2027年2月2日
研究注册日期
首次提交
2023年12月15日
首先提交符合 QC 标准的
2023年12月15日
首次发布 (实际的)
2023年12月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月19日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- VX23-670-001
- 2023-506028-10-00 (其他标识符：EUCT Number)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
有关 Vertex 数据共享标准和请求访问流程的详细信息，请访问：https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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