Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 1/2 tutkimus VX-670:stä aikuisilla osallistujilla, joilla on myotoninen dystrofia 1 (DM1) (Galileo)

keskiviikko 19. elokuuta 2026 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Vaihe 1/2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu kerta- ja usean annoksen eskalaatiotutkimus, jossa arvioidaan VX-670:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa aikuispotilailla, joilla on tyypin 1 myotoninen dystrofia

Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida VX-670:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa eri kerta- ja toistuvina annoksina potilailla, joilla on DM1.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

47

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Maastricht, Alankomaat
        • Maastricht University Medical Center
  • Australia
      • Auchenflower, Australia
        • Wesley Research Institute
      • Melbourne, Australia
        • Neuroscience Clinical Trials Unit, Alfred Brain
  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Espanja
      • Valencia, Espanja
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Centro Clinico NeMO
  • Kanada
      • Chicoutimi, Kanada
        • Hôpital de Chicoutimi
      • Montreal, Kanada
        • McGill University
      • Montreal, Kanada
        • Altasciences Montreal
      • Ottawa, Kanada
        • University of Ottawa
      • Québec, Kanada
        • CHU Research Centre of Quebec
  • Ranska
      • Paris, Ranska
        • Neuromuscular Reference Center Institute of Myology
  • Saksa
      • München, Saksa
        • Ludwig Maximilians Universitaet Muenchen
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • St. George's University Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre CRF
      • Salford, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Salford Royal Hospital
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Carlos, California, Yhdysvallat, 94070
        • Stanford Neuromuscular Research
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Yhdysvallat, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27104
        • Wake Forest Baptist Health
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Virginia Commonwealth University (Sanger Hall)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

- dokumentoitu kliininen DM1-diagnoosi, jonka ikä on alkanut yli (>) 1 vuoden iässä ja dokumentoitu positiivinen geneettinen testi DM1:lle koehenkilöllä, jonka sytosiini-tymiiniguaniini (CTG) -toisto on vähintään 100

Keskeiset poissulkemiskriteerit:

- Mikä tahansa sairaus tai kliininen tila, joka on ennalta määritelty protokollassa

Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osa A: Yksittäinen nouseva annos
Osallistujat satunnaistetaan saamaan yhden annoksen eri VX-670-annostasoja.
Lääke: VX-670
Liuos suonensisäiseen antamiseen.
Placebo Comparator: Osa A: Placebo
Osallistujat satunnaistetaan saamaan yksittäinen annos lumelääkettä, joka vastaa VX-670:tä.
Lääke: Plasebo
Liuos suonensisäiseen antamiseen.
Kokeellinen: Osa B: Yksittäinen ja moninkertainen nouseva annos
Osallistujat satunnaistetaan saamaan yksittäisiä ja useita annoksia eri annostasoilla VX-670:tä. Annostasot määritetään osan A tietojen perusteella.
Lääke: VX-670
Liuos suonensisäiseen antamiseen.
Placebo Comparator: Osa B: Placebo
Osallistujat satunnaistetaan saamaan yhden tai useamman annoksen lumelääkettä VX-670:n kanssa.
Lääke: Plasebo
Liuos suonensisäiseen antamiseen.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osat A ja B: Turvallisuus ja siedettävyys haitallisten tapahtumien (AE) osallistujien lukumäärän perusteella arvioituna
Aikaikkuna: Osa A: Perustasosta päivään 42; Osa B: Lähtötilanteesta päivään 168 asti
Osa A: Perustasosta päivään 42; Osa B: Lähtötilanteesta päivään 168 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osa A: VX-670:n ja sen aktiivisen komponentin suurin havaittu pitoisuus (Cmax) plasmassa
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 42
Päivästä 1 päivään 42
Osa A: VX-670:n ja sen aktiivisen komponentin pitoisuus-aikakäyrän (AUC) alla oleva pinta-ala plasmassa
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 42
Päivästä 1 päivään 42
Osa B: VX-670:n ja sen aktiivisen komponentin suurin havaittu pitoisuus (Cmax) plasmassa jokaisen annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 168
Päivästä 1 päivään 168
Osa B: VX-670:n ja sen aktiivisen komponentin pitoisuus-aikakäyrän (AUC) alla oleva pinta-ala plasmassa jokaisen annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 168
Päivästä 1 päivään 168
Osa B: VX-670:n ja sen aktiivisen komponentin pitoisuus lihaksessa
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 15 ja päivä 120
Perustaso, päivä 15 ja päivä 120
Osa B: Splisaatioindeksin muutos lihasnäytteessä
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 15 ja päivä 120
Perustaso, päivä 15 ja päivä 120

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 20. helmikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 2. helmikuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 2. helmikuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 15. joulukuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 15. joulukuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 29. joulukuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 20. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 19. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX23-670-001
  • 2023-506028-10-00 (Muu tunniste: EUCT Number)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Yksityiskohdat Vertex-tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa