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Un estudio de fase 1/2 de VX-670 en participantes adultos con distrofia miotónica 1 (DM1) (Galileo)

19 de agosto de 2026 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio de fase 1/2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de escalada de dosis única y múltiple que evalúa la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia de VX-670 en sujetos adultos con distrofia miotónica tipo 1

El propósito del estudio es evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia de VX-670 en diferentes dosis únicas y múltiples en participantes con DM1.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

47

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • München, Alemania
        • Ludwig Maximilians Universitaet Muenchen
  • Australia
      • Auchenflower, Australia
        • Wesley Research Institute
      • Melbourne, Australia
        • Neuroscience Clinical Trials Unit, Alfred Brain
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Canadá
      • Chicoutimi, Canadá
        • Hôpital de Chicoutimi
      • Montreal, Canadá
        • McGill University
      • Montreal, Canadá
        • Altasciences Montreal
      • Ottawa, Canadá
        • University of Ottawa
      • Québec, Canadá
        • CHU Research Centre of Quebec
  • España
      • Valencia, España
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Estados Unidos
    • California
      • San Carlos, California, Estados Unidos, 94070
        • Stanford Neuromuscular Research
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27104
        • Wake Forest Baptist Health
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University (Sanger Hall)
  • Francia
      • Paris, Francia
        • Neuromuscular Reference Center Institute of Myology
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Centro Clinico NeMO
  • Países Bajos
      • Maastricht, Países Bajos
        • Maastricht University Medical Center
  • Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Reino Unido
        • St. George's University Hospital
      • London, Reino Unido
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre CRF
      • Salford, Reino Unido
        • Salford Royal Hospital
      • Sheffield, Reino Unido
        • Royal Hallamshire Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

- Diagnóstico clínico documentado de DM1 con edad de aparición mayor a (>) 1 año de edad y prueba genética positiva documentada para DM1 en el sujeto con repetición de citosina timina guanina (CTG) de al menos 100

Criterios de exclusión clave:

- Historial de cualquier enfermedad o condición clínica según lo especificado previamente en el protocolo.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Parte A: Dosis única ascendente
Los participantes serán asignados al azar para recibir una dosis única de diferentes niveles de dosis de VX-670.
Droga: VX-670
Solución para administración intravenosa.
Comparador de placebos: Parte A: Placebo
Los participantes serán asignados al azar para recibir una dosis única de placebo equivalente a VX-670.
Droga: Placebo
Solución para administración intravenosa.
Experimental: Parte B: Dosis ascendente única y múltiple
Los participantes serán asignados al azar para recibir dosis únicas y múltiples de diferentes niveles de dosis de VX-670. Los niveles de dosis se determinarán en función de los datos de la Parte A.
Droga: VX-670
Solución para administración intravenosa.
Comparador de placebos: Parte B: Placebo
Los participantes serán asignados al azar para recibir dosis únicas o múltiples de placebo equivalentes a VX-670.
Droga: Placebo
Solución para administración intravenosa.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Partes A y B: Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Parte A: desde el inicio hasta el día 42; Parte B: desde el inicio y hasta el día 168
Parte A: desde el inicio hasta el día 42; Parte B: desde el inicio y hasta el día 168

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parte A: Concentración máxima observada (Cmax) de VX-670 y su componente activo en plasma
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el día 42
Desde el día 1 hasta el día 42
Parte A: Área bajo la curva de concentración versus tiempo (AUC) de VX-670 y su componente activo en plasma
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el día 42
Desde el día 1 hasta el día 42
Parte B: Concentración máxima observada (Cmax) de VX-670 y su componente activo en plasma después de cada dosis
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el día 168
Desde el día 1 hasta el día 168
Parte B: Área bajo la curva de concentración versus tiempo (AUC) de VX-670 y su componente activo en plasma después de cada dosis
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el día 168
Desde el día 1 hasta el día 168
Parte B: Concentración de VX-670 y su Componente Activo en el Músculo
Periodo de tiempo: Línea de base, día 15 y día 120
Línea de base, día 15 y día 120
Parte B: Cambio en el Índice de Empalme en la Biopsia Muscular
Periodo de tiempo: Línea de base, Día 15 y Día 120
Línea de base, Día 15 y Día 120

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de febrero de 2024

Finalización primaria (Estimado)

2 de febrero de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

2 de febrero de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de diciembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de diciembre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

29 de diciembre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX23-670-001
  • 2023-506028-10-00 (Otro identificador: EUCT Number)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Los detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Vertex y el proceso para solicitar acceso se pueden encontrar en: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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