Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 1/2-studie av VX-670 hos voksne deltakere med myotonisk dystrofi 1 (DM1) (Galileo)

19. august 2026 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 1/2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert enkelt- og flerdose-eskaleringsstudie som evaluerer sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til VX-670 hos voksne personer med myotonisk dystrofi type 1

Formålet med studien er å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til VX-670 ved forskjellige enkelt- og multiple doser hos deltakere med DM1.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

47

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Auchenflower, Australia
        • Wesley Research Institute
      • Melbourne, Australia
        • Neuroscience Clinical Trials Unit, Alfred Brain
  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Canada
      • Chicoutimi, Canada
        • Hôpital de Chicoutimi
      • Montreal, Canada
        • McGill University
      • Montreal, Canada
        • Altasciences Montreal
      • Ottawa, Canada
        • University of Ottawa
      • Québec, Canada
        • CHU Research Centre of Quebec
  • Forente stater
    • California
      • San Carlos, California, Forente stater, 94070
        • Stanford Neuromuscular Research
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forente stater, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27104
        • Wake Forest Baptist Health
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University (Sanger Hall)
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Neuromuscular Reference Center Institute of Myology
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Centro Clinico NeMO
  • Nederland
      • Maastricht, Nederland
        • Maastricht University Medical Center
  • Spania
      • Valencia, Spania
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Storbritannia
      • Glasgow, Storbritannia
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Storbritannia
        • St. George's University Hospital
      • London, Storbritannia
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre CRF
      • Salford, Storbritannia
        • Salford Royal Hospital
      • Sheffield, Storbritannia
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Tyskland
      • München, Tyskland
        • Ludwig Maximilians Universitaet Muenchen

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

- Dokumentert klinisk diagnose av DM1 med debutalder over (>) 1 år og dokumentert positiv genetisk test for DM1 hos pasienten med cytosin tymin guanin (CTG) repetisjon på minst 100

Nøkkelekskluderingskriterier:

- Anamnese med sykdom eller klinisk tilstand som forhåndsspesifisert i protokollen

Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Del A: Enkelt stigende dose
Deltakerne vil bli randomisert til å motta en enkelt dose med forskjellige dosenivåer av VX-670.
Legemiddel: VX-670
Løsning for intravenøs administrering.
Placebo komparator: Del A: Placebo
Deltakerne vil bli randomisert til å motta enkeltdose placebo tilpasset VX-670.
Legemiddel: Placebo
Løsning for intravenøs administrering.
Eksperimentell: Del B: Enkelt og flere stigende doser
Deltakerne vil bli randomisert til å motta enkelt- og multiple doser av forskjellige dosenivåer av VX-670. Dosenivåene vil bli bestemt basert på data fra del A.
Legemiddel: VX-670
Løsning for intravenøs administrering.
Placebo komparator: Del B: Placebo
Deltakerne vil bli randomisert til å motta enkelt- eller flere doser placebo tilpasset VX-670.
Legemiddel: Placebo
Løsning for intravenøs administrering.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A og B: Sikkerhet og tolerabilitet vurdert etter antall deltakere med uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Del A: Fra baseline til dag 42; Del B: Fra baseline og opp til dag 168
Del A: Fra baseline til dag 42; Del B: Fra baseline og opp til dag 168

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A: Maksimal observert konsentrasjon (Cmax) av VX-670 og dens aktive komponent i plasma
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 42
Fra dag 1 til dag 42
Del A: Areal under konsentrasjon versus tidskurve (AUC) til VX-670 og dens aktive komponent i plasma
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 42
Fra dag 1 til dag 42
Del B: Maksimal observert konsentrasjon (Cmax) av VX-670 og dens aktive komponent i plasma etter hver dose
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 168
Fra dag 1 til dag 168
Del B: Areal under konsentrasjon versus tidskurve (AUC) til VX-670 og dens aktive komponent i plasma etter hver dose
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 168
Fra dag 1 til dag 168
Del B: Konsentrasjon av VX-670 og dens aktive komponent i muskel
Tidsramme: Utgangspunkt, dag 15 og dag 120
Utgangspunkt, dag 15 og dag 120
Del B: Endring i spleisingindeks i muskelbiopsi
Tidsramme: Utgangspunkt, dag 15 og dag 120
Utgangspunkt, dag 15 og dag 120

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. februar 2024

Primær fullføring (Antatt)

2. februar 2027

Studiet fullført (Antatt)

2. februar 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. desember 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. desember 2023

Først lagt ut (Faktiske)

29. desember 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX23-670-001
  • 2023-506028-10-00 (Annen identifikator: EUCT Number)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere