Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas 1/2-studie av VX-670 hos vuxna deltagare med myotonisk dystrofi 1 (DM1) (Galileo)

13 maj 2024 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fas 1/2, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad en- och flerdosupptrappningsstudie som utvärderar säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken hos VX-670 hos vuxna patienter med myotonisk dystrofi typ 1

Syftet med studien är att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik hos VX-670 vid olika enstaka och multipla doser hos deltagare med DM1.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

36

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Kanada
      • Mont-Royal, Kanada
        • Rekrytering
        • Altasciences Montreal
      • Montreal, Kanada
        • Rekrytering
        • McGill University
      • Ottawa, Kanada
        • Rekrytering
        • University of Ottawa
      • Quebec, Kanada
        • Rekrytering
        • CHU Research Centre of Quebec
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • Rekrytering
        • University College London

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

- Dokumenterad klinisk diagnos av DM1 med debutålder högre än (>) 1 års ålder och dokumenterat positivt genetiskt test för DM1 hos patienten med cytosin tymin guanine (CTG) upprepning på minst 100

Viktiga uteslutningskriterier:

- Historik om någon sjukdom eller något kliniskt tillstånd som specificerats i förväg i protokollet

Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Del A: Enstaka stigande dos
Deltagarna kommer att randomiseras för att få en enda dos av olika dosnivåer av VX-670.
Läkemedel: VX-670
Lösning för intravenös administrering.
Placebo-jämförare: Del A: Placebo
Deltagarna kommer att randomiseras för att få en engångsdos av placebo som matchas till VX-670.
Läkemedel: Placebo
Lösning för intravenös administrering.
Experimentell: Del B: Enkel och multipel stigande dos
Deltagarna kommer att randomiseras för att få enstaka och flera doser av olika dosnivåer av VX-670. Dosnivåerna kommer att bestämmas baserat på data från del A.
Läkemedel: VX-670
Lösning för intravenös administrering.
Placebo-jämförare: Del B: Placebo
Deltagarna kommer att randomiseras för att få enstaka eller flera doser av placebo som matchas till VX-670.
Läkemedel: Placebo
Lösning för intravenös administrering.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Delarna A och B: Säkerhet och tolerabilitet bedömd av antalet deltagare med negativa händelser (AE)
Tidsram: Del A: Från baslinjen upp till dag 42; Del B: Från baslinjen och fram till dag 168
Del A: Från baslinjen upp till dag 42; Del B: Från baslinjen och fram till dag 168

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Del A: Maximal observerad koncentration (Cmax) av VX-670 och dess aktiva komponent i plasma
Tidsram: Från dag 1 till dag 42
Från dag 1 till dag 42
Del A: Area under koncentrationen mot tid-kurvan (AUC) för VX-670 och dess aktiva komponent i plasma
Tidsram: Från dag 1 till dag 42
Från dag 1 till dag 42
Del B: Maximal observerad koncentration (Cmax) av VX-670 och dess aktiva komponent i plasma efter varje dos
Tidsram: Från dag 1 upp till dag 168
Från dag 1 upp till dag 168
Del B: Area under koncentrationen mot tid-kurvan (AUC) för VX-670 och dess aktiva komponent i plasma efter varje dos
Tidsram: Från dag 1 upp till dag 168
Från dag 1 upp till dag 168
Del B: Koncentration av VX-670 och dess aktiva komponent i muskler
Tidsram: Baslinje och dag 15
Baslinje och dag 15
Del B: Förändring i skarvningsindex vid muskelbiopsi
Tidsram: Baslinje och dag 15
Baslinje och dag 15

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 februari 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 december 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 december 2023

Första postat (Faktisk)

29 december 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

14 maj 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 maj 2024

Senast verifierad

1 december 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VX23-670-001
  • 2023-506028-10-00 (Annan identifierare: EUCT Number)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Detaljer om Vertex datadelningskriterier och process för att begära åtkomst finns på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Myotonisk dystrofi typ 1 (DM1)

Kliniska prövningar på VX-670

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Jamaica

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera