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筋強直性ジストロフィー 1 (DM1) の成人参加者を対象とした VX-670 の第 1/2 相試験 (Galileo)

2024年4月10日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated

筋強直性ジストロフィー 1 型の成人被験者における VX-670 の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価する第 1/2 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照の単回および複数回用量漸増研究

研究の目的は、DM1 の参加者を対象に、異なる単回および複数回用量での VX-670 の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

36

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • カナダ
      • Mont-Royal、カナダ
        • 募集
        • Altasciences Montreal
      • Montreal、カナダ
        • 募集
        • McGill University
      • Ottawa、カナダ
        • 募集
        • University of Ottawa

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な包含基準:

- 発症年齢が1歳以上であるDM1の臨床診断が文書化されており、少なくとも100のシトシンチミングアニン（CTG）リピートを有する対象におけるDM1の遺伝子検査が陽性であることが文書化されている

主な除外基準:

- プロトコールで事前に指定されている病気または臨床状態の病歴

他のプロトコルで定義された包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：パート A: 単回用量漸増
参加者はランダムに割り当てられ、異なる用量レベルの VX-670 を 1 回投与されます。
薬：VX-670
静脈内投与用のソリューション。
プラセボコンパレーター：パート A: プラセボ
参加者は無作為に割り付けられ、VX-670に適合するプラセボを単回投与されます。
薬：プラセボ
静脈内投与用のソリューション。
実験的：パート B: 単回および複数回の漸増用量
参加者は、異なる用量レベルの VX-670 を 1 回または複数回投与するようランダム化されます。 線量レベルはパート A のデータに基づいて決定されます。
薬：VX-670
静脈内投与用のソリューション。
プラセボコンパレーター：パート B: プラセボ
参加者は無作為に割り付けられ、VX-670に適合するプラセボを単回または複数回投与されます。
薬：プラセボ
静脈内投与用のソリューション。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
パート A および B: 有害事象 (AE) のある参加者の数によって評価された安全性と忍容性
時間枠：パート A: ベースラインから 42 日目まで。パート B: ベースラインから 168 日目まで
パート A: ベースラインから 42 日目まで。パート B: ベースラインから 168 日目まで

二次結果の測定

結果測定
時間枠
パート A: 血漿中の VX-670 およびその有効成分の最大観察濃度 (Cmax)
時間枠：1日目から42日目まで
1日目から42日目まで
パート A: VX-670 とその血漿中の有効成分の濃度対時間曲線 (AUC) の下の面積
時間枠：1日目から42日目まで
1日目から42日目まで
パート B: 各投与後の血漿中の VX-670 およびその有効成分の最大観察濃度 (Cmax)
時間枠：1日目から168日目まで
1日目から168日目まで
パート B: 各投与後の血漿中の VX-670 およびその有効成分の濃度対時間曲線下面積 (AUC)
時間枠：1日目から168日目まで
1日目から168日目まで
パート B: 筋肉中の VX-670 とその有効成分の濃度
時間枠：ベースラインと15日目
ベースラインと15日目
パート B: 筋生検におけるスプライシングインデックスの変化
時間枠：ベースラインと15日目
ベースラインと15日目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Vertex Pharmaceuticals Incorporated

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年2月20日

一次修了 (推定)

2026年12月1日

研究の完了 (推定)

2026年12月1日

試験登録日

最初に提出

2023年12月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年12月15日

最初の投稿 (実際)

2023年12月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年4月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年4月10日

最終確認日

2023年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • VX23-670-001
  • 2023-506028-10-00 (その他の識別子：EUCT Number)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

Vertex データ共有基準とアクセスを要求するプロセスの詳細については、https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing を参照してください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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