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Uno studio di fase 1/2 sul VX-670 in partecipanti adulti affetti da distrofia miotonica 1 (DM1) (Galileo)

13 maggio 2024 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 1/2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dose singola e multipla, che valuta la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica del VX-670 in soggetti adulti affetti da distrofia miotonica di tipo 1

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica del VX-670 a diverse dosi singole e multiple nei partecipanti con DM1.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

36

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Canada
      • Mont-Royal, Canada
        • Reclutamento
        • Altasciences Montreal
      • Montreal, Canada
        • Reclutamento
        • McGill University
      • Ottawa, Canada
        • Reclutamento
        • University of Ottawa
      • Quebec, Canada
        • Reclutamento
        • CHU Research Centre of Quebec
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Reclutamento
        • University College London

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

- Diagnosi clinica documentata di DM1 con età di esordio superiore a (>) 1 anno di età e test genetico positivo documentato per DM1 nel soggetto con ripetizione di citosina timina guanina (CTG) di almeno 100

Criteri chiave di esclusione:

- Storia di qualsiasi malattia o condizione clinica come pre-specificato nel protocollo

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte A: Dose singola crescente
I partecipanti verranno randomizzati per ricevere una singola dose di diversi livelli di dose di VX-670.
Droga: VX-670
Soluzione per somministrazione endovenosa.
Comparatore placebo: Parte A: Placebo
I partecipanti verranno randomizzati per ricevere una singola dose di placebo abbinata a VX-670.
Droga: Placebo
Soluzione per somministrazione endovenosa.
Sperimentale: Parte B: Dose ascendente singola e multipla
I partecipanti verranno randomizzati per ricevere dosi singole e multiple di diversi livelli di dose di VX-670. I livelli di dose saranno determinati sulla base dei dati della Parte A.
Droga: VX-670
Soluzione per somministrazione endovenosa.
Comparatore placebo: Parte B: Placebo
I partecipanti verranno randomizzati per ricevere dosi singole o multiple di placebo abbinate a VX-670.
Droga: Placebo
Soluzione per somministrazione endovenosa.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parti A e B: Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Parte A: dal basale fino al giorno 42; Parte B: dal basale e fino al giorno 168
Parte A: dal basale fino al giorno 42; Parte B: dal basale e fino al giorno 168

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte A: Concentrazione massima osservata (Cmax) di VX-670 e del suo componente attivo nel plasma
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 42
Dal giorno 1 al giorno 42
Parte A: Area sotto la curva concentrazione rispetto al tempo (AUC) del VX-670 e del suo componente attivo nel plasma
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 42
Dal giorno 1 al giorno 42
Parte B: Concentrazione massima osservata (Cmax) di VX-670 e del suo componente attivo nel plasma dopo ciascuna dose
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 168
Dal giorno 1 al giorno 168
Parte B: Area sotto la curva concentrazione/tempo (AUC) del VX-670 e del suo componente attivo nel plasma dopo ciascuna dose
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 168
Dal giorno 1 al giorno 168
Parte B: Concentrazione di VX-670 e del suo componente attivo nel muscolo
Lasso di tempo: Al basale e al giorno 15
Al basale e al giorno 15
Parte B: variazione dell'indice di splicing nella biopsia muscolare
Lasso di tempo: Al basale e al giorno 15
Al basale e al giorno 15

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 febbraio 2024

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 dicembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 dicembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

29 dicembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 maggio 2024

Ultimo verificato

1 dicembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX23-670-001
  • 2023-506028-10-00 (Altro identificatore: EUCT Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dettagli sui criteri di condivisione dei dati Vertex e sulla procedura per la richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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