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Um estudo de fase 1/2 de VX-670 em participantes adultos com distrofia miotônica 1 (DM1) (Galileo)

10 de abril de 2024 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo de escalonamento de dose única e múltipla de fase 1/2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, avaliando a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de VX-670 em indivíduos adultos com distrofia miotônica tipo 1

O objetivo do estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do VX-670 em diferentes doses únicas e múltiplas em participantes com DM1.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

36

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Canadá
      • Mont-Royal, Canadá
        • Recrutamento
        • Altasciences Montreal
      • Montreal, Canadá
        • Recrutamento
        • McGill University
      • Ottawa, Canadá
        • Recrutamento
        • University of Ottawa

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios principais de inclusão:

- Diagnóstico clínico documentado de DM1 com idade de início superior a (>) 1 ano de idade e teste genético positivo documentado para DM1 no sujeito com repetição de citosina timina guanina (CTG) de pelo menos 100

Principais critérios de exclusão:

- História de qualquer doença ou condição clínica pré-especificada no protocolo

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Parte A: Dose Ascendente Única
Os participantes serão randomizados para receber uma dose única de diferentes níveis de dose de VX-670.
Medicamento: VX-670
Solução para administração intravenosa.
Comparador de Placebo: Parte A: Placebo
Os participantes serão randomizados para receber uma dose única de placebo correspondente ao VX-670.
Medicamento: Placebo
Solução para administração intravenosa.
Experimental: Parte B: Dose Ascendente Única e Múltipla
Os participantes serão randomizados para receber doses únicas e múltiplas de diferentes níveis de dose de VX-670. Os níveis de dose serão determinados com base nos dados da Parte A.
Medicamento: VX-670
Solução para administração intravenosa.
Comparador de Placebo: Parte B: Placebo
Os participantes serão randomizados para receber doses únicas ou múltiplas de placebo correspondentes ao VX-670.
Medicamento: Placebo
Solução para administração intravenosa.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Partes A e B: Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos (EAs)
Prazo: Parte A: Da linha de base até o dia 42; Parte B: Da Linha de Base até o Dia 168
Parte A: Da linha de base até o dia 42; Parte B: Da Linha de Base até o Dia 168

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Parte A: Concentração Máxima Observada (Cmax) de VX-670 e seu Componente Ativo no Plasma
Prazo: Do dia 1 ao dia 42
Do dia 1 ao dia 42
Parte A: Área sob a curva de concentração versus tempo (AUC) do VX-670 e seu componente ativo no plasma
Prazo: Do dia 1 ao dia 42
Do dia 1 ao dia 42
Parte B: Concentração Máxima Observada (Cmax) de VX-670 e seu Componente Ativo no Plasma Após Cada Dose
Prazo: Do dia 1 ao dia 168
Do dia 1 ao dia 168
Parte B: Área sob a curva de concentração versus tempo (AUC) de VX-670 e seu componente ativo no plasma após cada dose
Prazo: Do dia 1 ao dia 168
Do dia 1 ao dia 168
Parte B: Concentração de VX-670 e seu componente ativo no músculo
Prazo: Linha de base e no dia 15
Linha de base e no dia 15
Parte B: Mudança no Índice de Splicing na Biópsia Muscular
Prazo: Linha de base e no dia 15
Linha de base e no dia 15

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

20 de fevereiro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de dezembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de dezembro de 2023

Primeira postagem (Real)

29 de dezembro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

11 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de abril de 2024

Última verificação

1 de dezembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX23-670-001
  • 2023-506028-10-00 (Outro identificador: EUCT Number)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo para solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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