Um estudo de fase 1/2 de VX-670 em participantes adultos com distrofia miotônica 1 (DM1) (Galileo)
19 de agosto de 2026 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Um estudo de escalonamento de dose única e múltipla de fase 1/2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, avaliando a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de VX-670 em indivíduos adultos com distrofia miotônica tipo 1
O objetivo do estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do VX-670 em diferentes doses únicas e múltiplas em participantes com DM1.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
47
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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München, Alemanha
- Ludwig Maximilians Universitaet Muenchen
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Auchenflower, Austrália
- Wesley Research Institute
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Melbourne, Austrália
- Neuroscience Clinical Trials Unit, Alfred Brain
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Leuven, Bélgica
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Chicoutimi, Canadá
- Hôpital de Chicoutimi
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Montreal, Canadá
- McGill University
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Montreal, Canadá
- Altasciences Montreal
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Ottawa, Canadá
- University of Ottawa
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Québec, Canadá
- CHU Research Centre of Quebec
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Valencia, Espanha
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
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California
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San Carlos, California, Estados Unidos, 94070
- Stanford Neuromuscular Research
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
- University of Florida Clinical Research Center
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Kansas
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Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
- University of Kansas Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27104
- Wake Forest Baptist Health
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Virginia Commonwealth University (Sanger Hall)
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Paris, França
- Neuromuscular Reference Center Institute of Myology
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Maastricht, Holanda
- Maastricht University Medical Center
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Milan, Itália
- Centro Clinico NeMO
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Glasgow, Reino Unido
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
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London, Reino Unido
- St. George's University Hospital
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London, Reino Unido
- Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre CRF
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Salford, Reino Unido
- Salford Royal Hospital
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Sheffield, Reino Unido
- Royal Hallamshire Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios principais de inclusão:
- Diagnóstico clínico documentado de DM1 com idade de início superior a (>) 1 ano de idade e teste genético positivo documentado para DM1 no sujeito com repetição de citosina timina guanina (CTG) de pelo menos 100
Principais critérios de exclusão:
- História de qualquer doença ou condição clínica pré-especificada no protocolo
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Parte A: Dose Ascendente Única
Os participantes serão randomizados para receber uma dose única de diferentes níveis de dose de VX-670.
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Solução para administração intravenosa.
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Comparador de Placebo: Parte A: Placebo
Os participantes serão randomizados para receber uma dose única de placebo correspondente ao VX-670.
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Solução para administração intravenosa.
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Experimental: Parte B: Dose Ascendente Única e Múltipla
Os participantes serão randomizados para receber doses únicas e múltiplas de diferentes níveis de dose de VX-670.
Os níveis de dose serão determinados com base nos dados da Parte A.
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Solução para administração intravenosa.
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Comparador de Placebo: Parte B: Placebo
Os participantes serão randomizados para receber doses únicas ou múltiplas de placebo correspondentes ao VX-670.
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Solução para administração intravenosa.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Partes A e B: Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos (EAs)
Prazo: Parte A: Da linha de base até o dia 42; Parte B: Da Linha de Base até o Dia 168
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Parte A: Da linha de base até o dia 42; Parte B: Da Linha de Base até o Dia 168
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Parte A: Concentração Máxima Observada (Cmax) de VX-670 e seu Componente Ativo no Plasma
Prazo: Do dia 1 ao dia 42
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Do dia 1 ao dia 42
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Parte A: Área sob a curva de concentração versus tempo (AUC) do VX-670 e seu componente ativo no plasma
Prazo: Do dia 1 ao dia 42
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Do dia 1 ao dia 42
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Parte B: Concentração Máxima Observada (Cmax) de VX-670 e seu Componente Ativo no Plasma Após Cada Dose
Prazo: Do dia 1 ao dia 168
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Do dia 1 ao dia 168
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Parte B: Área sob a curva de concentração versus tempo (AUC) de VX-670 e seu componente ativo no plasma após cada dose
Prazo: Do dia 1 ao dia 168
|
Do dia 1 ao dia 168
|
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Parte B: Concentração de VX-670 e do seu Componente Ativo no Músculo
Prazo: Baseline, Dia 15 e Dia 120
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Baseline, Dia 15 e Dia 120
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Parte B: Alteração do Índice de Splicing na Biópsia Muscular
Prazo: Linha de base, Dia 15 e Dia 120
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Linha de base, Dia 15 e Dia 120
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de fevereiro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
2 de fevereiro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
2 de fevereiro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de dezembro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de dezembro de 2023
Primeira postagem (Real)
29 de dezembro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neurodegenerativas
- Doenças Neuromusculares
- Distrofia miotônica
- DM1
- Doenças Musculares
- Distrofias Musculares
- ASO
- DM
- DM2
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doença de Steinert
- Distrofia miotônica tipo 1 (DM1)
- Distrofia Miotônica 1
- Miotonia
- Distrofia Miotônica
- Distúrbios Miotônicos
- Distrofia Muscular Miotônica
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Distrofia Miotônica 2
- Vértice
- Entrada
- VX-670
- VX670
- PMO
Termos MeSH relevantes adicionais
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neuromusculares
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Sinais e sintomas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Distrofias Musculares
- Distrofia miotônica
- Distúrbios Miotônicos
- Miotonia
- Doenças Musculares
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Neurodegenerativas
- Doenças Neuromusculares
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Distúrbios Musculares Atróficos
Outros números de identificação do estudo
- VX23-670-001
- 2023-506028-10-00 (Outro identificador: EUCT Number)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo para solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .