Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фазы 1/2 VX-670 у взрослых участников с миотонической дистрофией 1 (СД1) (Galileo)

19 августа 2026 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 1/2 с эскалацией однократной и многократной дозы, оценивающее безопасность, переносимость, фармакокинетику и фармакодинамику VX-670 у взрослых субъектов с миотонической дистрофией типа 1.

Цель исследования — оценить безопасность, переносимость, фармакокинетику и фармакодинамику VX-670 при различных однократных и многократных дозах у участников с СД1.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

47

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Auchenflower, Австралия
        • Wesley Research Institute
      • Melbourne, Австралия
        • Neuroscience Clinical Trials Unit, Alfred Brain
  • Бельгия
      • Leuven, Бельгия
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Германия
      • München, Германия
        • Ludwig Maximilians Universitaet Muenchen
  • Испания
      • Valencia, Испания
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Италия
      • Milan, Италия
        • Centro Clinico NeMO
  • Канада
      • Chicoutimi, Канада
        • Hôpital de Chicoutimi
      • Montreal, Канада
        • McGill University
      • Montreal, Канада
        • Altasciences Montreal
      • Ottawa, Канада
        • University of Ottawa
      • Québec, Канада
        • CHU Research Centre of Quebec
  • Нидерланды
      • Maastricht, Нидерланды
        • Maastricht University Medical Center
  • Соединенное Королевство
      • Glasgow, Соединенное Королевство
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • St. George's University Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre CRF
      • Salford, Соединенное Королевство
        • Salford Royal Hospital
      • Sheffield, Соединенное Королевство
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Carlos, California, Соединенные Штаты, 94070
        • Stanford Neuromuscular Research
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32608
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Соединенные Штаты, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27104
        • Wake Forest Baptist Health
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Virginia Commonwealth University (Sanger Hall)
  • Франция
      • Paris, Франция
        • Neuromuscular Reference Center Institute of Myology

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

- Документально подтвержденный клинический диагноз СД1 с возрастом начала заболевания более (>) 1 года и документально подтвержденный положительный генетический тест на СД1 у субъекта с цитозин-тимин-гуаниновым повтором (КТГ) не менее 100.

Ключевые критерии исключения:

- История любого заболевания или любого клинического состояния, предварительно указанного в протоколе.

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Часть A: Однократная возрастающая доза
Участники будут рандомизированы для получения одной дозы VX-670 разных уровней.
Лекарство: ВХ-670
Раствор для внутривенного введения.
Плацебо Компаратор: Часть А: Плацебо
Участники будут рандомизированы для получения одной дозы плацебо, соответствующей VX-670.
Лекарство: Плацебо
Раствор для внутривенного введения.
Экспериментальный: Часть B: Однократная и многократная возрастающая доза
Участники будут рандомизированы для получения однократной и многократной дозы VX-670 разного уровня. Уровни доз будут определены на основе данных из Части А.
Лекарство: ВХ-670
Раствор для внутривенного введения.
Плацебо Компаратор: Часть Б: Плацебо
Участники будут рандомизированы для получения одной или нескольких доз плацебо, соответствующего VX-670.
Лекарство: Плацебо
Раствор для внутривенного введения.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Части A и B: Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями (НЯ)
Временное ограничение: Часть A: от исходного уровня до 42-го дня; Часть Б: От исходного уровня до 168-го дня
Часть A: от исходного уровня до 42-го дня; Часть Б: От исходного уровня до 168-го дня

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Часть A: Максимальная наблюдаемая концентрация (Cmax) VX-670 и его активного компонента в плазме.
Временное ограничение: С 1-го дня по 42-й день
С 1-го дня по 42-й день
Часть A: Площадь под кривой зависимости концентрации от времени (AUC) VX-670 и его активного компонента в плазме
Временное ограничение: С 1-го дня по 42-й день
С 1-го дня по 42-й день
Часть B: Максимальная наблюдаемая концентрация (Cmax) VX-670 и его активного компонента в плазме после каждой дозы.
Временное ограничение: С 1-го дня по 168-й день
С 1-го дня по 168-й день
Часть B: Площадь под кривой зависимости концентрации от времени (AUC) VX-670 и его активного компонента в плазме после каждой дозы
Временное ограничение: С 1-го дня по 168-й день
С 1-го дня по 168-й день
Часть B: Концентрация VX-670 и его активного компонента в мышцах
Временное ограничение: Базовый уровень, 15-й день и 120-й день
Базовый уровень, 15-й день и 120-й день
Часть B: Изменение индекса сплайсинга в биопсии мышцы
Временное ограничение: Исходный уровень, 15-й день и 120-й день
Исходный уровень, 15-й день и 120-й день

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 февраля 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

2 февраля 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

2 февраля 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 декабря 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 декабря 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

29 декабря 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

20 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX23-670-001
  • 2023-506028-10-00 (Другой идентификатор: EUCT Number)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Подробную информацию о критериях обмена данными Vertex и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться