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Une étude de phase 1/2 sur le VX-670 chez des participants adultes atteints de dystrophie myotonique 1 (DM1) (Galileo)

10 avril 2024 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude de phase 1/2, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à dose unique et multiple, évaluant l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du VX-670 chez des sujets adultes atteints de dystrophie myotonique de type 1

Le but de l'étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du VX-670 à différentes doses uniques et multiples chez les participants atteints de DM1.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

36

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Canada
      • Mont-Royal, Canada
        • Recrutement
        • Altasciences Montreal
      • Montreal, Canada
        • Recrutement
        • McGill University
      • Ottawa, Canada
        • Recrutement
        • University of Ottawa

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

- Diagnostic clinique documenté de DM1 avec un âge d'apparition supérieur à (>) 1 an et test génétique positif documenté pour DM1 chez le sujet avec répétition de cytosine thymine guanine (CTG) d'au moins 100

Critères d'exclusion clés :

- Antécédents de toute maladie ou de tout état clinique tel que spécifié au préalable dans le protocole

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Partie A : Dose unique croissante
Les participants seront randomisés pour recevoir une dose unique de différents niveaux de dose de VX-670.
Médicament: VX-670
Solution pour administration intraveineuse.
Comparateur placebo: Partie A : Placebo
Les participants seront randomisés pour recevoir une dose unique de placebo correspondant au VX-670.
Médicament: Placebo
Solution pour administration intraveineuse.
Expérimental: Partie B : Dose unique et multiple croissante
Les participants seront randomisés pour recevoir des doses uniques et multiples de différents niveaux de dose de VX-670. Les niveaux de dose seront déterminés sur la base des données de la partie A.
Médicament: VX-670
Solution pour administration intraveineuse.
Comparateur placebo: Partie B : Placebo
Les participants seront randomisés pour recevoir des doses uniques ou multiples de placebo correspondant au VX-670.
Médicament: Placebo
Solution pour administration intraveineuse.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Parties A et B : sécurité et tolérance telles qu'évaluées par le nombre de participants présentant des événements indésirables (EI)
Délai: Partie A : de la ligne de base jusqu'au jour 42 ; Partie B : depuis la ligne de base et jusqu'au jour 168
Partie A : de la ligne de base jusqu'au jour 42 ; Partie B : depuis la ligne de base et jusqu'au jour 168

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Partie A : Concentration maximale observée (Cmax) du VX-670 et de son composant actif dans le plasma
Délai: Du jour 1 au jour 42
Du jour 1 au jour 42
Partie A : Aire sous la courbe de concentration en fonction du temps (AUC) du VX-670 et de son composant actif dans le plasma
Délai: Du jour 1 au jour 42
Du jour 1 au jour 42
Partie B : Concentration maximale observée (Cmax) du VX-670 et de son composant actif dans le plasma après chaque dose
Délai: Du jour 1 au jour 168
Du jour 1 au jour 168
Partie B : Aire sous la courbe de concentration en fonction du temps (AUC) du VX-670 et de son composant actif dans le plasma après chaque dose
Délai: Du jour 1 au jour 168
Du jour 1 au jour 168
Partie B : Concentration du VX-670 et de son composant actif dans le muscle
Délai: Au départ et au jour 15
Au départ et au jour 15
Partie B : Modification de l’indice d’épissage lors d’une biopsie musculaire
Délai: Au départ et au jour 15
Au départ et au jour 15

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 février 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 décembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 décembre 2023

Première publication (Réel)

29 décembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 avril 2024

Dernière vérification

1 décembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX23-670-001
  • 2023-506028-10-00 (Autre identifiant: EUCT Number)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Des détails sur les critères de partage de données Vertex et le processus de demande d'accès sont disponibles à l'adresse : https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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