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Eine Phase-1/2-Studie zu VX-670 bei erwachsenen Teilnehmern mit Myotoner Dystrophie 1 (DM1) (Galileo)

5. Juni 2026 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Eskalationsstudie der Phase 1/2 mit Einzel- und Mehrfachdosis zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von VX-670 bei erwachsenen Probanden mit Myotoner Dystrophie Typ 1

Der Zweck der Studie besteht darin, die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von VX-670 bei verschiedenen Einzel- und Mehrfachdosen bei Teilnehmern mit DM1 zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

52

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
      • Auchenflower, Australien
        • Rekrutierung
        • Wesley Research Institute
      • Melbourne, Australien
        • Rekrutierung
        • Neuroscience Clinical Trials Unit, Alfred Brain
  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • Rekrutierung
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Deutschland
      • München, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Ludwig Maximilians Universitaet Muenchen
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Neuromuscular Reference Center Institute of Myology
  • Italien
      • Milan, Italien
        • Rekrutierung
        • Centro Clinico NeMO
  • Kanada
      • Chicoutimi, Kanada
        • Rekrutierung
        • Hopital de Chicoutimi
      • Montreal, Kanada
        • Rekrutierung
        • McGill University
      • Montreal, Kanada
        • Rekrutierung
        • Altasciences Montreal
      • Ottawa, Kanada
        • Rekrutierung
        • University of Ottawa
      • Québec, Kanada
        • Rekrutierung
        • CHU Research Centre of Quebec
  • Niederlande
      • Maastricht, Niederlande
        • Rekrutierung
        • Maastricht University Medical Center
  • Spanien
      • Valencia, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Carlos, California, Vereinigte Staaten, 94070
        • Rekrutierung
        • Stanford Neuromuscular Research
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
        • Rekrutierung
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Vereinigte Staaten, 66205
        • Rekrutierung
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Rekrutierung
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27104
        • Rekrutierung
        • Wake Forest Baptist Health
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • University of Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Rekrutierung
        • Virginia Commonwealth University (Sanger Hall)
  • Vereinigtes Königreich
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • St. George's University Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre CRF
      • Salford, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Salford Royal Hospital
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Royal Hallamshire Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

- Dokumentierte klinische Diagnose von DM1 mit einem Erkrankungsalter von mehr als (>) 1 Jahr und dokumentierter positiver Gentest für DM1 bei der Person mit einer Cytosin-Thymin-Guanin (CTG)-Wiederholung von mindestens 100

Wichtige Ausschlusskriterien:

- Vorgeschichte einer Krankheit oder eines klinischen Zustands, wie im Protokoll festgelegt

Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil A: Einzelne aufsteigende Dosis
Die Teilnehmer werden randomisiert und erhalten eine Einzeldosis unterschiedlicher Dosierungen von VX-670.
Arzneimittel: VX-670
Lösung zur intravenösen Verabreichung.
Placebo-Komparator: Teil A: Placebo
Die Teilnehmer werden randomisiert und erhalten eine auf VX-670 abgestimmte Einzeldosis eines Placebos.
Arzneimittel: Placebo
Lösung zur intravenösen Verabreichung.
Experimental: Teil B: Einzelne und mehrfach aufsteigende Dosis
Die Teilnehmer werden randomisiert und erhalten Einzel- und Mehrfachdosen unterschiedlicher Dosierungen von VX-670. Die Dosiswerte werden anhand der Daten aus Teil A bestimmt.
Arzneimittel: VX-670
Lösung zur intravenösen Verabreichung.
Placebo-Komparator: Teil B: Placebo
Die Teilnehmer werden randomisiert und erhalten einzelne oder mehrere Dosen eines Placebos, das auf VX-670 abgestimmt ist.
Arzneimittel: Placebo
Lösung zur intravenösen Verabreichung.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teile A und B: Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE)
Zeitfenster: Teil A: Vom Ausgangswert bis zum 42. Tag; Teil B: Von der Grundlinie bis zum Tag 168
Teil A: Vom Ausgangswert bis zum 42. Tag; Teil B: Von der Grundlinie bis zum Tag 168

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil A: Maximal beobachtete Konzentration (Cmax) von VX-670 und seiner aktiven Komponente im Plasma
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Tag 42
Von Tag 1 bis Tag 42
Teil A: Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von VX-670 und seiner aktiven Komponente im Plasma
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Tag 42
Von Tag 1 bis Tag 42
Teil B: Maximal beobachtete Konzentration (Cmax) von VX-670 und seiner aktiven Komponente im Plasma nach jeder Dosis
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Tag 168
Von Tag 1 bis Tag 168
Teil B: Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von VX-670 und seiner aktiven Komponente im Plasma nach jeder Dosis
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Tag 168
Von Tag 1 bis Tag 168
Teil B: Konzentration von VX-670 und seiner aktiven Komponente im Muskel
Zeitfenster: Baseline, Tag 15 und Tag 120
Baseline, Tag 15 und Tag 120
Teil B: Veränderung des Splicing-Index in Muskelbiopsien
Zeitfenster: Baseline, Tag 15 und Tag 120
Baseline, Tag 15 und Tag 120

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. Februar 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

2. Februar 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

2. Februar 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Dezember 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Dezember 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. Dezember 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX23-670-001
  • 2023-506028-10-00 (Andere Kennung: EUCT Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Einzelheiten zu den Vertex-Datenfreigabekriterien und zum Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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