Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En fase 1/2 undersøgelse af VX-670 i voksne deltagere med myotonisk dystrofi 1 (DM1) (Galileo)

10. april 2024 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et fase 1/2, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret enkelt- og flerdosis-eskaleringsstudie, der evaluerer sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​VX-670 hos voksne forsøgspersoner med myotonisk dystrofi type 1

Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​VX-670 ved forskellige enkelt- og multiple doser hos deltagere med DM1.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

36

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
      • Mont-Royal, Canada
        • Rekruttering
        • Altasciences Montreal
      • Montreal, Canada
        • Rekruttering
        • McGill University
      • Ottawa, Canada
        • Rekruttering
        • University of Ottawa

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

- Dokumenteret klinisk diagnose af DM1 med debutalder over (>) 1 år og dokumenteret positiv genetisk test for DM1 hos forsøgspersonen med cytosin thymin guanine (CTG) gentagelse på mindst 100

Nøgleekskluderingskriterier:

- Anamnese med enhver sygdom eller enhver klinisk tilstand som forudspecificeret i protokollen

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del A: Enkelt stigende dosis
Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage en enkelt dosis af forskellige dosisniveauer af VX-670.
Medicin: VX-670
Opløsning til intravenøs administration.
Placebo komparator: Del A: Placebo
Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage en enkelt dosis placebo matchet til VX-670.
Medicin: Placebo
Opløsning til intravenøs administration.
Eksperimentel: Del B: Enkelt og multipel stigende dosis
Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage enkelt- og multiple doser af forskellige dosisniveauer af VX-670. Dosisniveauerne vil blive bestemt baseret på data fra del A.
Medicin: VX-670
Opløsning til intravenøs administration.
Placebo komparator: Del B: Placebo
Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage en enkelt eller flere doser placebo matchet til VX-670.
Medicin: Placebo
Opløsning til intravenøs administration.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A og B: Sikkerhed og tolerabilitet vurderet efter antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Del A: Fra baseline op til dag 42; Del B: Fra baseline og op til dag 168
Del A: Fra baseline op til dag 42; Del B: Fra baseline og op til dag 168

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A: Maksimal observeret koncentration (Cmax) af VX-670 og dens aktive komponent i plasma
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 42
Fra dag 1 til dag 42
Del A: Areal under Koncentration Versus Time Curve (AUC) af VX-670 og dens aktive komponent i plasma
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 42
Fra dag 1 til dag 42
Del B: Maksimal observeret koncentration (Cmax) af VX-670 og dens aktive komponent i plasma efter hver dosis
Tidsramme: Fra dag 1 op til dag 168
Fra dag 1 op til dag 168
Del B: Areal under koncentration versus tid-kurven (AUC) af VX-670 og dens aktive komponent i plasma efter hver dosis
Tidsramme: Fra dag 1 op til dag 168
Fra dag 1 op til dag 168
Del B: Koncentration af VX-670 og dens aktive komponent i muskler
Tidsramme: Baseline og på dag 15
Baseline og på dag 15
Del B: Ændring i splejsningsindeks i muskelbiopsi
Tidsramme: Baseline og på dag 15
Baseline og på dag 15

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. februar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. december 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. december 2023

Først opslået (Faktiske)

29. december 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. april 2024

Sidst verificeret

1. december 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX23-670-001
  • 2023-506028-10-00 (Anden identifikator: EUCT Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myotonisk dystrofi type 1 (DM1)

Kliniske forsøg med VX-670

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kenya

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner