Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 1/2-onderzoek naar VX-670 bij volwassen deelnemers met myotone dystrofie 1 (DM1) (Galileo)

19 augustus 2026 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Een fase 1/2, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde escalatiestudie met enkelvoudige en meervoudige doses ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van VX-670 bij volwassen proefpersonen met myotone dystrofie type 1

Het doel van de studie is om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van VX-670 bij verschillende enkelvoudige en meervoudige doses bij deelnemers met DM1 te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

47

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Auchenflower, Australië
        • Wesley Research Institute
      • Melbourne, Australië
        • Neuroscience Clinical Trials Unit, Alfred Brain
  • België
      • Leuven, België
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Canada
      • Chicoutimi, Canada
        • Hôpital de Chicoutimi
      • Montreal, Canada
        • McGill University
      • Montreal, Canada
        • Altasciences Montreal
      • Ottawa, Canada
        • University of Ottawa
      • Québec, Canada
        • CHU Research Centre of Quebec
  • Duitsland
      • München, Duitsland
        • Ludwig Maximilians Universitaet Muenchen
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk
        • Neuromuscular Reference Center Institute of Myology
  • Italië
      • Milan, Italië
        • Centro Clinico NeMO
  • Nederland
      • Maastricht, Nederland
        • Maastricht University Medical Center
  • Spanje
      • Valencia, Spanje
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Verenigd Koninkrijk
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • St. George's University Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre CRF
      • Salford, Verenigd Koninkrijk
        • Salford Royal Hospital
      • Sheffield, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Carlos, California, Verenigde Staten, 94070
        • Stanford Neuromuscular Research
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Verenigde Staten, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27104
        • Wake Forest Baptist Health
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Virginia Commonwealth University (Sanger Hall)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste inclusiecriteria:

- Gedocumenteerde klinische diagnose van DM1 met aanvangsleeftijd ouder dan (>) 1 jaar en gedocumenteerde positieve genetische test voor DM1 bij de proefpersoon met cytosine-thymine-guanine (CTG)-herhaling van ten minste 100

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

- Geschiedenis van een ziekte of klinische aandoening zoals vooraf gespecificeerd in het protocol

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deel A: Enkele oplopende dosis
Deelnemers worden gerandomiseerd om een ​​enkele dosis van verschillende dosisniveaus VX-670 te ontvangen.
Geneesmiddel: VX-670
Oplossing voor intraveneuze toediening.
Placebo-vergelijker: Deel A: Placebo
Deelnemers worden gerandomiseerd om een ​​enkele dosis placebo te krijgen die overeenkomt met VX-670.
Geneesmiddel: Placebo
Oplossing voor intraveneuze toediening.
Experimenteel: Deel B: Enkele en meervoudige oplopende dosis
Deelnemers worden gerandomiseerd om enkelvoudige en meervoudige doses van verschillende dosisniveaus VX-670 te ontvangen. De dosisniveaus worden bepaald op basis van de gegevens uit deel A.
Geneesmiddel: VX-670
Oplossing voor intraveneuze toediening.
Placebo-vergelijker: Deel B: Placebo
Deelnemers worden gerandomiseerd om enkele of meerdere doses placebo te ontvangen die overeenkomen met VX-670.
Geneesmiddel: Placebo
Oplossing voor intraveneuze toediening.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Deel A en B: Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld op basis van het aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Deel A: Vanaf baseline tot dag 42; Deel B: Vanaf baseline en tot dag 168
Deel A: Vanaf baseline tot dag 42; Deel B: Vanaf baseline en tot dag 168

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Deel A: Maximaal waargenomen concentratie (Cmax) van VX-670 en zijn actieve component in plasma
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met dag 42
Van dag 1 tot en met dag 42
Deel A: Gebied onder de concentratie versus tijdcurve (AUC) van VX-670 en zijn actieve component in plasma
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met dag 42
Van dag 1 tot en met dag 42
Deel B: Maximaal waargenomen concentratie (Cmax) van VX-670 en zijn actieve component in plasma na elke dosis
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met dag 168
Van dag 1 tot en met dag 168
Deel B: Gebied onder de concentratie versus tijdcurve (AUC) van VX-670 en zijn actieve component in plasma na elke dosis
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met dag 168
Van dag 1 tot en met dag 168
Deel B: Concentratie van VX-670 en zijn actieve component in spierweefsel
Tijdsspanne: Baseline, dag 15 en dag 120
Baseline, dag 15 en dag 120
Deel B: Verandering in Splicing-index in spierbiopt
Tijdsspanne: Baseline, Dag 15 en Dag 120
Baseline, Dag 15 en Dag 120

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 februari 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

2 februari 2027

Studie voltooiing (Geschat)

2 februari 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 december 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 december 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 december 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VX23-670-001
  • 2023-506028-10-00 (Andere identificatie: EUCT Number)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Details over de criteria voor het delen van gegevens door Vertex en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren