유럽 희귀 혈액 질환 플랫폼(ENROL) (ENROL)
유럽 희귀 혈액 질환 플랫폼인 ENROL은 ERN-EuroBloodNet의 핵심에서 희귀 혈액 질환(RHD)에 대한 신규 등록과 기존 등록 모두를 위한 우산으로 구상되었습니다. ENROLL은 EU RD 플랫폼에서 발표한 환자 등록소의 상호 운용성에 대한 표준을 촉진하여 데이터 단편화를 방지하는 것을 목표로 합니다.
ENROL의 원칙은 개인 데이터의 국경 간 공유에 대한 EU 규정에 따라 환자의 권리와 기밀성을 보장하는 데 필요한 유일한 제한을 통해 플랫폼을 통해 공개된 RHD 데이터의 공공 이익을 극대화하는 것입니다.
따라서 ENROLL은 역학 수치를 얻고 기초 및 임상 연구를 위한 시험 코호트를 식별하기 위해 EU 수준의 인구통계, 생존율, 진단 방법, 유전 정보, 주요 임상 증상 및 치료법을 매핑할 것입니다. 이 목표를 위해 ENROLL은 기존 RHD 레지스트리의 업그레이드를 연결하고 촉진하는 동시에 부족한 경우 새로운 레지스트리 구축을 촉진할 것입니다. 환자와 가족에게 다양한 문화적, 언어적 전략을 포함하여 해당 등록부에 등록하면 얻을 수 있는 이점에 대해 교육하기 위해 EURORDIS와 협력하여 목표 중심 조치가 수행될 것입니다.
ENROLL 사용자 친화적인 플랫폼을 통한 질병별 의료 결과의 표준화된 수집 및 모니터링은 전문적인 진료가 제공되는 방법, 진단, 진료 또는 치료의 격차가 있는 곳, 재정적, 기술적 또는 인적 자원을 가장 잘 할당할 수 있는 곳을 결정합니다.
더욱이 이는 특히 과학계에서 아직 답이 없거나 차선책으로 해결되지 않은 문제에 대한 연구를 촉진할 수 있게 해줄 것입니다. 또한, 신약에 대한 임상시험을 촉진할 수 있습니다. ENROLL은 궁극적인 목표로서 EU 내 RHD 환자를 위한 더 나은 의료를 위한 증거 생성을 가능하게 할 것입니다.
ENROLL은 공식적으로 2020년 6월 1일에 시작되었으며 36개월 동안 지속됩니다. ENROLL은 유럽 참조 네트워크의 희귀 질병 등록에 대한 HP-PJ-2019 제안 요청에 따라 유럽 연합의 건강 프로그램에서 공동 자금을 지원받습니다. GA 번호 947670
연구 개요
상태
개입 / 치료
상세 설명
연구 제목:
유럽 희귀 혈액 질환 플랫폼(ENROL)
연구 목표:
유럽 희귀 혈액 질환 플랫폼(ENROL)은 희귀 혈액 질환에 대한 유럽 참조 네트워크(ERN-EuroBloodNet)의 핵심에서 희귀 혈액 질환(RHD)에 대한 신규 및 기존 레지스트리 모두를 위한 우산 플랫폼으로 구상되었습니다. 환자 등록부에 대한 상호 운용성 표준을 촉진하여 데이터를 관리합니다.
ENROLL은 다음과 같은 주요 목표를 가지고 EU 데이터 보호 및 상호 운용성 표준에 따라 EU 환자 등록의 연결, 업그레이드 및 구축을 지원함으로써 EU 수준에서 인구 통계, 진단 방법, 유전 데이터, 주요 임상 증상 및 치료법을 매핑하는 것을 목표로 합니다.
연구 촉진: RHD에 대한 기본 및 임상 연구에 대한 공동 프로젝트 개발을 촉진하기 위해 환자 코호트 식별 허용 역학 감시: 유럽 국가 전체의 레지스트리 및 데이터베이스에 대한 사용 가능한 데이터를 모아 추세를 모니터링하고 RHD에 대한 필수 역학 정보를 제공하는 동시에 다음을 가능하게 합니다. 최적의 자원 할당 및 건강 계획을 위한 증거 생성 이를 위해 ENROLL은 환자 등록부에 대한 상호 운용성 표준을 일관되게 촉진하여 인구 통계, 생존율, 진단 방법, 유전 정보, 주요 임상 증상 및 치료법에 대해 RHD에 대한 비교 가능한 EU 데이터를 얻을 것입니다. 희귀질환 등록에 관한 유럽 플랫폼(EU RD 플랫폼)과 함께합니다. ENROLL은 유럽 혈액학 협회(EHA)의 공식 승인을 받았습니다.
방법론:
RHD 환자에 대한 데이터는 등록 시 등록된 모든 환자에 대해 12개월 간격으로 후향적 및 전향적으로 수집됩니다.
데이터 수집을 위한 ENROLL 전략은 건강 계획 및 역학 목적을 위한 EU 수준의 데이터 수집의 완전성과 환자 코호트의 연구 및 식별을 촉진하기 위한 더 높은 수준의 RHD 데이터 세분화를 결합합니다.
따라서 이 플랫폼은 의료 서비스 제공자(ERN-EuroBloodNet 회원/기타 EU 의료 서비스 제공자) 및 EU/국가/지방의 기존 레지스트리를 포함하여 사용 가능한 모든 소스의 데이터를 통합하도록 설계되었습니다. 또한 역학 감시에 필요한 EU 수준에서 데이터 완전성을 높이기 위한 개수/집계 수준 데이터, 연구를 촉진하고 시험 그룹 식별을 용이하게 하기 위해 가명처리된 개인 수준 데이터를 포함하여 ENROLL 목표를 추구하기 위해 다양한 세분성 수준으로 데이터 입력이 허용됩니다. .
GDPR 조항에 정의되어 있습니다. 26일부터 컨소시엄을 준수하는 기관(HUVH/VHIR, ULB/ERASME, CING 및 AP-HP)이 처리 목적과 수단을 공동으로 결정하고 데이터 보호 측면에서 동등한 책임을지는 공동 통제권이 설립되었습니다.
데이터 처리 및 분석은 유럽 레지스트리에 포함된 1000명의 환자마다 및/또는 각 중간 추적 기간(12개월마다)이 끝날 때마다 다양한 하위 연구에서 수행됩니다.
질병 보장
연구 집단은 골수성 및 림프성 종양(ORPHA 68347), 희귀 빈혈 장애(ORPHA 108997), 희귀 응고 장애(ORPHA 108997)를 포함하여 ORPHANET 분류(ORPHA 97992)에 따라 RHD로 진단된 0~100세의 남성과 여성으로 구성됩니다. ORPHA 98429), 적혈구증가증(ORPHA 98427), 그리고 희귀 유전성 혈색소증(ORPHA220489)이 추가로 보완되어 확고한 환자 그룹 및 전문가의 요청에 따라 ERN-EuroBloodNet의 질병 범위에 포함되었습니다.
따라서 ENROLL 질병 보장 범위는 차등적인 임상 및 병인학적 특징, 즉 종양성 대 비종양성, 유전성 대 후천성 또는 유의미한 차이 빈도 등을 가진 450개 이상의 다양한 개체를 초래하며, 이는 다음 질병 그룹으로 분류될 수 있습니다.
RAD: 유전성 골수 부전을 포함한 유전성 희귀 빈혈 장애 BMF: 후천성 골수 부전 출혈: 희귀 출혈-응고 장애 및 관련 질병 HH-철: 혈색소증 및 철 대사 및 헴 합성의 기타 희귀 유전 장애 골수: 골수 악성 종양 림프: 림프성 악성종양
ENROLL 데이터 세트는 EU 권장 사항 및 EU RD 플랫폼에 따라 희귀 질환에 대한 공통 요소와 RHD의 전체 스펙트럼에 공통된 주요 기능을 포착하기 위한 상향식 설계로 고안되었습니다. 또한 심층 분석을 지원하는 도메인별 요소 정의를 위해 최신 수준으로 올라갈 수 있습니다.
ENROLL의 정신으로 사용 가능한 데이터 소스의 연결 및 연결을 촉진하고 부족한 경우 새로운 레지스트리 생성을 촉진하는 것을 목표로 합니다. ENROLL은 a) 기존 레지스트리를 업그레이드하고 b) 상호 운용성 표준 및 ENROLL 정책을 준수하는 새로운 유럽 레지스트리 생성을 지원하기 위한 협력을 촉진합니다. 수집된 데이터 요소의 하위 집합을 ENROL로 전송하기 위한 협력 계약이 체결됩니다.
연구 기간 및 자금 조달
유럽 역학 플랫폼의 장기적인 지속 가능성을 위해서는 광범위한 모집 기간과 후속 조치, 지리적 범위가 바람직합니다. 따라서 ENROLL은 예상 종료 날짜가 없지만 불확실한 기간 동안 데이터 풀링 및 처리를 계속합니다.
ENROLL은 유럽 참조 네트워크의 희귀 질병 등록에 대한 HP-PJ-2019 제안 요청에 따라 유럽 연합의 건강 프로그램에서 공동 자금을 지원받습니다. GA 번호 947670.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: María del Mar Manú Pereira, PhD
- 전화번호: +34934893000
- 이메일: mar.manu@vhir.org
연구 연락처 백업
- 이름: Victoria Gutiérrez Valle, Biotech
- 전화번호: +34934893000
- 이메일: victoria.gutierrez@vhir.org
연구 장소
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Catalunya
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Barcelona, Catalunya, 스페인, 08035
- 모병
- María del Mar
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연락하다:
- Victoria Gutiérrez Valle, Biotech
- 전화번호: +34934893000
- 이메일: victoria.gutierrez@vhir.org
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연락하다:
- María del Mar Mañú Pereira, Biologist
- 전화번호: 0034934893000
- 이메일: mar.manu@vhir.org
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 환자가 ENROLL 등록소에 포함되려면 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.
- 0~100세(여성 및 남성 모두)
- ORPHANET 분류에 따라 RHD로 진단됨
- 국내 법률에 따라 필요한 경우 서면 동의서(미성년자의 경우 환자 또는 법적 대리인)를 제공할 수 있고 제공할 의향이 있습니다.
제외 기준:
- 다른 열성 RHD의 특성 또는 특성 상태로 진단된 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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유전성 골수부전을 포함한 유전성 희귀 빈혈 질환
유전성 골수 부전을 포함한 유전성 희귀 빈혈 장애 환자는 성별, 연령 및/또는 해당되는 경우 변종/유형별로 계층화됩니다.
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관찰 연구
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후천성 골수 실패
성별, 연령 및/또는 해당되는 경우 변이/유형별로 계층화된 후천성 골수 부전 환자.
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관찰 연구
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희귀 출혈-응고 장애 및 관련 질환
희귀 출혈-응고 장애 및 관련 질환이 있는 환자(해당되는 경우 성별, 연령 및/또는 변종/유형별로 계층화됨)
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관찰 연구
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혈색소증 및 철 대사 및 헴 합성의 기타 희귀 유전 질환
혈색소증 및 철 대사 및 헴 합성의 기타 희귀 유전 질환이 있는 환자(해당하는 경우 성별, 연령 및/또는 변종/유형별로 계층화됨)
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관찰 연구
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골수성 악성종양
성별, 연령 및/또는 해당되는 경우 변종/유형별로 계층화된 골수성 악성 종양 환자.
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관찰 연구
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림프성 악성종양
성별, 연령 및/또는 해당되는 경우 변종/유형별로 계층화된 림프성 악성 종양 환자.
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관찰 연구
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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인구통계학 및 역학
기간: 15 년
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모든 유형의 RHD에 대한 인구통계 및 역학 데이터를 수집하고 설명합니다.
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15 년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Petros Kountouris, PhD, Cyprus Institute of Neurology and Genetics (CING)
- 수석 연구원: María del Mar Manú Pereira, PhD, Vall d'Hebron Institut de Recerca / University Hospital Vall d'Hebron (VHIR / HUVH)
- 수석 연구원: Béatrice Gulbis, MD, Hôpital ERASME / ULB (ERASME_ULB)
- 수석 연구원: Pierre Fenaux, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP)
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PR(AMI)294/2022
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
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