재발성/불응성 AML 치료를 위한 RVU120의 안전성 및 유효성 (RIVER-52)
2026년 9월 15일 업데이트: Ryvu Therapeutics SA
NPM1 돌연변이(RIVER-52)가 있거나 없는 재발성 또는 불응성 고위험 골수이형성증후군 또는 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 한 RVU120의 다기관, 공개 라벨 임상 시험
이 연구의 목표는 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병(AML)이 있는 성인 환자에게 RVU120 제제를 투여할 때 안전성, 내약성, 항종양 활성(효능), 약동학(PK) 및 약력학(PD)을 평가하는 것입니다. 또는 재발 또는 진행 중인 고위험 골수이형성증후군(HR-MDS)이고 이용 가능한 대체 치료법이 없는 환자.
이 연구는 두 부분으로 구성됩니다.
파트 1에서는 주어진 용량의 안전성과 내약성, 항종양 활성 또는 임상 반응 수준을 평가합니다.
파트 1의 결과를 바탕으로 이 연구에서는 환자를 파트 2에 계속 등록하여 더 많은 환자를 대상으로 안전성, 내약성 및 항종양 활성을 계속 평가할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
연구에 참여하는 환자는 최대 21일의 스크리닝 기간, 21일 주기로 격일로 약을 복용하는 치료 기간(13일에 7회), 치료 종료 기간(약 30일 지속)을 거치게 됩니다. 마지막 투여 후), 진행 및 생존 상태에 대해 참가자에게 3개월마다 연락하는 1년 추적 기간이 있습니다.
파트 1에는 AML 또는 HR-MDS 환자가 등록됩니다.
모든 환자는 환자가 이식 적격성을 충족할 때까지, 질병이 진행되거나 불내성의 징후가 나타날 때까지 RVU120을 투여받게 됩니다.
환자는 자신의 요청에 따라 언제든지 연구를 철회할 수 있거나 조사자의 재량에 따라 언제든지 철회할 수 있습니다.
파트 1의 결과에 따라 파트 2에는 NPM1 돌연변이 상태와 관계없이 HR-MDS 및 AML 환자가 포함될 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
62
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Barcelona, 스페인
- Hospital Del Mar
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Barcelona, 스페인
- Hospital de la Santa Creu i de Sant Pau
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Barcelona, 스페인
- Institut Catala d'Oncologia Hospitalet
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Cáceres, 스페인
- Complejo Hospitalario De Caceres - Hospital General San Pedro De Alcantara
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Madrid, 스페인
- MD Anderson Cancer Center Madrid
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Madrid, 스페인
- Hospital Universitario La Paz (HULP)
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Málaga, 스페인
- Hospital Regional Universitario de Málaga
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Pamplona, 스페인
- Clinica Universidad de Navarra
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Seville, 스페인
- Virgen del Rocío University Hospital
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Valencia, 스페인
- Hospital Universitario La Fe
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Ancona, 이탈리아, 60126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
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Bologna, 이탈리아, 40138
- Univerisity of Bologna Policlinico Sant'Orsola
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Brescia, 이탈리아, 25123
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale Degli Spedali Civili Di Brescia
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Florence, 이탈리아, 50134
- Careggi University Hospital
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Lecce, 이탈리아, 73100
- Ospedale Vito Fazzi Lecce
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Meldola, 이탈리아, 47014
- Istituto Romagnolo Per Lo Studio Dei Tumori Dino Amadori IRST S.r.l.
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Milan, 이탈리아, 20162
- ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
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Pisa, 이탈리아, 56126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
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Roma, 이탈리아, 00133
- Azienda Ospedaliera Policlinico Universitario Tor Vergata
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Rozzano, 이탈리아, 20089
- Humanitas Mirasole S.p.A.
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Turin, 이탈리아, 10126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino
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Biała Podlaska, 폴란드, 21-500
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny w Bialej Podlaskiej
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Gdansk, 폴란드, 80-214
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Gliwice, 폴란드, 44-102
- Narodowy Instytut Onkologii Im. Marii Sklodowskiej-Curie Panstwowy Instytut Badawczy
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Katowice, 폴란드, 40-519
- Pratia Hematologia Sp. z o.o.
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Suwałki, 폴란드, 16-400
- Szpital Wojewodzki Im. Dr. Ludwika Rydygiera w Suwalkach
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Torun, 폴란드, 87-100
- MICS Centrum Medyczne Toruń
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Warsaw, 폴란드, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
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Warsaw, 폴란드, 04-141
- Wojskowy Instytut Medyczny Panstwowy Instytut Badawczy
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Wałbrzych, 폴란드, 58-309
- Specjalistyczny Szpital Im. Dra Alfreda Sokolowskiego
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Wroclaw, 폴란드, 53-439
- Dolnoslaskie Centrum Onkologii Pulmonologii i Hematologii
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Zielona Góra, 폴란드, 65-046
- Szpital Uniwersytecki Imienia Karola Marcinkowskiego w Zielonej Gorze Sp. z o. o.
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Mazowieckie Województwo
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Warsaw, Mazowieckie Województwo, 폴란드, 02-172
- MTZ Clinical Research
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La Tronche, 프랑스
- Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes
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Le Mans, 프랑스
- Centre Hospitalier Le Mans
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Lille, 프랑스
- Centre Hospitalier Universitaire de Lille (CHU Lille)
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Marseille, 프랑스
- Institut Paoli Calmettes (IPC)
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Nice, 프랑스
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice - Hopital L'Archet I
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Nîmes, 프랑스
- Centre Hospitalier Universitaire de Nimes (CHU) - Institut de Cancerologie du Gard
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Paris, 프랑스
- Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Saint-Louis
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Rouen, 프랑스
- UNICANCER - Centre Henri-Becquerel
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 피험자는 서면 동의서에 서명하고 연구 관련 절차를 완료해야 합니다.
- 환자는 IPSS-R에서 고위험으로 확인된 MDS와 함께 AML 또는 HR-MDS(2022 WHO 분류에 따라) 진단을 받아야 합니다.
- 환자는 재발성 또는 불응성 AML이 있어야 합니다(ELN 2022 기준에 따라).
- 환자는 재발 또는 진행성 HR-MDS가 있어야 합니다(IWG 응답 기준에 따라).
- 환자는 1차 치료에 실패했고 임상적 이익을 가져올 수 있는 대체 치료 옵션이 없어야 합니다.
- 환자는 ECOG 수행도 상태가 0~2여야 합니다.
환자는 다음과 같이 정의된 적절한 말단 기관 기능을 가지고 있어야 합니다.
- 연구 약물의 첫 번째 투여 전 1일에 WBC < 30 x 10(9)/L
- 연구 약물의 첫 번째 투여 전 1일차에 혈소판 수 > 10,000/mcL
- 혈청 알부민 ≥ 25g/L(2.5g/dL)
- 정상 응고(높은 국제 표준화 비율[INR], 프로트롬빈 시간 또는 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간[APTT] <1.3 x 정상 상한[ULN] 허용)
- AST(아스파르트산 트랜스아미나제) 및 ALT(알라닌 트랜스아미나제) ≤ 3 x ULN(정상 상한)
- 총 빌리루빈 ≤ 3 x ULN
- 크레아티닌 청소율(Cockcroft & Gault 공식) ≥ 30mL/분
제외 기준:
- 활동성 중추신경계(CNS) 백혈병.
- AML의 M3 아형인 급성 전골수구성 백혈병(APL)의 진단.
- CDK8 및/또는 CDK19 표적 요법을 사용한 이전 치료.
- 연구 약물의 첫 번째 투여 전 28일 이내에 대수술.
- 연구 약물의 첫 번째 투여 전 120일 이내에 조혈모세포 이식.
- 활성, ≥2등급 급성 이식편대숙주병(GVHD), 활성 중등도~중증 만성 GVHD 또는 GVHD에 대한 전신 면역억제제가 필요한 경우
- 지속적이고 조절되지 않는 전신 세균, 진균 또는 바이러스 감염 및 급성 염증 상태(췌장염 포함)의 증거.
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 대한 활성 바이러스 감염의 알려진 혈청 양성 또는 병력.
- 진행 중인 심각한 간 질환
- 위장 기능 장애 또는 위장 질환
- 약물 유발성 폐렴이 진행 중입니다.
- 다른 연구용 임상시험에 동시 참여.
- 연구 약물의 대사를 방해할 수 있는 약물, 생약 보충제 또는 기타 물질(흡연 포함)을 복용하는 경우
- 연구 약물의 첫 번째 투여 후 12개월 이내에 심근경색, 뉴욕 심장 협회(NYHA) 클래스 III 또는 IV 심부전, 조절되지 않는 부정맥, 잘 조절되지 않는 협심증 또는 좌심실 박출률(LVEF) <40%로 정의된 유의한 심장 기능 장애 심장초음파검사 또는 다중 게이트 획득(MUGA) 스캔.
- 심실성 부정맥의 병력 또는 QTc ≥470ms(Bazett의 공식).
- 참가자가 스크리닝 전 5년 이상 질병에 걸리지 않은 경우를 제외하고 AML 이외의 악성 종양의 이전 병력
- 임신 또는 모유 수유.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: RVU120 단일 에이전트
RVU120 경구 캡슐은 각 21일 치료 주기 중 1~13일에 격일로 250mg의 용량으로 투여됩니다.
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RVU120은 CDK8과 그 파라로그 CDK19의 강력하고 선택적인 억제제입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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측정 가능한 잔존 질환(MRD)이 있거나 없는 완전 관해(CR)
기간: 12 개월
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CR, CRh 또는 CRi 비율
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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전체 응답률
기간: 12 개월
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AML 환자 또는 CR, PR 또는 골수 CR HR-MDS 환자의 CR, CRh, CRi, MLFS 또는 PR을 포함한 전체 반응률
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12 개월
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응답 기간
기간: 12 개월
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혈액학적 대체 또는 사망에 대한 첫 번째 반응부터 시간
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12 개월
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무진행 생존
기간: 12 개월
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최초 치료부터 질병 진행 또는 사망이 처음 발생하기까지의 시간
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12 개월
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전체 생존
기간: 12 개월
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첫 치료부터 사망까지의 시간
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12 개월
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이상반응 발생률(안전성 및 내약성)
기간: 최대 24개월
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CTCAE v5.0으로 평가된 이상반응의 수와 등급
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최대 24개월
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조혈모세포 이식에 연결된 참가자의 비율
기간: 12 개월
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반응 후 조혈모세포 이식 건수
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12 개월
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최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 12 개월
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최고 혈장 농도(Cmax) 평가
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12 개월
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최대 혈장 농도(Tmax)
기간: 12 개월
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최고 혈장 농도까지의 시간(Tmax) 평가
|
12 개월
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농도 시간 곡선 아래 영역(AUC)
기간: 12 개월
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혈장 농도 대 시간 곡선(AUC) 아래 면적 평가
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12 개월
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혈액암 환자 보고 결과에 대한 치료의 영향(HM-PRO)
기간: 최대 12개월
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3점 영향 척도(전혀 아님, 약간, 매우 많음)와 3점 심각도 척도(전혀 없음, 약함, 심각함)를 사용하여 HM-PRO 요약 점수의 변화를 평가합니다.
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최대 12개월
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치료가 건강 관련 삶의 질(QOL-E)에 미치는 영향
기간: 최대 12개월
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더 나은 결과부터 더 나쁜 결과까지 영향이나 심각도 순서에 따라 4점 척도를 사용하여 QOL-E 설문지 요약 점수의 변화를 평가합니다(예: 전혀, 거의 없음, 가끔, 자주).
|
최대 12개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 1월 23일
기본 완료 (실제)
2025년 6월 30일
연구 완료 (실제)
2025년 9월 5일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 1월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 2월 12일
처음 게시됨 (실제)
2024년 2월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 15일
마지막으로 확인됨
2026년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- RIVER-52
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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