듀센 근이영양증 참가자의 Delandistrogene Moxeparvovec과 표준 치료를 비교하는 관찰 연구 (ENDURE)
일상적인 임상 실습 조건에서 Duchenne 근이영양증 참가자의 Sarepta 유전자 전달 요법과 표준 치료의 비교 효과 및 안전성을 평가하는 장기 다기관 전향적 관찰 연구
연구 개요
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - PIN
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado - PPDS
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, 미국, 06106
- Connecticut Children's Medical Center - Hartford
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, 미국, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Orlando, Florida, 미국, 32827
- Nemours Children's Hospital - Orlando
-
St. Petersburg, Florida, 미국, 33701
- All Children's Research Institute, Inc
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60611-2991
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana Clinical and Translational Science Institute
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, 미국, 27704
- Duke Lenox Baker Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, 미국, 44302
- Childrens Hospital Medical Center of Akron
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, 미국, 97239
- OHSU Healthcare (Oregon Health and Science University)
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, 미국, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
-
Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- Cook Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
- University of Virginia
-
Norfolk, Virginia, 미국, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, 미국, 53715-1218
- The Board of Regents of the University of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226-4874
- The Medical College of Wisconsin
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 임상 소견 문서화 및 확증적 유전자 검사를 기반으로 스크리닝 이전에 DMD의 최종 진단을 받은 경우.
일상적인 임상 실습에서 모집된 참가자 중:
- 입학 당시 연령은 4~5세입니다.
- 프로토콜에 명시된 기준에 따라 보행이 가능합니다.
- 본 관찰 연구 등록 당시 만성 글루코코르티코이드 치료를 현재 받고 있거나 시작하도록 처방되었습니다.
Delandistrogene Moxeparvovec에 노출된 참가자의 경우:
- 연구 등록 시 delandistrogene moxeparvovec으로 일반적인 관리 치료를 시작할 예정입니다.
비교기의 경우:
- 연구 등록 당시 DMD 유전자 치료에 노출되지 않았습니다.
제외 기준:
일상적인 임상 실습에서 모집된 참가자 중:
- DMD 유전자의 엑손 8 및/또는 엑손 9가 결실되어 있습니다.
- 현재 관찰 연구 등록 당시 DMD 중재 연구에 참여하고 있습니다.
조사관의 의견에 따르면 다음과 같은 문제가 발생할 수 있는 의학적 상태 또는 혼란스러운 상황(예: 이동성에 대한 이전의 외상성 제한 또는 심각한 행동 동반 질환)이 있습니다.
- 참가자가 프로토콜에 필요한 절차를 준수할 수 있는 능력,
- 참가자의 안녕이나 안전 및/또는
- 참가자로부터 수집된 데이터의 임상적 해석 가능성.
다른 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
Cohort 1 (Treated)
Cohort 1: participants prescribed ELEVIDYS in a commercial setting. Cohort 1a (Ambulatory ELEVIDYS Prospectively Treated Cohort): participants prescribed ELEVIDYS by commercially treating physicians with consent no later than 30 days from infusion. All participants will be dosed with ELEVIDYS based on United States prescribing information (USPI). The Post Market Requirement (PMR) Cohort (sub-cohort of 1a) consists of participants with laboratory data as specified in the ELEVIDYS USPI. Cohort 1b (Non-ambulatory ELEVIDYS Prospectively Treated Cohort): non-ambulatory DMD participants prescribed ELEVIDYS commercially and recruited by treating physicians before infusion (enrollment currently closed). Cohort 1c (ELEVIDYS Retrospectively Treated Cohort): participants dosed with ELEVIDYS with complete baseline data within 6 months prior to dosing and complete prospectively collected annual follow-up data after infusion until the time of cohort entry (sponsor approval required for enrollment). |
본 연구 동안 스폰서는 어떠한 연구 약물도 제공하지 않을 것입니다.
다른 이름들:
|
|
Cohort 2 (Standard of Care)
Cohort 2: ambulatory DMD participants who are at least 4 years of age at baseline, unexposed to DMD gene therapy, and receiving or prescribed chronic glucocorticoids at study entry.
|
본 연구 동안 스폰서는 어떠한 연구 약물도 제공하지 않을 것입니다.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
12개월차 기준선에서 10미터 걷기/달리기까지의 시간의 평균 변화(10MWR)(계산된 속도)
기간: 기준선, 12개월
|
기준선, 12개월
|
|
Number of Participants Experiencing Acute Liver Injury (ALI)
기간: Baseline through Month 12
|
Baseline through Month 12
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
바닥에서 일어날 시간(누워서 서기)
기간: 최대 10년
|
최대 10년
|
|
보행 상실(LOA)
기간: 최대 10년
|
최대 10년
|
|
Performance of Upper Limb (PUL) Version 2.0 Entry Item A Score or Brooke Upper Extremity Scale Score
기간: Up to 10 years
|
Up to 10 years
|
|
Patient-reported Outcomes Measurement Information (PROMIS) Domain Scores of Mobility, Upper Extremity, and Fatigue
기간: Up to 10 years
|
Up to 10 years
|
|
Pulmonary Function as Measured by Forced Vital Capacity (FVC)
기간: Up to 10 years
|
Up to 10 years
|
|
Pulmonary Function as Measured by FVC Percent Predicted (FVC%p)
기간: Up to 10 years
|
Up to 10 years
|
|
Cardiac Function, Including Left Ventricular Ejection Fraction (LVEF), as Measured by Echocardiogram (ECHO) or Cardiac MRI (cMRI)
기간: Up to 10 years
|
Up to 10 years
|
|
Number of Participants Experiencing Serious ALI and Acute Liver Failure (ALF)
기간: Baseline through Month 12
|
Baseline through Month 12
|
|
Number of Participants Experiencing Complications Associated with ALI and ALF
기간: Up to 10 years
|
Up to 10 years
|
|
Survival Time
기간: Up to 10 years
|
Up to 10 years
|
|
Time to First Vertebral Body (Spine) Fracture
기간: Up to 10 years
|
Up to 10 years
|
공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SRP-9001-401
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .