このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの参加者におけるデランディストロジェン・モクセパルボベックと標準治療を比較した観察研究 (ENDURE)

2026年4月28日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの参加者を対象に、通常の臨床診療条件下でサレプタ遺伝子導入療法と標準治療の有効性と安全性の比較を評価する長期多施設前向き観察研究

これは、米国における多施設共同前向き観察第 4 相研究です。 この研究は、臨床ケアの一環としてデランディストロゲン・モキセパルボベックの投与を受けている参加者におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療結果に関する病歴と前向きデータの両方を収集することを目的としており、日常臨床のベースラインで慢性糖質コルチコイド治療を受けている、または開始するよう処方されているDMD患者と比較している。練習する。 さらに、治療成績は、選択されたSRP-9001研究への参加を通じてデランディストロゲン・モキセパルボベックを受けた治験後の参加者から前向きに収集されます。

調査の概要

状態

招待による登録

条件

介入・治療

研究の種類

観察的

入学 (推定)

500

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children's Hospital Los Angeles - PIN
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • University of Colorado - PPDS
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
        • Connecticut Children's Medical Center - Hartford
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando、Florida、アメリカ、32827
        • Nemours Children's Hospital - Orlando
      • St. Petersburg、Florida、アメリカ、33701
        • All Children's Research Institute, Inc
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611-2991
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Indiana Clinical and Translational Science Institute
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • University of Michigan
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27704
        • Duke Lenox Baker Children's Hospital
    • Ohio
      • Akron、Ohio、アメリカ、44302
        • Childrens Hospital Medical Center of Akron
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • OHSU Healthcare (Oregon Health and Science University)
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • Cook Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ、22903
        • University of Virginia
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53715-1218
        • The Board of Regents of the University of Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226-4874
        • The Medical College of Wisconsin

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

各処方者の診療所内の DMD 参加者で、(1) デランディストロゲン モキセパルボベクを処方されているか、(2) 日常臨床診療で慢性糖質コルチコイド療法を受けている、または開始するよう処方されており、研究適格基準を満たす場合は、治験に登録するよう招待されます。研究はプロトコールに従って行われます。

説明

包含基準:

- 臨床所見の文書化および確認のための遺伝子検査に基づいて、スクリーニングの前にDMDの確定診断を受けている。

日常的な臨床診療から集められた参加者の中で:

  • 入学時の年齢は4歳から5歳です。
  • プロトコルで指定された基準に従って歩行可能である。
  • 現在、この観察研究登録時に慢性糖質コルチコイド療法を受けている、または開始するよう処方されている。

デランディストロジェン・モクセパルボベックに曝露された参加者の場合:

- 研究登録時にデランディストロゲン モクセパルボベクによる通常の治療を開始する予定です。

コンパレータの場合:

-研究登録時にDMD遺伝子治療を受けていない。

除外基準:

日常的な臨床診療から集められた参加者の中で:

  • DMD 遺伝子のエクソン 8 および/またはエクソン 9 に欠失がある。
  • この観察研究登録時点で、現在DMD介入研究に参加している。

  • 治験責任医師の意見では、以下を損なう可能性がある病状または混乱を招く状況（たとえば、過去の外傷による可動性の制限または重大な行動の併存疾患）を抱えている。

    • プロトコルに必要な手順を遵守する参加者の能力、
    • 参加者の健康や安全、および/または
    • 参加者から収集されたデータの臨床的解釈可能性。

他の包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
Cohort 1 (Treated)

Cohort 1: participants prescribed ELEVIDYS in a commercial setting. Cohort 1a (Ambulatory ELEVIDYS Prospectively Treated Cohort): participants prescribed ELEVIDYS by commercially treating physicians with consent no later than 30 days from infusion. All participants will be dosed with ELEVIDYS based on United States prescribing information (USPI). The Post Market Requirement (PMR) Cohort (sub-cohort of 1a) consists of participants with laboratory data as specified in the ELEVIDYS USPI.

Cohort 1b (Non-ambulatory ELEVIDYS Prospectively Treated Cohort): non-ambulatory DMD participants prescribed ELEVIDYS commercially and recruited by treating physicians before infusion (enrollment currently closed).

Cohort 1c (ELEVIDYS Retrospectively Treated Cohort): participants dosed with ELEVIDYS with complete baseline data within 6 months prior to dosing and complete prospectively collected annual follow-up data after infusion until the time of cohort entry (sponsor approval required for enrollment).
遺伝的：デランディストロゲン・モクセパルボベック
この研究中、スポンサーから治験薬は提供されません。
他の名前：
  • SRP-9001
  • デランディストロゲン モキセパルボベック-rokl
  • エレビディ
Cohort 2 (Standard of Care)
Cohort 2: ambulatory DMD participants who are at least 4 years of age at baseline, unexposed to DMD gene therapy, and receiving or prescribed chronic glucocorticoids at study entry.
薬：標準治療
この研究中、スポンサーから治験薬は提供されません。
他の名前：
  • 慢性糖質コルチコイド治療

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
12 か月目の 10 メートル (10MWR) の歩行/走行時間 (計算速度) のベースラインからの平均変化
時間枠：ベースライン、12 か月目
ベースライン、12 か月目
Number of Participants Experiencing Acute Liver Injury (ALI)
時間枠：Baseline through Month 12
Baseline through Month 12

二次結果の測定

結果測定
時間枠
床から立ち上がるまでの時間（仰臥位から​​立位まで）
時間枠：最長10年
最長10年
歩行喪失（LOA）
時間枠：最長10年
最長10年
Performance of Upper Limb (PUL) Version 2.0 Entry Item A Score or Brooke Upper Extremity Scale Score
時間枠：Up to 10 years
Up to 10 years
Patient-reported Outcomes Measurement Information (PROMIS) Domain Scores of Mobility, Upper Extremity, and Fatigue
時間枠：Up to 10 years
Up to 10 years
Pulmonary Function as Measured by Forced Vital Capacity (FVC)
時間枠：Up to 10 years
Up to 10 years
Pulmonary Function as Measured by FVC Percent Predicted (FVC%p)
時間枠：Up to 10 years
Up to 10 years
Cardiac Function, Including Left Ventricular Ejection Fraction (LVEF), as Measured by Echocardiogram (ECHO) or Cardiac MRI (cMRI)
時間枠：Up to 10 years
Up to 10 years
Number of Participants Experiencing Serious ALI and Acute Liver Failure (ALF)
時間枠：Baseline through Month 12
Baseline through Month 12
Number of Participants Experiencing Complications Associated with ALI and ALF
時間枠：Up to 10 years
Up to 10 years
Survival Time
時間枠：Up to 10 years
Up to 10 years
Time to First Vertebral Body (Spine) Fracture
時間枠：Up to 10 years
Up to 10 years

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Sarepta Therapeutics, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年2月7日

一次修了 (推定)

2029年12月31日

研究の完了 (推定)

2038年12月31日

試験登録日

最初に提出

2024年1月24日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年2月13日

最初の投稿 (実際)

2024年2月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年5月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月28日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • SRP-9001-401

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する