デュシェンヌ型筋ジストロフィーの参加者におけるデランディストロジェン・モクセパルボベックと標準治療を比較した観察研究 (ENDURE)
2024年4月11日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの参加者を対象に、通常の臨床診療条件下でサレプタ遺伝子導入療法と標準治療の有効性と安全性の比較を評価する長期多施設前向き観察研究
これは、米国における多施設共同前向き観察第 4 相研究です。
この研究は、臨床ケアの一環としてデランディストロゲン・モキセパルボベックの投与を受けている参加者におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療結果に関する病歴と前向きデータの両方を収集することを目的としており、日常臨床のベースラインで慢性糖質コルチコイド治療を受けている、または開始するよう処方されているDMD患者と比較している。練習する。
さらに、治療成績は、選択されたSRP-9001研究への参加を通じてデランディストロゲン・モキセパルボベックを受けた治験後の参加者から前向きに収集されます。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (推定)
500
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
- 電話番号：1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
- メール：SareptAlly@sarepta.com
研究場所
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Arkansas
-
Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- 募集
- Arkansas Children's Hospital
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主任研究者：
- Aravindhan Veerapandiyan, MD
-
コンタクト：
-
-
Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- まだ募集していません
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
コンタクト：
-
主任研究者：
- Ashutosh Kumar, MD
-
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Texas
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Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- 募集
- Cook Children's Hospital
-
コンタクト：
-
-
Virginia
-
Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
- 募集
- Children's Hospital of The King's Daughters
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主任研究者：
- Crystal Proud, MD
-
コンタクト：
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
各処方者の診療所内の DMD 参加者で、(1) デランディストロゲン モキセパルボベクを処方されているか、(2) 日常臨床診療で慢性糖質コルチコイド療法を受けている、または開始するよう処方されており、研究適格基準を満たす場合は、治験に登録するよう招待されます。研究はプロトコールに従って行われます。
説明
包含基準:
- 臨床所見の文書化および確認のための遺伝子検査に基づいて、スクリーニングの前にDMDの確定診断を受けている。
日常的な臨床診療から集められた参加者の中で:
- 入学時の年齢は4歳から5歳です。
- プロトコルで指定された基準に従って歩行可能である。
- 現在、この観察研究登録時に慢性糖質コルチコイド療法を受けている、または開始するよう処方されている。
デランディストロジェン・モクセパルボベックに曝露された参加者の場合:
- 研究登録時にデランディストロゲン モクセパルボベクによる通常の治療を開始する予定です。
コンパレータの場合:
-研究登録時にDMD遺伝子治療を受けていない。
除外基準:
日常的な臨床診療から集められた参加者の中で:
- DMD 遺伝子のエクソン 8 および/またはエクソン 9 に欠失がある。
- この観察研究登録時点で、現在DMD介入研究に参加している。
治験責任医師の意見では、以下を損なう可能性がある病状または混乱を招く状況（たとえば、過去の外傷による可動性の制限または重大な行動の併存疾患）を抱えている。
- プロトコルに必要な手順を遵守する参加者の能力、
- 参加者の健康や安全、および/または
- 参加者から収集されたデータの臨床的解釈可能性。
他の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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デランディストロゲン・モクセパルボベック
参加者は、(1) この試験に参加する前に臨床ケアの一環としてデランディストロゲン モキセパルボベックを商業的に処方されているか、(2) 一部の SRP-9001 研究への参加を通じてデランディストロゲン モキセパルボベックを以前に投与されていたかのいずれかです。
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この治験中、スポンサーから治験薬は提供されません。
他の名前：
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標準治療
DMD遺伝子治療を受けていない参加者は、デランディストロゲン・モキセパルボベックまたは他のDMD遺伝子治療を含まない標準治療（慢性糖質コルチコイド治療）を受けている。
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この治験中、スポンサーから治験薬は提供されません。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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すべてのコホート: 12 か月目に 10 メートル歩く/走るまでの時間 (および計算された速度) のベースラインからの平均変化
時間枠：ベースライン、12 か月目
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ベースライン、12 か月目
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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すべてのコホート: 床から起き上がるまでの時間 (仰臥位から立位まで)
時間枠：最長10年
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最長10年
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すべてのコホート: 歩行喪失 (LOA)
時間枠：最長10年
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最長10年
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全コホート: 上肢パフォーマンス (PUL) バージョン 2.0 エントリー項目スコア
時間枠：最長10年
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最長10年
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すべてのコホート: 患者報告アウトカム測定情報 (PROMIS) 可動性、上肢、疲労のドメイン スコア
時間枠：最長10年
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最長10年
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すべてのコホート: 測定された努力肺活量 (FVC) としての肺機能 (% 予測)
時間枠：最長10年
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最長10年
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すべてのコホート: 心エコー図 (ECHO) で測定した左心室駆出率 (LVEF) を含む心機能
時間枠：最長10年
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最長10年
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すべてのコホート: 治療中に発生した有害事象 (TEAE) を経験した参加者の数
時間枠：最長10年
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最長10年
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Delandistrogene Moxeparvovec コホート: 10 メートルの歩行/走行時間 (計算速度)
時間枠：最長10年
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最長10年
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Delandistrogene Moxeparvovec 治験後コホート: North Star 外来評価 (NSAA)
時間枠：最長10年
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最長10年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年2月7日
一次修了 (推定)
2029年12月31日
研究の完了 (推定)
2038年12月31日
試験登録日
最初に提出
2024年1月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年2月13日
最初の投稿 (実際)
2024年2月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月11日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SRP-9001-401
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。