Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie obserwacyjne porównujące delandistrogen mokseparwowek ze standardem opieki u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a (ENDURE)

28 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.

Długoterminowe wieloośrodkowe prospektywne badanie obserwacyjne oceniające porównawczą skuteczność i bezpieczeństwo terapii transferem genu Sarepta w porównaniu ze standardem opieki u uczestników chorych na dystrofię mięśniową Duchenne’a w warunkach rutynowej praktyki klinicznej

Jest to wieloośrodkowe, prospektywne, obserwacyjne badanie fazy 4 prowadzone w Stanach Zjednoczonych. Celem badania jest zebranie wywiadu i danych prospektywnych na temat wyników leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD) u uczestników otrzymujących delandistrogen mokseparwowek w ramach opieki klinicznej w porównaniu z uczestnikami z DMD, którzy otrzymują lub którym przepisano leczenie glikokortykosteroidami w celu rozpoczęcia przewlekłego leczenia glikokortykosteroidami na początku badania w rutynowych badaniach klinicznych. ćwiczyć. Ponadto wyniki leczenia będą zbierane prospektywnie od uczestników badania po zakończeniu badania, którzy otrzymywali delandistrogen mokseparwowek w ramach udziału w wybranych badaniach SRP-9001.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

500

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - PIN
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado - PPDS
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center - Hartford
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Nemours Children's Hospital - Orlando
      • St. Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • All Children's Research Institute, Inc
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611-2991
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana Clinical and Translational Science Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27704
        • Duke Lenox Baker Children's Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44302
        • Childrens Hospital Medical Center of Akron
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • OHSU Healthcare (Oregon Health and Science University)
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • University of Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53715-1218
        • The Board of Regents of the University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226-4874
        • The Medical College of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy DMD w ramach praktyki każdego lekarza przepisującego lek, którym (1) przepisano delandistrogen mokseparwowek lub (2) otrzymują lub którym przepisane zostało rozpoczęcie przewlekłej terapii glikokortykosteroidami w rutynowej praktyce klinicznej i którzy spełniają kryteria kwalifikacyjne do badania, zostaną zaproszeni do wzięcia udziału w badaniu badania i będą przestrzegane zgodnie z protokołem.

Opis

Kryteria przyjęcia:

- Posiada ostateczną diagnozę DMD przed badaniem przesiewowym w oparciu o dokumentację wyników klinicznych i potwierdzające badania genetyczne.

Wśród uczestników rekrutowanych z rutynowej praktyki klinicznej:

  • W momencie rejestracji ma od 4 do 5 lat.
  • Jest ambulatoryjny zgodnie z kryteriami określonymi w protokole.
  • Czy obecnie otrzymuje lub przepisano mu przewlekłą terapię glikokortykosteroidami w momencie włączenia do tego badania obserwacyjnego.

Dla uczestników narażonych na Delandistrogen Moxeparvovec:

- W momencie włączenia do badania rozpocznie zwykłe leczenie delandistrogenem mokseparwowek.

Dla komparatorów:

- nie był poddawany terapii genowej DMD w momencie włączenia do badania.

Kryteria wyłączenia:

Wśród uczestników rekrutowanych z rutynowej praktyki klinicznej:

  • Ma jakąkolwiek delecję eksonu 8 i/lub eksonu 9 w genie DMD.
  • W momencie włączenia do tego badania obserwacyjnego uczestniczy obecnie w dowolnym badaniu interwencyjnym dotyczącym DMD.

  • Czy cierpi na schorzenie lub zakłócające okoliczności (na przykład wcześniejsze traumatyczne ograniczenie mobilności lub istotne współistniejące zaburzenia zachowania), które w opinii Badacza mogą zagrozić:

    • Zdolność uczestnika do przestrzegania procedur wymaganych protokołem,
    • dobro lub bezpieczeństwo uczestnika i/lub
    • Kliniczna interpretacja danych zebranych od uczestnika.

Mogą mieć zastosowanie inne kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Cohort 1 (Treated)

Cohort 1: participants prescribed ELEVIDYS in a commercial setting. Cohort 1a (Ambulatory ELEVIDYS Prospectively Treated Cohort): participants prescribed ELEVIDYS by commercially treating physicians with consent no later than 30 days from infusion. All participants will be dosed with ELEVIDYS based on United States prescribing information (USPI). The Post Market Requirement (PMR) Cohort (sub-cohort of 1a) consists of participants with laboratory data as specified in the ELEVIDYS USPI.

Cohort 1b (Non-ambulatory ELEVIDYS Prospectively Treated Cohort): non-ambulatory DMD participants prescribed ELEVIDYS commercially and recruited by treating physicians before infusion (enrollment currently closed).

Cohort 1c (ELEVIDYS Retrospectively Treated Cohort): participants dosed with ELEVIDYS with complete baseline data within 6 months prior to dosing and complete prospectively collected annual follow-up data after infusion until the time of cohort entry (sponsor approval required for enrollment).
Genetyczny: Delandistrogen Mokseparwowek
W trakcie tego badania sponsor nie zapewni żadnego leku badanego.
Inne nazwy:
  • SRP-9001
  • delandistrogen mokseparwowek-rokl
  • ELEWIDYS
Cohort 2 (Standard of Care)
Cohort 2: ambulatory DMD participants who are at least 4 years of age at baseline, unexposed to DMD gene therapy, and receiving or prescribed chronic glucocorticoids at study entry.
Lek: Standard opieki
W trakcie tego badania sponsor nie zapewni żadnego leku badanego.
Inne nazwy:
  • Przewlekłe leczenie glikokortykosteroidami

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Średnia zmiana czasu od wartości początkowej do chodu/biegu na 10 metrów (10MWR) (prędkość obliczona) w 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Wartość wyjściowa, miesiąc 12
Number of Participants Experiencing Acute Liver Injury (ALI)
Ramy czasowe: Baseline through Month 12
Baseline through Month 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Czas wstać z podłogi (w pozycji leżącej i stojącej)
Ramy czasowe: Do 10 lat
Do 10 lat
Utrata możliwości poruszania się (LOA)
Ramy czasowe: Do 10 lat
Do 10 lat
Performance of Upper Limb (PUL) Version 2.0 Entry Item A Score or Brooke Upper Extremity Scale Score
Ramy czasowe: Up to 10 years
Up to 10 years
Patient-reported Outcomes Measurement Information (PROMIS) Domain Scores of Mobility, Upper Extremity, and Fatigue
Ramy czasowe: Up to 10 years
Up to 10 years
Pulmonary Function as Measured by Forced Vital Capacity (FVC)
Ramy czasowe: Up to 10 years
Up to 10 years
Pulmonary Function as Measured by FVC Percent Predicted (FVC%p)
Ramy czasowe: Up to 10 years
Up to 10 years
Cardiac Function, Including Left Ventricular Ejection Fraction (LVEF), as Measured by Echocardiogram (ECHO) or Cardiac MRI (cMRI)
Ramy czasowe: Up to 10 years
Up to 10 years
Number of Participants Experiencing Serious ALI and Acute Liver Failure (ALF)
Ramy czasowe: Baseline through Month 12
Baseline through Month 12
Number of Participants Experiencing Complications Associated with ALI and ALF
Ramy czasowe: Up to 10 years
Up to 10 years
Survival Time
Ramy czasowe: Up to 10 years
Up to 10 years
Time to First Vertebral Body (Spine) Fracture
Ramy czasowe: Up to 10 years
Up to 10 years

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 lutego 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2038

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 stycznia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 lutego 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 lutego 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SRP-9001-401

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj