Observační studie porovnávající delandistrogen moxeparvovec se standardní péčí u účastníků s Duchennovou svalovou dystrofií (ENDURE)
28. dubna 2026 aktualizováno: Sarepta Therapeutics, Inc.
Dlouhodobá multicentrická prospektivní observační studie hodnotící srovnávací účinnost a bezpečnost terapie přenosem genu Sarepta vs. standardní péče u účastníků s Duchennovou svalovou dystrofií za podmínek rutinní klinické praxe
Toto je multicentrická, prospektivní, observační studie fáze 4 ve Spojených státech.
Studie je navržena tak, aby shromáždila jak lékařskou anamnézu, tak prospektivní údaje o výsledcích léčby Duchennovy svalové dystrofie (DMD) u účastníků užívajících delandistrogen moxeparvovec jako součást klinické péče ve srovnání s účastníky s DMD užívajícími nebo předepsanými k zahájení chronické léčby glukokortikoidy na začátku v rutinních klinických studiích. praxe.
Kromě toho budou výsledky léčby shromažďovány prospektivně od účastníků po ukončení studie, kteří dostali delandistrogen moxeparvovec prostřednictvím účasti ve vybraných studiích SRP-9001.
Přehled studie
Postavení
Zápis na pozvánku
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
500
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - PIN
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- University of Colorado - PPDS
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
- Connecticut Children's Medical Center - Hartford
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
- Nemours Children's Hospital - Orlando
-
St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
- All Children's Research Institute, Inc
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611-2991
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Indiana Clinical and Translational Science Institute
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- University Of Kansas Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- University of Michigan
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27704
- Duke Lenox Baker Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Spojené státy, 44302
- Childrens Hospital Medical Center of Akron
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- OHSU Healthcare (Oregon Health and Science University)
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
- Cook Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
- University of Virginia
-
Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53715-1218
- The Board of Regents of the University of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226-4874
- The Medical College of Wisconsin
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Účastníci DMD v rámci každé praxe předepisujícího lékaře, kterým byl buď (1) předepsán delandistrogen moxeparvovec nebo (2) dostávají nebo jim byla předepsána chronická léčba glukokortikoidy v běžné klinické praxi a kteří splňují kritéria způsobilosti pro studii, budou pozváni, aby se zapsali do studie a bude následovat podle protokolu.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Má definitivní diagnózu DMD před screeningem na základě dokumentace klinických nálezů a konfirmačního genetického testování.
Mezi účastníky rekrutovanými z běžné klinické praxe:
- V době zápisu je ve věku 4 až 5 let.
- Je ambulantní podle kritérií specifikovaných protokolem.
- V současné době dostává nebo mu bylo předepsáno zahájení chronické léčby glukokortikoidy v době zařazení do této observační studie.
Pro účastníky vystavené působení Delandistrogenu Moxeparvovec:
- V době zápisu do studie bude zahájena obvyklá léčba delandistrogenem moxeparvovec.
Pro srovnávače:
- V době zápisu do studie není vystaven genové terapii DMD.
Kritéria vyloučení:
Mezi účastníky rekrutovanými z běžné klinické praxe:
- Má jakoukoli deleci exonu 8 a/nebo exonu 9 v genu DMD.
- V současné době se účastní jakékoli intervenční studie DMD v době zařazení do této pozorovací studie.
Má zdravotní stav nebo matoucí okolnosti (například předchozí traumatické omezení mobility nebo významnou komorbiditu chování), které by podle názoru vyšetřovatele mohly ohrozit:
- schopnost účastníka dodržovat protokolem požadované postupy,
- pohodu nebo bezpečnost účastníka a/nebo
- Klinická interpretovatelnost dat shromážděných od účastníka.
Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Cohort 1 (Treated)
Cohort 1: participants prescribed ELEVIDYS in a commercial setting. Cohort 1a (Ambulatory ELEVIDYS Prospectively Treated Cohort): participants prescribed ELEVIDYS by commercially treating physicians with consent no later than 30 days from infusion. All participants will be dosed with ELEVIDYS based on United States prescribing information (USPI). The Post Market Requirement (PMR) Cohort (sub-cohort of 1a) consists of participants with laboratory data as specified in the ELEVIDYS USPI. Cohort 1b (Non-ambulatory ELEVIDYS Prospectively Treated Cohort): non-ambulatory DMD participants prescribed ELEVIDYS commercially and recruited by treating physicians before infusion (enrollment currently closed). Cohort 1c (ELEVIDYS Retrospectively Treated Cohort): participants dosed with ELEVIDYS with complete baseline data within 6 months prior to dosing and complete prospectively collected annual follow-up data after infusion until the time of cohort entry (sponsor approval required for enrollment). |
Během této studie nebude sponzorem poskytnuta žádná studijní medikace.
Ostatní jména:
|
|
Cohort 2 (Standard of Care)
Cohort 2: ambulatory DMD participants who are at least 4 years of age at baseline, unexposed to DMD gene therapy, and receiving or prescribed chronic glucocorticoids at study entry.
|
Během této studie nebude sponzorem poskytnuta žádná studijní medikace.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Průměrná změna od základní linie v čase chůze/běh 10 metrů (10 MWR) (vypočítaná rychlost) ve 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
|
Základní stav, 12. měsíc
|
|
Number of Participants Experiencing Acute Liver Injury (ALI)
Časové okno: Baseline through Month 12
|
Baseline through Month 12
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Čas vstát z podlahy (vleže na zádech)
Časové okno: Až 10 let
|
Až 10 let
|
|
Ztráta pohybu (LOA)
Časové okno: Až 10 let
|
Až 10 let
|
|
Performance of Upper Limb (PUL) Version 2.0 Entry Item A Score or Brooke Upper Extremity Scale Score
Časové okno: Up to 10 years
|
Up to 10 years
|
|
Patient-reported Outcomes Measurement Information (PROMIS) Domain Scores of Mobility, Upper Extremity, and Fatigue
Časové okno: Up to 10 years
|
Up to 10 years
|
|
Pulmonary Function as Measured by Forced Vital Capacity (FVC)
Časové okno: Up to 10 years
|
Up to 10 years
|
|
Pulmonary Function as Measured by FVC Percent Predicted (FVC%p)
Časové okno: Up to 10 years
|
Up to 10 years
|
|
Cardiac Function, Including Left Ventricular Ejection Fraction (LVEF), as Measured by Echocardiogram (ECHO) or Cardiac MRI (cMRI)
Časové okno: Up to 10 years
|
Up to 10 years
|
|
Number of Participants Experiencing Serious ALI and Acute Liver Failure (ALF)
Časové okno: Baseline through Month 12
|
Baseline through Month 12
|
|
Number of Participants Experiencing Complications Associated with ALI and ALF
Časové okno: Up to 10 years
|
Up to 10 years
|
|
Survival Time
Časové okno: Up to 10 years
|
Up to 10 years
|
|
Time to First Vertebral Body (Spine) Fracture
Časové okno: Up to 10 years
|
Up to 10 years
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
7. února 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. prosince 2029
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. prosince 2038
Termíny zápisu do studia
První předloženo
24. ledna 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. února 2024
První zveřejněno (Aktuální)
21. února 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
4. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
28. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. dubna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci pohybového aparátu
- Nemoci nervového systému
- Svalová onemocnění
- Neuromuskulární onemocnění
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Svalové poruchy, atrofické
- Svalové dystrofie
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Svalová dystrofie, Duchenne
- Správa zdravotnických služeb
- Kvalita zdravotní péče, přístup a hodnocení
- Kvalita zdravotní péče
- Ukazatele kvality, zdravotní péče
- Standard péče
Další identifikační čísla studie
- SRP-9001-401
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .