Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En observationsstudie som jämför Delandistrogene Moxeparvovec med standardvård hos deltagare med Duchennes muskeldystrofi (ENDURE)

28 april 2026 uppdaterad av: Sarepta Therapeutics, Inc.

En långsiktig multicenter prospektiv observationsstudie som utvärderar den jämförande effektiviteten och säkerheten hos Sarepta genöverföringsterapi kontra standardvård hos deltagare med Duchennes muskeldystrofi under villkor för rutinmässig klinisk praxis

Detta är en multicenter, prospektiv, observationsfas 4-studie i USA. Studien är utformad för att samla in både medicinsk historia och framtida data om behandlingsresultat för Duchenne muskeldystrofi (DMD) hos deltagare som får delandistrogen moxeparvovec som en del av klinisk vård, jämfört med deltagare med DMD som får eller ordineras att påbörja kronisk glukokortikoidbehandling vid baslinjen i rutinmässig klinisk vård. öva. Dessutom kommer behandlingsresultat att samlas in prospektivt från deltagare efter prövningen som har fått delandistrogen moxeparvovec genom deltagande i utvalda SRP-9001-studier.

Studieöversikt

Status

Anmälan via inbjudan

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

500

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - PIN
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado - PPDS
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Förenta staterna, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center - Hartford
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32827
        • Nemours Children's Hospital - Orlando
      • St. Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
        • All Children's Research Institute, Inc
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611-2991
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Indiana Clinical and Translational Science Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27704
        • Duke Lenox Baker Children's Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Förenta staterna, 44302
        • Childrens Hospital Medical Center of Akron
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • OHSU Healthcare (Oregon Health and Science University)
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Cook Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22903
        • University of Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53715-1218
        • The Board of Regents of the University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226-4874
        • The Medical College of Wisconsin

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

DMD-deltagare inom varje förskrivares verksamhet som antingen (1) har ordinerats delandistrogen moxeparvovec eller (2) som får eller har ordinerats att påbörja kronisk glukokortikoidbehandling i rutinmässig klinisk praxis och som uppfyller kriterierna för studieberättigande kommer att bjudas in att anmäla sig till studien och kommer att följas enligt protokollet.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

- Har en definitiv diagnos av DMD innan screening baserat på dokumentation av kliniska fynd och bekräftande genetisk testning.

Bland deltagare som rekryterats från rutinmässig klinisk praxis:

  • Är i åldern 4 till 5 år vid tidpunkten för inskrivningen.
  • Är ambulerande enligt protokoll specificerade kriterier.
  • Får för närvarande eller har ordinerats för att påbörja kronisk glukokortikoidbehandling vid tidpunkten för inskrivningen av denna observationsstudie.

För Delandistrogene Moxeparvovec-exponerade deltagare:

- Kommer att inleda vanlig vårdbehandling med delandistrogen moxeparvovec vid tidpunkten för studieinskrivningen.

För komparatorer:

- Är oexponerad för DMD-genterapi vid tidpunkten för studieinskrivning.

Exklusions kriterier:

Bland deltagare som rekryterats från rutinmässig klinisk praxis:

  • Har någon deletion av exon 8 och/eller exon 9 i DMD-genen.
  • Deltar för närvarande i någon DMD-interventionsstudie vid tidpunkten för denna observationsstudieregistrering.

  • Har ett medicinskt tillstånd eller förvirrande omständigheter (till exempel tidigare traumatisk begränsning av rörlighet eller betydande beteendemässig samsjuklighet) som, enligt utredarens åsikt, kan äventyra:

    • Deltagarens förmåga att följa de protokoll som krävs,
    • Deltagarens välbefinnande eller säkerhet, och/eller
    • Den kliniska tolkningen av data som samlats in från deltagaren.

Andra inkluderings-/exkluderingskriterier kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Cohort 1 (Treated)

Cohort 1: participants prescribed ELEVIDYS in a commercial setting. Cohort 1a (Ambulatory ELEVIDYS Prospectively Treated Cohort): participants prescribed ELEVIDYS by commercially treating physicians with consent no later than 30 days from infusion. All participants will be dosed with ELEVIDYS based on United States prescribing information (USPI). The Post Market Requirement (PMR) Cohort (sub-cohort of 1a) consists of participants with laboratory data as specified in the ELEVIDYS USPI.

Cohort 1b (Non-ambulatory ELEVIDYS Prospectively Treated Cohort): non-ambulatory DMD participants prescribed ELEVIDYS commercially and recruited by treating physicians before infusion (enrollment currently closed).

Cohort 1c (ELEVIDYS Retrospectively Treated Cohort): participants dosed with ELEVIDYS with complete baseline data within 6 months prior to dosing and complete prospectively collected annual follow-up data after infusion until the time of cohort entry (sponsor approval required for enrollment).
Genetisk: Delandistrogene Moxeparvovec
Ingen studiemedicin kommer att tillhandahållas av sponsorn under denna studie.
Andra namn:
  • SRP-9001
  • delandistrogen moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS
Cohort 2 (Standard of Care)
Cohort 2: ambulatory DMD participants who are at least 4 years of age at baseline, unexposed to DMD gene therapy, and receiving or prescribed chronic glucocorticoids at study entry.
Läkemedel: Vårdstandard
Ingen studiemedicin kommer att tillhandahållas av sponsorn under denna studie.
Andra namn:
  • Kronisk glukokortikoidbehandling

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Genomsnittlig förändring från baslinjen i tid till att gå/springa 10 meter (10MWR) (beräknad hastighet) vid månad 12
Tidsram: Baslinje, månad 12
Baslinje, månad 12
Number of Participants Experiencing Acute Liver Injury (ALI)
Tidsram: Baseline through Month 12
Baseline through Month 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Dags att resa sig från golvet (supin till stå)
Tidsram: Upp till 10 år
Upp till 10 år
Förlust av ambulation (LOA)
Tidsram: Upp till 10 år
Upp till 10 år
Performance of Upper Limb (PUL) Version 2.0 Entry Item A Score or Brooke Upper Extremity Scale Score
Tidsram: Up to 10 years
Up to 10 years
Patient-reported Outcomes Measurement Information (PROMIS) Domain Scores of Mobility, Upper Extremity, and Fatigue
Tidsram: Up to 10 years
Up to 10 years
Pulmonary Function as Measured by Forced Vital Capacity (FVC)
Tidsram: Up to 10 years
Up to 10 years
Pulmonary Function as Measured by FVC Percent Predicted (FVC%p)
Tidsram: Up to 10 years
Up to 10 years
Cardiac Function, Including Left Ventricular Ejection Fraction (LVEF), as Measured by Echocardiogram (ECHO) or Cardiac MRI (cMRI)
Tidsram: Up to 10 years
Up to 10 years
Number of Participants Experiencing Serious ALI and Acute Liver Failure (ALF)
Tidsram: Baseline through Month 12
Baseline through Month 12
Number of Participants Experiencing Complications Associated with ALI and ALF
Tidsram: Up to 10 years
Up to 10 years
Survival Time
Tidsram: Up to 10 years
Up to 10 years
Time to First Vertebral Body (Spine) Fracture
Tidsram: Up to 10 years
Up to 10 years

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

7 februari 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2029

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2038

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 januari 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 februari 2024

Första postat (Faktisk)

21 februari 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 april 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SRP-9001-401

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera