En observationsstudie som jämför Delandistrogene Moxeparvovec med standardvård hos deltagare med Duchennes muskeldystrofi (ENDURE)

Inklusionskriterier:

- Har en definitiv diagnos av DMD innan screening baserat på dokumentation av kliniska fynd och bekräftande genetisk testning.

Bland deltagare som rekryterats från rutinmässig klinisk praxis:

• Är i åldern 4 till 5 år vid tidpunkten för inskrivningen.
• Är ambulerande enligt protokoll specificerade kriterier.
• Får för närvarande eller har ordinerats för att påbörja kronisk glukokortikoidbehandling vid tidpunkten för inskrivningen av denna observationsstudie.

För Delandistrogene Moxeparvovec-exponerade deltagare:

- Kommer att inleda vanlig vårdbehandling med delandistrogen moxeparvovec vid tidpunkten för studieinskrivningen.

För komparatorer:

- Är oexponerad för DMD-genterapi vid tidpunkten för studieinskrivning.

Exklusions kriterier:

Bland deltagare som rekryterats från rutinmässig klinisk praxis:

• Har någon deletion av exon 8 och/eller exon 9 i DMD-genen.
• Deltar för närvarande i någon DMD-interventionsstudie vid tidpunkten för denna observationsstudieregistrering.

• Har ett medicinskt tillstånd eller förvirrande omständigheter (till exempel tidigare traumatisk begränsning av rörlighet eller betydande beteendemässig samsjuklighet) som, enligt utredarens åsikt, kan äventyra:

  • Deltagarens förmåga att följa de protokoll som krävs,
  • Deltagarens välbefinnande eller säkerhet, och/eller
  • Den kliniska tolkningen av data som samlats in från deltagaren.

Andra inkluderings-/exkluderingskriterier kan gälla.