Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En observationsundersøgelse, der sammenligner Delandistrogene Moxeparvovec med standardbehandling hos deltagere med Duchenne muskeldystrofi (ENDURE)

28. april 2026 opdateret af: Sarepta Therapeutics, Inc.

En langsigtet multicenter prospektiv observationsundersøgelse, der evaluerer den komparative effektivitet og sikkerhed af Sarepta-genoverførselsterapi versus standardbehandling hos deltagere med Duchenne muskeldystrofi under betingelser for rutinemæssig klinisk praksis

Dette er et multicenter, prospektivt, observationelt fase 4-studie i USA. Studiet er designet til at indsamle både sygehistorie og prospektive data om behandlingsresultater for Duchenne muskeldystrofi (DMD) hos deltagere, der modtager delandistrogen moxeparvovec som en del af klinisk behandling, sammenlignet med deltagere med DMD, der modtager eller er ordineret til at starte kronisk glukokortikoidbehandling ved baseline i rutinemæssig klinisk pleje. øve sig. Derudover vil behandlingsresultater blive indsamlet prospektivt fra post-forsøgsdeltagere, som har modtaget delandistrogen moxeparvovec gennem deltagelse i udvalgte SRP-9001 undersøgelser.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

500

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - PIN
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado - PPDS
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center - Hartford
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital - Orlando
      • St. Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • All Children's Research Institute, Inc
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611-2991
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana Clinical and Translational Science Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27704
        • Duke Lenox Baker Children's Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44302
        • Childrens Hospital Medical Center of Akron
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • OHSU Healthcare (Oregon Health and Science University)
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • University of Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53715-1218
        • The Board of Regents of the University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226-4874
        • The Medical College of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

DMD-deltagere inden for hver ordinerende læges praksis, som enten (1) har fået ordineret delandistrogen moxeparvovec eller (2) modtager eller er blevet ordineret til at påbegynde kronisk glukokortikoidbehandling i rutinemæssig klinisk praksis, og som opfylder kriterierne for undersøgelsens berettigelse, vil blive inviteret til at tilmelde sig undersøgelsen og vil blive fulgt i henhold til protokollen.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

- Har en endelig diagnose af DMD forud for screening baseret på dokumentation af kliniske fund og bekræftende genetisk testning.

Blandt deltagere rekrutteret fra rutinemæssig klinisk praksis:

  • Er i alderen 4 til 5 år på tilmeldingstidspunktet.
  • Er ambulant pr. protokol specificerede kriterier.
  • Modtager i øjeblikket eller er blevet ordineret til at starte kronisk glukokortikoidbehandling på tidspunktet for denne observationsundersøgelse.

For Delandistrogene Moxeparvovec-eksponerede deltagere:

- Vil påbegynde sædvanlig behandling med delandistrogen moxeparvovec på tidspunktet for studieoptagelse.

For komparatorer:

- Er ikke udsat for DMD-genterapi på tidspunktet for studietilmelding.

Ekskluderingskriterier:

Blandt deltagere rekrutteret fra rutinemæssig klinisk praksis:

  • Har nogen deletion af exon 8 og/eller exon 9 i DMD-genet.
  • Deltager i øjeblikket i en hvilken som helst DMD-interventionsundersøgelse på tidspunktet for tilmeldingen til denne observationsundersøgelse.

  • Har en medicinsk tilstand eller forvirrende omstændigheder (f.eks. tidligere traumatisk begrænsning af mobilitet eller betydelig adfærdsmæssig komorbiditet), som efter efterforskerens mening kan kompromittere:

    • Deltagerens evne til at overholde de protokolkrævede procedurer,
    • Deltagerens velbefindende eller sikkerhed, og/eller
    • Den kliniske fortolkning af data indsamlet fra deltageren.

Andre inklusion/udelukkelseskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Cohort 1 (Treated)

Cohort 1: participants prescribed ELEVIDYS in a commercial setting. Cohort 1a (Ambulatory ELEVIDYS Prospectively Treated Cohort): participants prescribed ELEVIDYS by commercially treating physicians with consent no later than 30 days from infusion. All participants will be dosed with ELEVIDYS based on United States prescribing information (USPI). The Post Market Requirement (PMR) Cohort (sub-cohort of 1a) consists of participants with laboratory data as specified in the ELEVIDYS USPI.

Cohort 1b (Non-ambulatory ELEVIDYS Prospectively Treated Cohort): non-ambulatory DMD participants prescribed ELEVIDYS commercially and recruited by treating physicians before infusion (enrollment currently closed).

Cohort 1c (ELEVIDYS Retrospectively Treated Cohort): participants dosed with ELEVIDYS with complete baseline data within 6 months prior to dosing and complete prospectively collected annual follow-up data after infusion until the time of cohort entry (sponsor approval required for enrollment).
Genetisk: Delandistrogene Moxeparvovec
Ingen undersøgelsesmedicin vil blive leveret af sponsoren under denne undersøgelse.
Andre navne:
  • SRP-9001
  • delandistrogen moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS
Cohort 2 (Standard of Care)
Cohort 2: ambulatory DMD participants who are at least 4 years of age at baseline, unexposed to DMD gene therapy, and receiving or prescribed chronic glucocorticoids at study entry.
Medicin: Standard for pleje
Ingen undersøgelsesmedicin vil blive leveret af sponsoren under denne undersøgelse.
Andre navne:
  • Kronisk glukokortikoid behandling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring fra baseline i tid til at gå/løbe 10 meter (10MWR) (beregnet hastighed) ved 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Number of Participants Experiencing Acute Liver Injury (ALI)
Tidsramme: Baseline through Month 12
Baseline through Month 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tid til at rejse sig fra gulvet (liggende til at stå)
Tidsramme: Op til 10 år
Op til 10 år
Tab af ambulation (LOA)
Tidsramme: Op til 10 år
Op til 10 år
Performance of Upper Limb (PUL) Version 2.0 Entry Item A Score or Brooke Upper Extremity Scale Score
Tidsramme: Up to 10 years
Up to 10 years
Patient-reported Outcomes Measurement Information (PROMIS) Domain Scores of Mobility, Upper Extremity, and Fatigue
Tidsramme: Up to 10 years
Up to 10 years
Pulmonary Function as Measured by Forced Vital Capacity (FVC)
Tidsramme: Up to 10 years
Up to 10 years
Pulmonary Function as Measured by FVC Percent Predicted (FVC%p)
Tidsramme: Up to 10 years
Up to 10 years
Cardiac Function, Including Left Ventricular Ejection Fraction (LVEF), as Measured by Echocardiogram (ECHO) or Cardiac MRI (cMRI)
Tidsramme: Up to 10 years
Up to 10 years
Number of Participants Experiencing Serious ALI and Acute Liver Failure (ALF)
Tidsramme: Baseline through Month 12
Baseline through Month 12
Number of Participants Experiencing Complications Associated with ALI and ALF
Tidsramme: Up to 10 years
Up to 10 years
Survival Time
Tidsramme: Up to 10 years
Up to 10 years
Time to First Vertebral Body (Spine) Fracture
Tidsramme: Up to 10 years
Up to 10 years

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. februar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2029

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2038

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. januar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. februar 2024

Først opslået (Faktiske)

21. februar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SRP-9001-401

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner