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Eine Beobachtungsstudie zum Vergleich von Delandisttrogene Moxeparvovec mit der Standardversorgung bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (ENDURE)

28. April 2026 aktualisiert von: Sarepta Therapeutics, Inc.

Eine langfristige multizentrische prospektive Beobachtungsstudie zur Bewertung der vergleichenden Wirksamkeit und Sicherheit der Sarepta-Gentransfertherapie im Vergleich zum Pflegestandard bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie unter Bedingungen der routinemäßigen klinischen Praxis

Hierbei handelt es sich um eine multizentrische, prospektive Beobachtungsstudie der Phase 4 in den Vereinigten Staaten. Ziel der Studie ist es, sowohl Krankengeschichte als auch prospektive Daten zu den Behandlungsergebnissen der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Teilnehmern zu sammeln, die im Rahmen der klinischen Versorgung Delandisttrogen moxeparvovec erhalten, im Vergleich zu Teilnehmern mit DMD, die eine chronische Glukokortikoidbehandlung zu Studienbeginn in der klinischen Routinebehandlung erhalten oder verschrieben bekommen haben üben. Darüber hinaus werden die Behandlungsergebnisse prospektiv von Teilnehmern nach der Studie erfasst, die Delandisttrogene Moxeparvovec durch Teilnahme an ausgewählten SRP-9001-Studien erhalten haben.

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

500

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - PIN
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado - PPDS
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center - Hartford
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
        • Nemours Children's Hospital - Orlando
      • St. Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • All Children's Research Institute, Inc
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611-2991
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana Clinical and Translational Science Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27704
        • Duke Lenox Baker Children's Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44302
        • Childrens Hospital Medical Center of Akron
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • OHSU Healthcare (Oregon Health and Science University)
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22903
        • University of Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53715-1218
        • The Board of Regents of the University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226-4874
        • The Medical College of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

DMD-Teilnehmer in der Praxis jedes verschreibenden Arztes, denen entweder (1) Delandisttrogene Moxeparvovec verschrieben wurde oder (2) die eine chronische Glukokortikoidtherapie in der routinemäßigen klinischen Praxis erhalten oder verschrieben bekommen haben und die die Zulassungskriterien für die Studie erfüllen, werden zur Einschreibung eingeladen der Studie und wird gemäß dem Protokoll verfolgt.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

- Hat vor dem Screening eine definitive DMD-Diagnose, basierend auf der Dokumentation klinischer Befunde und bestätigender Gentests.

Unter den Teilnehmern, die aus der klinischen Routinepraxis rekrutiert wurden:

  • Ist zum Zeitpunkt der Einschreibung zwischen 4 und 5 Jahren alt.
  • Ist gemäß den im Protokoll festgelegten Kriterien ambulant.
  • Erhält zum Zeitpunkt der Aufnahme in diese Beobachtungsstudie derzeit eine chronische Glukokortikoidtherapie oder wurde ihr verschrieben.

Für Delandisttrogene Moxeparvovec-exponierte Teilnehmer:

- Wird zum Zeitpunkt der Studieneinschreibung mit der üblichen Pflegebehandlung mit Delandisttrogen moxeparvovec beginnen.

Für Vergleicher:

- zum Zeitpunkt der Studieneinschreibung keiner DMD-Gentherapie ausgesetzt ist.

Ausschlusskriterien:

Unter den Teilnehmern, die aus der klinischen Routinepraxis rekrutiert wurden:

  • Hat eine Deletion von Exon 8 und/oder Exon 9 im DMD-Gen.
  • Nimmt zum Zeitpunkt der Anmeldung für diese Beobachtungsstudie derzeit an einer interventionellen DMD-Studie teil.

  • Hat einen medizinischen Zustand oder beunruhigende Umstände (z. B. eine frühere traumatische Einschränkung der Mobilität oder eine erhebliche Verhaltenskomorbidität), die nach Ansicht des Prüfarztes Folgendes beeinträchtigen könnten:

    • Die Fähigkeit des Teilnehmers, die vom Protokoll geforderten Verfahren einzuhalten,
    • Das Wohlergehen oder die Sicherheit des Teilnehmers und/oder
    • Die klinische Interpretierbarkeit der vom Teilnehmer gesammelten Daten.

Es können andere Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Cohort 1 (Treated)

Cohort 1: participants prescribed ELEVIDYS in a commercial setting. Cohort 1a (Ambulatory ELEVIDYS Prospectively Treated Cohort): participants prescribed ELEVIDYS by commercially treating physicians with consent no later than 30 days from infusion. All participants will be dosed with ELEVIDYS based on United States prescribing information (USPI). The Post Market Requirement (PMR) Cohort (sub-cohort of 1a) consists of participants with laboratory data as specified in the ELEVIDYS USPI.

Cohort 1b (Non-ambulatory ELEVIDYS Prospectively Treated Cohort): non-ambulatory DMD participants prescribed ELEVIDYS commercially and recruited by treating physicians before infusion (enrollment currently closed).

Cohort 1c (ELEVIDYS Retrospectively Treated Cohort): participants dosed with ELEVIDYS with complete baseline data within 6 months prior to dosing and complete prospectively collected annual follow-up data after infusion until the time of cohort entry (sponsor approval required for enrollment).
Genetisch: Delandisttrogene Moxeparvovec
Während dieser Studie werden vom Sponsor keine Studienmedikamente bereitgestellt.
Andere Namen:
  • SRP-9001
  • Delandisttrogene Moxeparvovec-Rokl
  • ELEVIDYS
Cohort 2 (Standard of Care)
Cohort 2: ambulatory DMD participants who are at least 4 years of age at baseline, unexposed to DMD gene therapy, and receiving or prescribed chronic glucocorticoids at study entry.
Arzneimittel: Pflegestandard
Während dieser Studie werden vom Sponsor keine Studienmedikamente bereitgestellt.
Andere Namen:
  • Chronische Glukokortikoidbehandlung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Mittlere Änderung der Zeit vom Ausgangswert bis zum Gehen/Laufen von 10 Metern (10 MWR) (berechnete Geschwindigkeit) im 12. Monat
Zeitfenster: Basislinie, Monat 12
Basislinie, Monat 12
Number of Participants Experiencing Acute Liver Injury (ALI)
Zeitfenster: Baseline through Month 12
Baseline through Month 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Zeit zum Aufstehen vom Boden (Rückenlage zum Stehen)
Zeitfenster: Bis zu 10 Jahre
Bis zu 10 Jahre
Verlust der Gehfähigkeit (LOA)
Zeitfenster: Bis zu 10 Jahre
Bis zu 10 Jahre
Performance of Upper Limb (PUL) Version 2.0 Entry Item A Score or Brooke Upper Extremity Scale Score
Zeitfenster: Up to 10 years
Up to 10 years
Patient-reported Outcomes Measurement Information (PROMIS) Domain Scores of Mobility, Upper Extremity, and Fatigue
Zeitfenster: Up to 10 years
Up to 10 years
Pulmonary Function as Measured by Forced Vital Capacity (FVC)
Zeitfenster: Up to 10 years
Up to 10 years
Pulmonary Function as Measured by FVC Percent Predicted (FVC%p)
Zeitfenster: Up to 10 years
Up to 10 years
Cardiac Function, Including Left Ventricular Ejection Fraction (LVEF), as Measured by Echocardiogram (ECHO) or Cardiac MRI (cMRI)
Zeitfenster: Up to 10 years
Up to 10 years
Number of Participants Experiencing Serious ALI and Acute Liver Failure (ALF)
Zeitfenster: Baseline through Month 12
Baseline through Month 12
Number of Participants Experiencing Complications Associated with ALI and ALF
Zeitfenster: Up to 10 years
Up to 10 years
Survival Time
Zeitfenster: Up to 10 years
Up to 10 years
Time to First Vertebral Body (Spine) Fracture
Zeitfenster: Up to 10 years
Up to 10 years

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. Februar 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2038

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Januar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Februar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. Februar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SRP-9001-401

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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