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一项观察性研究，比较 Delandistrogene Moxeparvovec 与杜氏肌营养不良症患者护理标准 (ENDURE)

2026年4月28日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.

一项长期多中心前瞻性观察研究，评估在常规临床实践条件下，Sarepta 基因转移疗法与标准护理对杜氏肌营养不良症参与者的有效性和安全性比较

这是在美国进行的一项多中心、前瞻性、观察性 4 期研究。 该研究旨在收集接受 delandistrogene moxeparvovec 作为临床护理一部分的参与者的病史和杜氏肌营养不良症 (DMD) 治疗结果的前瞻性数据，与在常规临床基线时接受或处方开始慢性糖皮质激素治疗的 DMD 参与者进行比较实践。 此外，还将通过参与选定的 SRP-9001 研究，前瞻性地从接受 delandistrogene moxeparvovec 治疗的试验后参与者那里收集治疗结果。

研究概览

地位

邀请报名

条件

干预/治疗

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

500

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Children's Hospital Los Angeles - PIN
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • University of Colorado - PPDS
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、美国、06106
        • Connecticut Children's Medical Center - Hartford
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando、Florida、美国、32827
        • Nemours Children's Hospital - Orlando
      • St. Petersburg、Florida、美国、33701
        • All Children's Research Institute, Inc
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611-2991
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Indiana Clinical and Translational Science Institute
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • University of Michigan
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27704
        • Duke Lenox Baker Children's Hospital
    • Ohio
      • Akron、Ohio、美国、44302
        • Childrens Hospital Medical Center of Akron
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • OHSU Healthcare (Oregon Health and Science University)
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
        • Cook Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22903
        • University of Virginia
      • Norfolk、Virginia、美国、23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、美国、53715-1218
        • The Board of Regents of the University of Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226-4874
        • The Medical College of Wisconsin

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

每个处方者诊所内的 DMD 参与者，如果 (1) 已服用 delandistrogene moxeparvovec 或 (2) 在常规临床实践中正在接受或已被处方开始慢性糖皮质激素治疗，并且符合研究资格标准，将被邀请参加该研究并将根据方案进行跟踪。

描述

纳入标准：

- 在筛查前根据临床结果记录和验证性基因检测对 DMD 做出明确诊断。

从常规临床实践中招募的参与者中：

  • 入学时年龄为 4 至 5 岁。
  • 根据协议规定的标准可以门诊。
  • 在本观察性研究入组时目前正在接受或已被处方开始慢性糖皮质激素治疗。

对于接触 Delandistrogene Moxeparvovec 的参与者：

- 将在研究入组时开始使用 delandistrogene moxeparvovec 进行常规护理治疗。

对于比较器：

- 在研究登记时未接受 DMD 基因治疗。

排除标准：

从常规临床实践中招募的参与者中：

  • DMD 基因中外显子 8 和/或外显子 9 存在任何缺失。
  • 在本观察性研究入组时，目前正在参加任何 DMD 干预研究。

  • 患有某种健康状况或混杂情况（例如，先前因创伤而导致活动受限或存在重大行为合并症），研究者认为这些情况可能会影响：

    • 参与者遵守协议规定程序的能力，
    • 参与者的健康或安全，和/或
    • 从参与者收集的数据的临床可解释性。

其他纳入/排除标准可能适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
Cohort 1 (Treated)

Cohort 1: participants prescribed ELEVIDYS in a commercial setting. Cohort 1a (Ambulatory ELEVIDYS Prospectively Treated Cohort): participants prescribed ELEVIDYS by commercially treating physicians with consent no later than 30 days from infusion. All participants will be dosed with ELEVIDYS based on United States prescribing information (USPI). The Post Market Requirement (PMR) Cohort (sub-cohort of 1a) consists of participants with laboratory data as specified in the ELEVIDYS USPI.

Cohort 1b (Non-ambulatory ELEVIDYS Prospectively Treated Cohort): non-ambulatory DMD participants prescribed ELEVIDYS commercially and recruited by treating physicians before infusion (enrollment currently closed).

Cohort 1c (ELEVIDYS Retrospectively Treated Cohort): participants dosed with ELEVIDYS with complete baseline data within 6 months prior to dosing and complete prospectively collected annual follow-up data after infusion until the time of cohort entry (sponsor approval required for enrollment).
遗传的：德兰斯特罗尼·莫克斯帕沃韦克
在本研究期间，申办者不会提供研究药物。
其他名称：
  • SRP-9001
  • 地兰雌激素莫克斯帕沃韦克罗克
  • 埃莱维迪斯
Cohort 2 (Standard of Care)
Cohort 2: ambulatory DMD participants who are at least 4 years of age at baseline, unexposed to DMD gene therapy, and receiving or prescribed chronic glucocorticoids at study entry.
药品：护理标准
在本研究期间，申办者不会提供研究药物。
其他名称：
  • 慢性糖皮质激素治疗

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
第 12 个月从基线到步行/跑步 10 米 (10MWR)（计算速度）的平均时间变化
大体时间：基线，第 12 个月
基线，第 12 个月
Number of Participants Experiencing Acute Liver Injury (ALI)
大体时间：Baseline through Month 12
Baseline through Month 12

次要结果测量

结果测量
大体时间
从地板上站起来的时间（仰卧到站立）
大体时间：长达10年
长达10年
失去行走能力 (LOA)
大体时间：长达10年
长达10年
Performance of Upper Limb (PUL) Version 2.0 Entry Item A Score or Brooke Upper Extremity Scale Score
大体时间：Up to 10 years
Up to 10 years
Patient-reported Outcomes Measurement Information (PROMIS) Domain Scores of Mobility, Upper Extremity, and Fatigue
大体时间：Up to 10 years
Up to 10 years
Pulmonary Function as Measured by Forced Vital Capacity (FVC)
大体时间：Up to 10 years
Up to 10 years
Pulmonary Function as Measured by FVC Percent Predicted (FVC%p)
大体时间：Up to 10 years
Up to 10 years
Cardiac Function, Including Left Ventricular Ejection Fraction (LVEF), as Measured by Echocardiogram (ECHO) or Cardiac MRI (cMRI)
大体时间：Up to 10 years
Up to 10 years
Number of Participants Experiencing Serious ALI and Acute Liver Failure (ALF)
大体时间：Baseline through Month 12
Baseline through Month 12
Number of Participants Experiencing Complications Associated with ALI and ALF
大体时间：Up to 10 years
Up to 10 years
Survival Time
大体时间：Up to 10 years
Up to 10 years
Time to First Vertebral Body (Spine) Fracture
大体时间：Up to 10 years
Up to 10 years

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Sarepta Therapeutics, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年2月7日

初级完成 (估计的)

2029年12月31日

研究完成 (估计的)

2038年12月31日

研究注册日期

首次提交

2024年1月24日

首先提交符合 QC 标准的

2024年2月13日

首次发布 (实际的)

2024年2月21日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年5月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年4月28日

最后验证

2026年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • SRP-9001-401

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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