Havaintotutkimus, jossa verrataan delandistrogeenimokseparvovekia Duchennen lihasdystrofiaa sairastavien osallistujien hoitotasoon (ENDURE)
tiistai 28. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Sarepta Therapeutics, Inc.
Pitkäaikainen monikeskustutkimus, jossa arvioidaan Sarepta-geeninsiirtoterapian vertailevaa tehokkuutta ja turvallisuutta verrattuna Duchennen lihasdystrofiaa sairastavien potilaiden hoitoon rutiininomaisissa kliinisissä olosuhteissa
Tämä on monikeskus, prospektiivinen, havainnollinen vaiheen 4 tutkimus Yhdysvalloissa.
Tutkimus on suunniteltu keräämään sekä sairaushistoriaa että mahdollisia tietoja Duchennen lihasdystrofian (DMD) hoidon tuloksista osallistujilla, jotka saavat delandistrogeenimokseparvovekia osana kliinistä hoitoa, verrattuna DMD-potilaisiin, jotka saivat tai määrättiin aloittamaan krooninen glukokortikoidihoito lähtötilanteessa rutiininomaisessa kliinisessä tilassa. harjoitella.
Lisäksi hoitotulokset kerätään prospektiivisesti kokeen jälkeisiltä osallistujilta, jotka ovat saaneet delandistrogeenimokseparvovekia osallistumalla tiettyihin SRP-9001-tutkimuksiin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ilmoittautuminen kutsusta
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
500
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - PIN
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado - PPDS
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
- Connecticut Children's Medical Center - Hartford
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
- Nemours Children's Hospital - Orlando
-
St. Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
- All Children's Research Institute, Inc
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611-2991
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Indiana Clinical and Translational Science Institute
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27704
- Duke Lenox Baker Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44302
- Childrens Hospital Medical Center of Akron
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- OHSU Healthcare (Oregon Health and Science University)
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38103
- Le Bonheur Children's Hospital
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Cook Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
- University of Virginia
-
Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53715-1218
- The Board of Regents of the University of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226-4874
- The Medical College of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Jokaisen lääkärin vastaanotolla olevat DMD:n osallistujat, joille joko (1) on määrätty delandistrogeenimokseparvovekia tai (2) saavat tai on määrätty aloittamaan krooninen glukokortikoidihoito rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä ja jotka täyttävät tutkimuksen kelpoisuusvaatimukset, kutsutaan ilmoittautumaan tutkimusta ja sitä seurataan protokollan mukaisesti.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Hänellä on lopullinen DMD-diagnoosi ennen seulontaa kliinisten löydösten dokumentoinnin ja vahvistavan geneettisen testin perusteella.
Rutiininomaisesta kliinisestä käytännöstä rekrytoitujen osallistujien joukossa:
- Hän on ilmoittautumishetkellä 4-5-vuotias.
- On avohoitoa protokollassa määriteltyjen kriteerien mukaisesti.
- Saa parhaillaan kroonista glukokortikoidihoitoa tai on määrätty aloittamaan tämän havainnointitutkimukseen ilmoittautumisen yhteydessä.
Delandistrogene Moxeparvovecille altistuneet osallistujat:
- Aloittaa tavanomaisen hoidon delandistrogeenimokseparvovecilla tutkimukseen ilmoittautumisen yhteydessä.
Vertaileville:
- Ei ole altistunut DMD-geeniterapialle tutkimukseen ilmoittautumisen yhteydessä.
Poissulkemiskriteerit:
Rutiininomaisesta kliinisestä käytännöstä rekrytoitujen osallistujien joukossa:
- Onko DMD-geenissä eksonin 8 ja/tai eksonin 9 deleetio.
- Osallistuu tällä hetkellä mihin tahansa DMD-interventiotutkimukseen tämän havainnointitutkimuksen ilmoittautumisajankohtana.
Hänellä on lääketieteellinen tila tai hämmentävät olosuhteet (esimerkiksi aiempi traumaattinen liikkumisrajoitus tai merkittävä käyttäytymishäiriö), jotka tutkijan mielestä voivat vaarantaa:
- Osallistujan kyky noudattaa protokollan edellyttämiä menettelyjä,
- Osallistujan hyvinvointi tai turvallisuus ja/tai
- Osallistujalta kerättyjen tietojen kliininen tulkinta.
Muita sisällyttämis- tai poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Cohort 1 (Treated)
Cohort 1: participants prescribed ELEVIDYS in a commercial setting. Cohort 1a (Ambulatory ELEVIDYS Prospectively Treated Cohort): participants prescribed ELEVIDYS by commercially treating physicians with consent no later than 30 days from infusion. All participants will be dosed with ELEVIDYS based on United States prescribing information (USPI). The Post Market Requirement (PMR) Cohort (sub-cohort of 1a) consists of participants with laboratory data as specified in the ELEVIDYS USPI. Cohort 1b (Non-ambulatory ELEVIDYS Prospectively Treated Cohort): non-ambulatory DMD participants prescribed ELEVIDYS commercially and recruited by treating physicians before infusion (enrollment currently closed). Cohort 1c (ELEVIDYS Retrospectively Treated Cohort): participants dosed with ELEVIDYS with complete baseline data within 6 months prior to dosing and complete prospectively collected annual follow-up data after infusion until the time of cohort entry (sponsor approval required for enrollment). |
Sponsori ei tarjoa tutkimuslääkkeitä tämän tutkimuksen aikana.
Muut nimet:
|
|
Cohort 2 (Standard of Care)
Cohort 2: ambulatory DMD participants who are at least 4 years of age at baseline, unexposed to DMD gene therapy, and receiving or prescribed chronic glucocorticoids at study entry.
|
Sponsori ei tarjoa tutkimuslääkkeitä tämän tutkimuksen aikana.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Keskimääräinen muutos perustasosta ajassa kävelyyn/juoksuun 10 metriä (10 MWR) (laskettu nopeus) kuukaudessa 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12
|
Perustaso, kuukausi 12
|
|
Number of Participants Experiencing Acute Liver Injury (ALI)
Aikaikkuna: Baseline through Month 12
|
Baseline through Month 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Aika nousta lattialta (makaavaan seisomaan)
Aikaikkuna: Jopa 10 vuotta
|
Jopa 10 vuotta
|
|
Ambulation menetys (LOA)
Aikaikkuna: Jopa 10 vuotta
|
Jopa 10 vuotta
|
|
Performance of Upper Limb (PUL) Version 2.0 Entry Item A Score or Brooke Upper Extremity Scale Score
Aikaikkuna: Up to 10 years
|
Up to 10 years
|
|
Patient-reported Outcomes Measurement Information (PROMIS) Domain Scores of Mobility, Upper Extremity, and Fatigue
Aikaikkuna: Up to 10 years
|
Up to 10 years
|
|
Pulmonary Function as Measured by Forced Vital Capacity (FVC)
Aikaikkuna: Up to 10 years
|
Up to 10 years
|
|
Pulmonary Function as Measured by FVC Percent Predicted (FVC%p)
Aikaikkuna: Up to 10 years
|
Up to 10 years
|
|
Cardiac Function, Including Left Ventricular Ejection Fraction (LVEF), as Measured by Echocardiogram (ECHO) or Cardiac MRI (cMRI)
Aikaikkuna: Up to 10 years
|
Up to 10 years
|
|
Number of Participants Experiencing Serious ALI and Acute Liver Failure (ALF)
Aikaikkuna: Baseline through Month 12
|
Baseline through Month 12
|
|
Number of Participants Experiencing Complications Associated with ALI and ALF
Aikaikkuna: Up to 10 years
|
Up to 10 years
|
|
Survival Time
Aikaikkuna: Up to 10 years
|
Up to 10 years
|
|
Time to First Vertebral Body (Spine) Fracture
Aikaikkuna: Up to 10 years
|
Up to 10 years
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 7. helmikuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 31. joulukuuta 2029
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 31. joulukuuta 2038
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 24. tammikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 13. helmikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 21. helmikuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 4. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 28. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Lihassairaudet, Atrofiset
- Lihasdystrofiat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Lihasdystrofia, Duchenne
- Terveyspalveluiden hallinto
- Terveydenhuollon laatu, saatavuus ja arviointi
- Terveydenhuollon laatu
- Laatuindikaattorit, terveydenhuolto
- Hoidon taso
Muut tutkimustunnusnumerot
- SRP-9001-401
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .